È un momento cruciale per la ricerca clinica sulla demenza frontotemporale (FTD). Nuove terapie sono passate alla fase 3 degli studi clinici. I trattamenti per la demenza frontotemporale causata da varianti in geni specifici sono più vicini che mai. Stanno emergendo anche studi clinici mirati alla demenza frontotemporale sporadica, come sperimentazione in corso sulla variante semantica dell'afasia primaria progressiva (svPPA) e un prossima sperimentazione sulla piattaforma per la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), tra gli altri. E grazie a strumenti di ricerca e competenze migliorate, sono in fase di sviluppo ulteriori potenziali trattamenti.

Sappiamo che la nostra comunità è fortemente impegnata e interessata all'istruzione, al supporto e alla ricerca. A maggio, un numero record di famiglie ha partecipato. Conferenza annuale sull'istruzione dell'AFTDe molti hanno preso parte al primo Simposio sulla FTD genetica. Volontari AFTD stanno aumentando rapidamente di numero, oltre a impegnarsi attraverso Centro di azione di advocacy dell'AFTD e iniziative collaborative come l'Università della Pennsylvania e l'AFTD Programma Ambasciatore del Clinical Research Learning Institutee molti altri.

Tuttavia, poiché i disturbi FTD non sono così comuni o ben compresi come malattie come l'Alzheimer, gli studi clinici si trovano ad affrontare la sfida di reclutare un numero sufficiente di partecipanti presso specifici centri medici, in fasi specifiche della malattia, a cui siano stati diagnosticati gli specifici sottotipi di FTD trattati in ogni studio. La preoccupazione per il numero di partecipanti scoraggia inoltre le aziende dall'investire nel futuro sviluppo di farmaci per la FTD.

Affinché le sperimentazioni cliniche abbiano successo, abbiamo bisogno di strumenti in grado di riunire una comunità di ricerca impegnata proveniente da molti luoghi e background diversi.

Il ruolo del registro dei disturbi FTD

Sebbene l'impegno dell'AFTD nei confronti delle sperimentazioni cliniche sia multiforme, uno dei suoi investimenti più significativi è l' Registro dei disturbi FTD, creato come visione congiunta di AFTD e Progetto Bluefield per curare l'FTD, con il supporto del Fondazione benefica per l'acqua piovanaIl Registro è un database online sicuro che raccoglie informazioni genetiche, cliniche ed esperienze vissute da persone colpite da tutte le forme di FTD, che vengono messe a disposizione dei ricercatori tutelando al contempo la privacy dei partecipanti.

Il Registro contribuisce a colmare le lacune nella partecipazione alla ricerca mettendo in contatto i ricercatori con i partecipanti idonei e informando i singoli individui sugli studi per i quali potrebbero essere idonei. I numeri hanno un peso: ogni persona che partecipa contribuisce ad avvicinare i potenziali trattamenti alla realtà.

Chiunque sia interessato alla ricerca sulla FTD può iscriversi al Registro, inclusi pazienti con diagnosi, familiari, caregiver, ricercatori, operatori sanitari e altri alleati. Oltre 6.700 persone le cui vite sono state colpite dalla FTD lo hanno già fatto, tra cui quasi 1.700 persone con diagnosi. Questo rende il Registro il più grande dataset di partecipanti colpiti dalla FTD e uno strumento fondamentale per guidare il progresso della ricerca.

Possono partecipare anche le persone idonee residenti negli Stati Uniti o in Canada, allo studio di ricerca del Registro, in cui i partecipanti possono contribuire a sondaggi sulle esperienze vissute e caricare referti medici: un passo importante per ottenere una migliore comprensione, diagnosi più rapide e trattamenti futuri.

Nel 2024, il Registro ha lanciato una piattaforma potenziata che offre ai partecipanti nuove modalità di contributo, come il collegamento dei propri profili alle cartelle cliniche elettroniche e la condivisione sicura dei risultati dei test genetici, mantenendo al contempo una rigorosa tutela della privacy. Queste opzioni ampliate forniscono ai ricercatori dati più completi e approfonditi per contribuire a promuovere il progresso nella comprensione e nel trattamento dei disturbi della demenza frontotemporale.

Novità del Registro

IL il team dietro il Registro Ha condiviso i risultati in numerose conferenze di ricerca in tutto il mondo, evidenziando tendenze nei dati e approfondimenti sull'esperienza vissuta dei disturbi della Depressione Frontale Frontale. Tutte le loro presentazioni utilizzano solo dati di sintesi e non includono mai informazioni personali identificabili.

Solo dall'inizio del 2025, il personale e i collaboratori del Registro hanno presentato quattro abstract. Tre di queste presentazioni sono stati presentati al convegno annuale dell'Accademia Americana di Neurologia tenutosi ad aprile.

Con entusiasmo, il Registro ha lanciato un nuovo Portale del ricercatore a giugno. Questo importante strumento consente alla comunità di ricerca di visualizzare informazioni riassuntive anonimizzate sui partecipanti al Registro e di richiedere specifici set di dati anonimizzati a supporto della propria ricerca.

Infine, il Registro continua a informare la comunità FTD sulle opportunità di ricerca in corso sul loro territorio. Trova una pagina di studioA maggio, il Registro ha contribuito a informare la comunità su cinque nuovi studi di ricerca.

Come puoi aiutare

Ricercatori e clinici:

• Diffondi la conoscenza del Registro presso il tuo centro clinico o ospedale universitario. Sebbene ogni centro possa visitare solo un numero limitato di persone con DFT, ogni singola persona è importante. Ricorda, i numeri hanno potere.
• Dai un'occhiata al Portale dei Ricercatori e vedi se può esserti utile nella ricerca.
• Se la tua ricerca ha bisogno di partecipanti, contattare il personale del Registro, che potrebbe essere in grado di aiutarti.

Comunità FTD:

• Continuare a partecipare ad attività di volontariato e di advocacy.
• Valuta la possibilità di saperne di più sul Registro e di partecipare agli studi di ricerca più adatti a te. E ricorda che il semplice fatto di iscriversi al Registro è un atto di sostegno!
• Visita il sito web dell'AFTD per scoprire altri modi in cui puoi aiutarci a far progredire la scienza della FTD.

Organizzazioni paritarie:

• Che tu faccia parte di un'organizzazione accademica, medica, industriale o no-profit, ricorda che la marea crescente solleva tutte le barche, quindi condividi le informazioni sul Registro con la tua comunità.

Tutti:

• La stragrande maggioranza della ricerca sulla FTD negli Stati Uniti è finanziata dal governo federale, in particolare dai National Institutes of Health (NIH), che godono da tempo di un sostegno bipartisan. Lo sviluppo di farmaci e le sperimentazioni cliniche dipendono fortemente dai suoi continui progressi, ad esempio dal rinnovo del sostegno federale allo studio di storia naturale ALLFTD e ad altri programmi chiave. Unitevi a noi oggi per esortare i vostri legislatori a proteggere la ricerca sulla FTD e a dare priorità ai finanziamenti per la FTD presso i NIH. Scopri di più e contatta il tuo legislatore.