Firma zajmująca się terapią genową AviadoBio ogłosiła zakończenie drugiej kohorty badań klinicznych fazy 1/2 potencjalnego leczenia genetycznego FTD na dorocznej konferencji edukacyjnej AFTD w maju 2025 r. Obecnie trwa rekrutacja uczestników w USA i Europie do trzeciej grupy.

Wcześniejsze badania wykazały, że AVB-101 jest dobrze tolerowany przez osoby z FTD-GRN

W przypadku FTD spowodowanego przez odziedziczone mutacje GRN gen, produkcja neuroprotekcyjnego białka progranuliny jest upośledzona. Może to między innymi prowadzić do nieprawidłowa akumulacja białka TDP-43 i w konsekwencji neurodegenerację.

Jak wyjaśnił dyrektor medyczny AviadoBio, dr David Cooper, w swoim artykule: Wywiad z Neurology Live w 2024 r.celem badania klinicznego ASPIRE-FTD jest przywrócenie produkcji progranuliny w mózgu, miejmy nadzieję, że spowolni to lub zatrzyma FTD-GRN. Podawana za pomocą jednorazowego zabiegu chirurgicznego eksperymentalna terapia genowa AVB-101 ponownie wprowadza działającą kopię GRN aby rozpocząć produkcję progranuliny. Operacja dostarcza działający gen bezpośrednio do wzgórza, omijając ochronną barierę krew-mózg, która w przeciwnym razie mogłaby zatrzymać postęp AVB-101.

W pierwszej edycji obecnego badania naukowcy stwierdzili, że lek AVB-101 był ogólnie dobrze tolerowany i nie powodował poważnych zdarzeń niepożądanych.

Podczas dorocznej konferencji edukacyjnej AFTD 2025 w Kolorado, AviadoBio ogłosiło, że druga grupa otrzymała dawkę. Ponadto firma zauważyła, że spodziewa się opublikować wczesne dane biomarkerów w 2026 r.

„Podanie szóstemu pacjentowi dawki AVB-101 oznacza ważny i zachęcający krok naprzód w naszej ścieżce badawczej” — powiedział dr Cooper. „W pierwszej grupie nie zaobserwowaliśmy żadnych klinicznie istotnych ustaleń dotyczących bezpieczeństwa w okresie obserwacji do 52 tygodni i nie wymagaliśmy żadnej immunosupresji profilaktycznej ani reaktywnej”.

AviadoBio ogłosiło również, że zamierza rozpocząć dawkowanie trzeciej kohorty w tym roku, a rekrutacja do ośrodków badawczych w USA, Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Polsce, Szwecji i Holandii jest w toku. Do badania rekrutowane są osoby w wieku od 30 do 75 lat, które są nosicielami patogenu GRN mutację i którzy wykazują objawy wariantu behawioralnego FTD lub pierwotnie postępującej afazji.

Więcej informacji na temat ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie strona internetowa badania klinicznego Lub strona clinicaltrials.gov.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach klinicznych, takich jak ASPIRE-FTD? Rejestracja w Rejestr Zaburzeń FTD może pomóc Ci być na bieżąco z możliwościami uczestnictwa i udostępnić Ci platformę do dzielenia się swoimi doświadczeniami, co będzie stanowić podstawę pracy badaczy.