Société de thérapie génique AviadoBio a annoncé l'achèvement de la deuxième cohorte de son essai clinique de phase 1/2 d'un traitement génétique potentiel de la DFT lors de la conférence annuelle de formation de l'AFTD 2025 en mai. L'essai recrute actuellement des participants aux États-Unis et en Europe pour une troisième cohorte.

Des études antérieures montrent que l'AVB-101 est bien toléré chez les personnes atteintes de DFT-GRN

Dans la DFT causée par mutations héréditaires du NRG gène, la production de la protéine neuroprotectrice progranuline est altérée. Ceci peut, entre autres, entraîner accumulation anormale de la protéine TDP-43 et, par la suite, la neurodégénérescence.

Comme l'explique le médecin-chef d'AviadoBio, David Cooper, MD, dans un Entretien 2024 avec Neurology LiveL'objectif de l'essai clinique ASPIRE-FTD est de restaurer la production de progranuline dans le cerveau, dans l'espoir de ralentir ou d'arrêter la DFT-GRN. Administrée par une intervention chirurgicale unique, la thérapie génique expérimentale AVB-101 réintroduit une copie fonctionnelle de NRG pour relancer la production de progranuline. L'intervention chirurgicale permet d'administrer le gène actif directement au thalamus, contournant ainsi la barrière hémato-encéphalique protectrice qui pourrait autrement freiner la progression d'AVB-101.

Dans la première cohorte de l’essai actuel, les chercheurs ont constaté que l’AVB-101 était généralement bien toléré, sans aucun événement indésirable grave.

Lors de la conférence annuelle 2025 de l'AFTD sur l'éducation, qui s'est tenue au Colorado, AviadoBio a annoncé que la deuxième cohorte avait été vaccinée. L'entreprise a également indiqué qu'elle prévoyait de publier les premières données sur les biomarqueurs en 2026.

« L'administration d'AVB-101 à notre sixième patient marque une avancée importante et encourageante dans notre démarche de recherche », a déclaré le Dr Cooper. « Dans la première cohorte, nous n'avons observé aucun résultat cliniquement significatif en matière de sécurité jusqu'à 52 semaines de suivi et n'avons pas eu besoin d'immunosuppression, ni à titre prophylactique ni en réaction. »

AviadoBio a également annoncé son intention de commencer le traitement d'une troisième cohorte plus tard cette année, le recrutement étant en cours pour des sites d'essai aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Espagne, en Pologne, en Suède et aux Pays-Bas. L'essai recrute des personnes âgées de 30 à 75 ans porteuses d'un agent pathogène. NRG mutation et qui présentent des signes de variante comportementale de la DFT ou d'aphasie progressive primaire.

Pour plus d'informations sur ASPIRE-FTD, visitez le page web de l'essai clinique ou page clinicaltrials.gov.

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