La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di “terapia innovativa” a latozinemab, un trattamento sperimentale per la FTD causata da un GRN mutazione genetica. Il farmaco è stato sviluppato da Alector in collaborazione con l’azienda biofarmaceutica GSK.

"Con questa designazione, non vediamo l'ora di continuare le conversazioni produttive con la FDA, riconoscendo il bisogno insoddisfatto delle persone che vivono con FTD-GRN, una condizione grave per la quale non sono disponibili opzioni terapeutiche approvate dalla FDA", ha affermato Arnon Rosenthal, CEO di Alector. Dottorato di ricerca in a comunicato stampa. “Latozinemab, il candidato più avanzato ad aumentare la progranulina nello sviluppo clinico per FTD-GRN, è attualmente oggetto di studio nello studio cardine di Fase 3 INFRONT-3, che raggiunto l'obiettivo di iscrizione nell’ottobre 2023.”

FTD-GRN è causato da variazioni ereditarie nel GRN Il gene impedisce al corpo di produrre progranulina, una proteina che aiuta la sopravvivenza cellulare e aiuta a regolare l’infiammazione. Livelli abbassati di progranulina sono associati alla neurodegenerazione.

Latozinemab agisce inibendo un recettore che provoca la naturale degradazione della progranulina. Precedente fase iniziale test clinici di Alector ha riferito che il farmaco era “generalmente sicuro e ben tollerato” dai partecipanti allo studio. È stato osservato che i livelli di progranulina ritornavano a livelli normali e rimanevano tali per tutta la durata del trattamento. Essendo considerato una terapia innovativa, il farmaco beneficerà di un processo di revisione volto ad accelerarne lo sviluppo.

"Con latozinemab ora designato come terapia rivoluzionaria, possiamo aspettarci una collaborazione ancora maggiore tra Alector, GSK e la FDA", ha affermato Penny Dacks, PhD, direttore senior delle iniziative scientifiche dell'AFTD. “Una volta concluso lo studio clinico, ci sarà un processo decisionale accelerato da parte delle autorità di regolamentazione sull’opportunità di approvare il trattamento per l’uso nelle persone affette da FTD-GRN. Sebbene latozinemab sia un trattamento solo per le persone affette da FTD-GRN, la ricerca è già in corso per studiare trattamenti per altre forme di FTD: non ci fermeremo finché non ci sarà un trattamento per tutti”.

Mentre lo studio Alector sul latozinemab ha interrotto l’arruolamento, diversi altri studi clinici stanno cercando attivamente persone affette da FTD-GRN per testare altri trattamenti promettenti negli studi clinici. Visitare il Studi in cerca di partecipanti pagina per saperne di più sulle sperimentazioni che stanno reclutando attivamente. Iscrizione al Registro dei disturbi FTD è un altro modo in cui le persone diagnosticate, i partner assistenziali e la famiglia possono partecipare alla ricerca.