Entreprise de biotechnologie Vesper Bio annoncé début septembre que l'essai clinique de phase 1 pour son traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la FTD-GRN s'est terminé avec succès. La société a noté que les données de l'essai ont démontré une excellente sécurité et tolérance du médicament administré par voie orale VES001.

Dans FTD causée par une maladie héréditaire NRG mutation, la production de la protéine essentielle progranuline est supprimée. Une autre protéine, la sortiline, se lie à la progranuline et la cible pour la dégradation, réduisant encore la quantité de progranuline. Étant donné que la progranuline joue un rôle neuroprotecteur, des niveaux réduits de la protéine sont associés à un dysfonctionnement neuronal et à l'accumulation anormale d'une troisième protéine, TDP-43.

Un essai clinique démontre que le VES001 est sûr, tolérable et augmente les niveaux de progranuline

VES001 est un nouveau médicament administré par voie orale qui inhibe sélectivement la sortiline, l'empêchant de se lier à la progranuline. Grâce à ce processus, VES001 peut augmenter les niveaux de progranuline chez les personnes atteintes d'une NRG mutation.

« Vesper Bio est fière de son statut de leader mondial dans le domaine de la biologie de la sortiline », a déclaré le directeur médical Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. « Les données générées dans notre essai de phase 1 de VES001 démontrent le potentiel de l'inhibition de la sortiline comme approche thérapeutique pour le traitement de la démence frontotemporale et potentiellement d'autres maladies neurodégénératives. »

L'essai de phase 1, qui a impliqué 78 volontaires sans FTD-GRN, a évalué la sécurité et la tolérance du médicament. L'essai a également consisté à surveiller la manière dont le médicament était absorbé, distribué et métabolisé par les participants. Vesper Bio a rapporté que VES001 a atteint tous les objectifs au cours de l'étude, les données de l'étape de doses multiples croissantes réaffirmant les résultats antérieurs de l'étude achèvement de l'étape de dose unique ascendante, qui a montré une sécurité et une tolérance élevées. Les données de l'étape de doses multiples croissantes ont également montré une normalisation substantielle des niveaux de progranuline chez les participants qui ont reçu une ou deux doses quotidiennes de VES001.

« Chez Vesper, nous sommes motivés par nos patients et leurs proches, qui inspirent notre mission de développer des thérapies innovantes qui peuvent aider à combattre cette terrible maladie », a déclaré le PDG Paul Little, PhD, CChem FRSC. « Ces données cliniques prometteuses associées au profil convivial du VES001 pour les patients nous rapprochent un peu plus de la transformation des résultats des patients atteints de démence frontotemporale. »

Vesper Bio a indiqué avoir finalisé une demande d'essai clinique pour démarrer un essai de phase 2a avec VES001. En règle générale, les études de phase 2a visent à déterminer une dose optimale. Cette phase est un précurseur des études de phase 2b, qui évaluent l'efficacité d'un médicament contre une maladie comme la FTD.

En participant à des études comme l'essai évaluant VES001, vous pouvez contribuer à de nouveaux traitements pour les familles d'aujourd'hui et apporter l'espoir d'un avenir sans FTD. Si vous souhaitez participer, visitez le site Web d'AFTD Page Études à la recherche de participants pour en savoir plus sur les opportunités disponibles.