AFTD hosted an Sviluppo di farmaci incentrato sul paziente condotto esternamente (EL-PFDD) meeting on March 5, allowing persons diagnosed and current and former caregivers a valuable one-time opportunity to inform the development of federal regulatory processes for potential FTD therapeutics.

Si stima che circa 550 persone si siano unite al live streaming interattivo, ospitato dal CEO di AFTD Susan LJ Dickinson e James E. Valentine, che in precedenza ha lavorato con la FDA.

"Per le persone e le famiglie di tutto il mondo che vivono il viaggio FTD ogni giorno, questo incontro è per voi", ha detto Dickinson durante l'incontro. "È la tua occasione per assicurarti che la FDA comprenda l'urgente necessità di trattamenti FTD, quali sintomi ritieni più gravosi e cosa vorresti di più da una terapia approvata".

Gli incontri EL-PFDD aiutano a garantire che le esperienze, le prospettive, i bisogni e le priorità delle persone affette da una specifica malattia vengano acquisite e incorporate in modo significativo nel processo di regolamentazione dei farmaci della FDA. Questi incontri aiutano la FDA a capire com'è vivere con una particolare malattia con una prospettiva dall'interno dei suoi sintomi e come influenzano la vita quotidiana.

The AFTD-led PFDD meeting featured live input from persons who are either diagnosed with FTD themselves or who are current or former caregivers. Participants answered live FTD-related polling questions; many called in to share personal stories of themselves or loved ones. Viewers were also able to send in written comments about their experiences.

Dopo l'incontro EL-PFDD, l'AFTD preparerà un rapporto che riassumerà queste testimonianze. Conosciuto come un rapporto "Voice of the Patient", questi riassunti sono una risorsa chiave per le autorità di regolamentazione della FDA per aiutare a capire meglio ciò che le persone che vivono con FTD e i loro partner di assistenza/caregiver desiderano maggiormente vedere nelle opzioni di trattamento.

La voce del rapporto del paziente sarà pubblicamente disponibile sul sito Web dell'AFTD per la revisione.