Biotechnologiebedrijf Vesper Bio aangekondigd begin september dat de fase 1 klinische proef voor zijn potentieel ziektemodificerende behandeling voor FTD-GRN succesvol is afgerond. Het bedrijf merkte op dat gegevens uit de proef een uitstekende veiligheid en verdraagzaamheid van het oraal toegediende medicijn VES001 aantoonden.

In FTD veroorzaakt door een erfelijke GRN mutatie, wordt de productie van het essentiële eiwit progranuline onderdrukt. Een ander eiwit, sortiline, bindt aan progranuline en richt het op afbraak, waardoor de hoeveelheid progranuline verder wordt verminderd. Omdat progranuline een neuroprotectieve rol speelt, worden verlaagde niveaus van het eiwit geassocieerd met neuronale disfunctie en de abnormale accumulatie van een derde eiwit, TDP-43.

Proef toont aan dat VES001 veilig, verdraagbaar is en de progranulinespiegels verhoogt

VES001 is een nieuw, oraal toegediend medicijn dat sortiline selectief remt, waardoor het niet aan progranuline kan binden. Via dit proces kan VES001 de progranulinespiegels verhogen bij mensen die zijn getroffen door een GRN mutatie.

"Vesper Bio is trots op zijn status als wereldleider in sortilinbiologie", aldus medisch hoofdofficier Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. "De gegevens die zijn gegenereerd in onze fase 1-studie van VES001 tonen het potentieel van sortilinremming aan als therapeutische benadering voor de behandeling van frontotemporale dementie en mogelijk andere neurodegeneratieve ziekten."

De fase 1-studie, waaraan 78 vrijwilligers zonder FTD-GRN deelnamen, evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van het medicijn. De studie omvatte ook het monitoren van hoe het medicijn werd opgenomen, verdeeld en gemetaboliseerd door deelnemers. Vesper Bio meldde dat VES001 alle doelen tijdens de studie bereikte, met gegevens uit de meervoudige oplopende dosisfase die eerdere bevindingen van de voltooiing van de fase van de enkelvoudige oplopende dosis, die een hoge veiligheid en verdraagbaarheid vertoonde. Gegevens uit de meervoudige oplopende dosisfase toonden ook een substantiële normalisatie van progranulineniveaus bij deelnemers die eenmaal of tweemaal daags een dosis VES001 kregen.

"Bij Vesper worden we gemotiveerd door onze patiënten en hun familieleden, die onze missie inspireren om innovatieve therapieën te ontwikkelen die kunnen helpen deze vreselijke ziekte te bestrijden", aldus CEO Paul Little, PhD, CChem FRSC. "Deze veelbelovende klinische gegevens in combinatie met het patiëntvriendelijke profiel van VES001 brengen ons een stap dichter bij het transformeren van patiëntresultaten bij frontotemporale dementie."

Vesper Bio merkte op dat het een aanvraag voor een klinische proef heeft afgerond om een fase 2a-proef met VES001 te starten. Normaal gesproken proberen fase 2a-studies een optimale dosis te bepalen. Deze fase is een voorloper van fase 2b-studies, die evalueren hoe goed een medicijn werkt tegen een medische aandoening zoals FTD.

Door deel te nemen aan studies zoals de trial die VES001 evalueert, kunt u bijdragen aan nieuwe behandelingen voor families vandaag en hoop bieden op een toekomst zonder FTD. Als u geïnteresseerd bent in deelname, bezoek dan AFTD's Pagina Studies op zoek naar deelnemers om meer te weten te komen over de beschikbare mogelijkheden.