Questo settembre ha segnato la terza edizione annuale Tavola rotonda di ricerca FTD Organizzato da AFTD. Questo evento riunisce diverse parti interessate, in particolare partner del settore, impegnate ad affrontare gli ostacoli alla scoperta di terapie modificatrici della malattia per la FTD. Ogni anno si concentra su un nuovo argomento. Il titolo di quest'anno era "Misure di esito e potenza statistica negli studi clinici sulla FTD", strumenti importanti per determinare l'efficacia di un trattamento.

La tavola rotonda è solo uno degli approcci dell'AFTD per supportare studi clinici efficaci. Esempi di sfide negli studi clinici includono la difficoltà di arruolare popolazioni idonee limitate, identificare le misure corrette per i criteri di inclusione, la progressione della malattia, l'impatto dei farmaci e la gestione di eventuali barriere finanziarie, logistiche e infrastrutturali nei siti clinici.

Quest'anno la Tavola Rotonda è composta da 12 aziende farmaceutiche, ciascuna in diverse fasi di sviluppo di farmaci per la disfunzione erettile (FTD), e da 4 organizzazioni no-profit, tra cui AFTD. Tra gli 87 partecipanti all'evento di quest'anno figurano ricercatori accademici, partner industriali, organizzazioni no-profit, enti regolatori (la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), esperti di settore, nonché il Consiglio di Amministrazione e il personale di AFTD.

La tavola rotonda sulla ricerca FTD del 2025 è stata guidata dal co-presidente accademico Jonathan Rohrer, MD, PhD dell'University College di Londra, e dal co-presidente del settore Arthur Simen, MD, PhD, di Johnson & Johnson (in precedenza presso Takeda Pharmaceuticals), che pianificato l'agenda come parte del più ampio comitato direttivo. Il gruppo include la Dott.ssa Michelle Campbell della FDA e il Dott. Steffen Thirstrup dell'EMA.

Ecco alcuni punti salienti delle discussioni dell'incontro:

• È in corso l'armonizzazione delle valutazioni degli esiti di ALLFTD e GENFI, che potrebbe consentire un monitoraggio migliore della progressione della malattia.

• Protocolli di convalida accurati possono consentire l'utilizzo di strumenti di valutazione a distanza (vale a dire strumenti che possono essere utilizzati a casa) negli studi clinici per supportare le valutazioni in clinica.

• È giustificata una maggiore inclusione di dati qualitativi sull'esperienza vissuta della malattia per supportare la comprensione normativa della significatività clinica di una determinata valutazione dell'esito.

• L'utilizzo appropriato dei dati longitudinali esistenti (come i dati di storia naturale) offre la possibilità di ridurre il numero di partecipanti alla sperimentazione, le visite di persona in loco e l'esposizione al placebo.

Poiché la DFT è più rara di altre patologie correlate come l'Alzheimer, una delle sfide più ricorrenti in questi incontri è dove reperire dati clinici e campioni biologici a supporto di nuove ricerche. Invece di dover creare risorse proprie per ogni ente di ricerca, gravando ulteriormente sui partecipanti, come possiamo garantire che i dati siano condivisi e utilizzati al massimo delle loro potenzialità?

AFTD sta lavorando per dare risposta a queste domande e desidera ringraziare tutti coloro che hanno partecipato alla ricerca, sia nell'ambito di un ampio studio di storia naturale che di studi più individuali, toccati da FTD. La partecipazione alla ricerca fornisce ai ricercatori i dati necessari per garantire il progresso scientifico.

Per saperne di più sulla partecipazione alla ricerca, consulta il Registro dei disturbi FTD.

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