La società biotecnologica Arkuda Therapeutics ha recentemente acquisito finanziamenti multimilionari per proseguire il programma di ricerca mirato ad aumentare la produzione della proteina progranulina nelle persone a cui è stata diagnosticata la FTD-GRN.

I ricercatori di Arkuda stanno continuando a sviluppare il loro programma principale per correggere le carenze di progranulina che portano a malattie neurodegenerative, comprese le forme genetiche di FTD. Il programma di Arkuda si concentrerà specificamente sulla FTD-GRN, una forma ereditaria di FTD derivante da una mutazione in una delle copie del gene GRN gene. Il gene fornisce istruzioni per la produzione di progranulina, una proteina coinvolta nella sopravvivenza cellulare e nella regolazione dell'infiammazione. Le varianti che causano la FTD in GRN portano a livelli ridotti di progranulina.

Secondo a Articolo del 10 febbraio In Notizie MedCity, il programma di Arkuda sta sviluppando piccole molecole che ottengono la copia sana del GRN gene per produrre più progranulina. Correggendo la carenza proteica, l'obiettivo previsto è ripristinare la capacità dei lisosomi – il "sistema digerente" delle cellule – di ripulire i neuroni dai materiali in eccesso.

Gerhard Koenig, co-fondatore, presidente e CEO di Arkuda, ha affermato in un comunicato stampa che il finanziamento consentirà al suo team di "accelerare i nostri sforzi per trasformare la promessa della nostra crescente comprensione della biologia lisosomiale in medicinali efficaci con il potenziale di avere un impatto positivo sulla traiettoria della loro malattia".

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