Empresa de terapia genética AviadoBio anunciou a conclusão da segunda coorte do seu ensaio clínico de fase 1/2 de um possível tratamento genético para DFT na Conferência Anual de Educação sobre DFT de 2025, em maio. O estudo está atualmente recrutando participantes nos EUA e na Europa para uma terceira coorte.

Estudos anteriores mostram que o AVB-101 é bem tolerado em pessoas com FTD-GRN

Na DFT causada por mutações herdadas do GRN gene, a produção da proteína neuroprotetora progranulina é prejudicada. Entre outras coisas, isso pode levar à acúmulo anormal da proteína TDP-43 e, posteriormente, neurodegeneração.

Conforme explicado pelo diretor médico da AviadoBio, David Cooper, MD, em um Entrevista de 2024 com Neurology LiveO objetivo do ensaio clínico ASPIRE-FTD é restaurar a produção de progranulina no cérebro, com a esperança de retardar ou interromper a GRN-FTD. Administrada por meio de um procedimento cirúrgico único, a terapia genética experimental AVB-101 reintroduz uma cópia funcional de GRN para iniciar a produção de progranulina. A cirurgia leva o gene ativo diretamente ao tálamo, contornando a barreira hematoencefálica protetora que, de outra forma, poderia interromper o progresso do AVB-101.

Na primeira coorte do estudo atual, os pesquisadores descobriram que o AVB-101 foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves.

Na Conferência Anual de Educação da AFTD de 2025, no Colorado, a AviadoBio anunciou que a segunda coorte havia sido vacinada. Além disso, a empresa observou que esperava publicar os primeiros dados de biomarcadores em 2026.

“Administrar AVB-101 ao nosso sexto paciente representa um passo importante e encorajador em nossa trajetória de pesquisa”, disse o Dr. Cooper. “Na primeira coorte, não observamos nenhum achado de segurança clinicamente significativo ao longo de um acompanhamento de até 52 semanas e não foi necessária nenhuma imunossupressão profilática ou reativa.”

A AviadoBio também anunciou que pretende iniciar a administração de uma terceira coorte ainda este ano, com recrutamento em andamento para locais de teste nos EUA, Reino Unido, Espanha, Polônia, Suécia e Holanda. O teste está recrutando pessoas entre 30 e 75 anos portadoras de uma doença patogênica. GRN mutação e que apresentam sinais de variante comportamental da DFT ou afasia progressiva primária.

Para mais informações sobre o ASPIRE-FTD, visite o página web do ensaio clínico ou página clinicaltrials.gov.

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