Empresa de biotecnología Vesper Bio anunciado a principios de septiembre que el ensayo clínico de fase 1 para su tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para FTD-GRN ha concluido con éxito. La empresa señaló que los datos del ensayo demostraron una excelente seguridad y tolerabilidad del fármaco administrado por vía oral VES001.

En FTD causada por una enfermedad hereditaria VERDE mutación, se suprime la producción de la proteína esencial progranulina. Otra proteína, la sortilina, se une a la progranulina y la dirige hacia su degradación, lo que reduce aún más la cantidad de progranulina. Debido a que la progranulina desempeña un papel neuroprotector, los niveles reducidos de la proteína se asocian con disfunción neuronal y la acumulación anormal de una tercera proteína, TDP-43.

Un ensayo demuestra que VES001 es seguro, tolerable y aumenta los niveles de progranulina

VES001 es un nuevo fármaco de administración oral que inhibe selectivamente la sortilina, impidiendo que se una a la progranulina. A través de este proceso, VES001 puede aumentar los niveles de progranulina en personas afectadas por una VERDE mutación.

“Vesper Bio se enorgullece de su condición de líder mundial en biología de la sortilina”, afirmó el director médico, doctor en medicina y doctor en filosofía, Mads Fuglsang Kjølby. “Los datos generados en nuestro ensayo de fase 1 de VES001 demuestran el potencial de la inhibición de la sortilina como estrategia terapéutica para el tratamiento de la demencia frontotemporal y, potencialmente, de otras enfermedades neurodegenerativas”.

El ensayo de fase 1, en el que participaron 78 voluntarios sin FTD-GRN, evaluó la seguridad y la tolerabilidad del fármaco. El ensayo también implicó monitorear cómo los participantes absorbían, distribuían y metabolizaban el fármaco. Vesper Bio informó que VES001 cumplió con todos los objetivos durante el estudio, y los datos de la etapa de dosis ascendente múltiple reafirmaron los hallazgos anteriores del finalización de la etapa de dosis única ascendente, que mostró una alta seguridad y tolerabilidad. Los datos de la etapa de dosis múltiples ascendentes también mostraron una normalización sustancial de los niveles de progranulina en los participantes que recibieron dosis una o dos veces al día de VES001.

“En Vesper, nos motivan nuestros pacientes y sus familiares, quienes inspiran nuestra misión de desarrollar terapias innovadoras que puedan ayudar a combatir esta terrible enfermedad”, afirmó el director ejecutivo Paul Little, PhD, CChem FRSC. “Estos datos clínicos prometedores, junto con el perfil amigable para el paciente de VES001, nos acercan un paso más a la transformación de los resultados de los pacientes con demencia frontotemporal”.

Vesper Bio señaló que ha completado una solicitud de ensayo clínico para comenzar un ensayo de fase 2a con VES001. Por lo general, los estudios de fase 2a buscan determinar una dosis óptima. Esta fase es un precursor de los estudios de fase 2b, que evalúan qué tan bien funciona un medicamento contra una afección médica como la DFT.

Al participar en estudios como el ensayo que evalúa VES001, puede contribuir a nuevos tratamientos para familias hoy y brindar esperanza para un futuro sin DFT. Si está interesado en participar, visite el sitio web de AFTD. Página de estudios que buscan participantes Para conocer las oportunidades disponibles.