AFTD hosted an Externt ledd patientfokuserad läkemedelsutveckling (EL-PFDD) meeting on March 5, allowing persons diagnosed and current and former caregivers a valuable one-time opportunity to inform the development of federal regulatory processes for potential FTD therapeutics.

Uppskattningsvis 550 personer gick med i den interaktiva livestreamen, värd av AFTD:s VD Susan LJ Dickinson och James E. Valentine, som tidigare arbetat med FDA.

"Till de människor och familjer från hela världen som lever FTD-resan varje dag, det här mötet är för er", sa Dickinson under mötet. "Det är din chans att se till att FDA förstår det akuta behovet av FTD-behandlingar, vilka symtom du tycker är mest betungande och vad du vill ha mest av en godkänd terapi."

EL-PFDD-möten hjälper till att säkerställa att erfarenheter, perspektiv, behov och prioriteringar för personer som drabbats av en specifik sjukdom fångas upp och på ett meningsfullt sätt införlivas i FDA:s läkemedelsregleringsprocess. Dessa möten hjälper FDA att förstå hur det är att leva med en viss sjukdom med en insiders perspektiv på dess symtom och hur de påverkar det dagliga livet.

The AFTD-led PFDD meeting featured live input from persons who are either diagnosed with FTD themselves or who are current or former caregivers. Participants answered live FTD-related polling questions; many called in to share personal stories of themselves or loved ones. Viewers were also able to send in written comments about their experiences.

Efter EL-PFDD-mötet kommer AFTD att utarbeta en rapport som sammanfattar dessa vittnesmål. Dessa sammanfattningar, som är kända som en "patientens röst", är en nyckelresurs för FDA-tillsynsmyndigheter för att bättre förstå vad människor som lever med FTD och deras vårdpartners/vårdgivare mest vill se i behandlingsalternativ.

The Voice of the Patient Report kommer att vara allmänt tillgänglig på AFTD:s webbplats för granskning.