Azienda biotecnologica Passage Bio ha rilasciato dati provvisori per il suo studio clinico upliFT-D per la sua terapia genica sostitutiva per FTD-GRN e ha annunciato che è sulla buona strada per estendere la sperimentazione a FTD-c9orf72.

I dati mostrano che PBFT02 aumenta la progranulina a lungo termine

Nella FTD causata da un ereditato GRN mutazione genetica, la produzione della proteina neuroprotettiva progranulina viene soppressa, contribuendo all'accumulo di proteina TDP-43, un fattore chiave della patologia FTD. La terapia sperimentale PBFT02 di Passage Bio cerca di porre rimedio alla soppressione della produzione di progranulina reintroducendo una copia funzionante del GRN gene, utilizzando un virus ingegnerizzato noto come "vettore" per trasportarlo.

I dati provvisori di Passage Bio mostrano che PBFT02 ha aumentato costantemente i livelli di progranulina nel liquido cerebrospinale (CSF). Al basale, i partecipanti avevano livelli di progranulina pari a tre nanogrammi per millilitro (ng/ml) di CSF; sei mesi dopo la somministrazione, i partecipanti avevano livelli di progranulina compresi tra 13 e 27 ng/ml e, a 12 mesi, tra 22 e 24 ng/ml. Mentre i livelli di progranulina tendevano a stabilizzarsi intorno ai 6 mesi, sono rimasti costanti per 18 mesi, il periodo di follow-up più lungo finora nella sperimentazione.

"Dati i solidi livelli di CSF PGRN ottenuti con la Dose 1 e per supportare le future discussioni con le autorità sanitarie in merito al percorso di registrazione, non vediamo l'ora di introdurre la Dose 2, che è inferiore del cinquanta percento rispetto alla Dose 1, per i successivi pazienti FTD-GRN e FTD-C9orf72", ha affermato il presidente e CEO di Passage Bio Will Chou, MD. "Restiamo concentrati sul progresso dello studio upliFT-D in ciascuna di queste popolazioni di pazienti e non vediamo l'ora di condividere ulteriori dati nella seconda metà del 2025".

Passage Bio prevede di dividere la seconda coorte di partecipanti tra la dose originale più alta e la Dose Due, con tre delle cinque persone nella Coorte Due che riceveranno la dose più bassa. Lo studio sta attivamente arruolando per il trattamento alla Dose Due e, dopo la Coorte Due, l'azienda prevede di continuare l'arruolamento nella Coorte Tre opzionale. Con sede negli Stati Uniti i siti di sperimentazione a Philadelphia e Houston stanno reclutando partecipanti.

Passage Bio si sta preparando anche a espandere upliFT-D a FTD causato da c9orf72 mutazioni genetiche, con l'azienda che ha annunciato di aver modificato il protocollo di sperimentazione per includere una coppia di coorti di persone con FTD-c9orf72. Le coorti saranno composte ciascuna da un massimo di cinque partecipanti che inizialmente riceveranno la dose ridotta Due. Le modifiche al protocollo di studio sono in fase di revisione, ma l'azienda ha osservato che rimane sulla buona strada per somministrare la dose al primo partecipante nella prima metà del 2025.

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