Bioteknologivirksomheden Arkuda Therapeutics købte for nylig finansiering på flere millioner dollar at fortsætte sit forskningsprogram rettet mod at øge progranulinproteinproduktionen hos personer diagnosticeret med FTD-GRN.

Forskere ved Arkuda fortsætter med at udvikle deres ledende program til at korrigere progranulinmangler, der fører til neurodegenerative sygdomme, herunder genetiske former for FTD. Arkudas program vil specifikt målrette mod FTD-GRN, en nedarvet form for FTD, der stammer fra en mutation i en af kopierne af GRN gen. Genet giver instruktioner til fremstilling af progranulin, et protein, der er involveret i celleoverlevelse og regulering af inflammation. FTD-forårsagende varianter i GRN føre til nedsatte progranulinniveauer.

Ifølge en 10. februar artikel i MedCity Nyheder, Arkudas program udvikler små molekyler, der får den sunde kopi af GRN gen til at producere mere progranulin. Ved at korrigere proteinmanglen er det tilsigtede mål at genoprette lysosomers evne - cellernes "fordøjelsessystem" - til at rense neuroner for overskydende materialer.

Gerhard Koenig, Arkudas medstifter, præsident og CEO, sagde i en pressemeddelelse at finansieringen vil sætte hans team i stand til at "accelerere vores bestræbelser på at omdanne løftet om vores nye forståelse af lysosomal biologi til effektive lægemidler med potentiale til at påvirke deres sygdoms bane positivt."

Læs hele MedCity News-artiklen her.