Compañía de terapia genética AviadoBio anunció la finalización de la segunda cohorte de su ensayo clínico de fase 1/2 Se presentará un posible tratamiento genético para la DFT en la Conferencia Anual de Educación sobre la DFT de 2025, celebrada en mayo. El ensayo está reclutando participantes en EE. UU. y Europa para una tercera cohorte.

Estudios anteriores muestran que AVB-101 es bien tolerado en personas con FTD-GRN

En la DFT causada por mutaciones hereditarias de la verde geneLa producción de la proteína neuroprotectora progranulina se ve afectada. Entre otras cosas, esto puede provocar... acumulación anormal de la proteína TDP-43 y, posteriormente, la neurodegeneración.

Como lo explicó el director médico de AviadoBio, el Dr. David Cooper, en un Entrevista de 2024 con Neurology LiveEl objetivo del ensayo clínico ASPIRE-FTD es restaurar la producción de progranulina en el cerebro, con la esperanza de ralentizar o detener la FTD-GRN. Administrada mediante una única intervención quirúrgica, la terapia génica experimental AVB-101 reintroduce una copia funcional de... verde Para impulsar la producción de progranulina. La cirugía administra el gen funcional directamente al tálamo, eludiendo la barrera hematoencefálica protectora que, de otro modo, podría detener el progreso del AVB-101.

En la primera cohorte del ensayo actual, los investigadores descubrieron que el AVB-101 fue generalmente bien tolerado y no presentó eventos adversos graves.

En la Conferencia Anual de Educación de AFTD de 2025 en Colorado, AviadoBio anunció que se había administrado la segunda cohorte. Además, la compañía indicó que esperaba publicar los primeros datos de biomarcadores en 2026.

“Administrar AVB-101 a nuestro sexto paciente marca un avance importante y alentador en nuestra línea de investigación”, afirmó el Dr. Cooper. “En la primera cohorte, no observamos ningún hallazgo de seguridad clínicamente significativo durante un seguimiento de hasta 52 semanas y no requirió inmunosupresión, ni profiláctica ni reactiva”.

AviadoBio también anunció su intención de comenzar a administrar una tercera cohorte a finales de este año, con el reclutamiento en marcha para centros de ensayo en EE. UU., Reino Unido, España, Polonia, Suecia y Países Bajos. El ensayo está reclutando a personas de entre 30 y 75 años portadoras de un patógeno. verde mutación y que muestran signos de variante conductual de DFT o afasia progresiva primaria.

Para obtener más información sobre ASPIRE-FTD, visite el sitio web Página web del ensayo clínico o Página Clinicaltrials.gov.

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