Firma biotechnologiczna Vesper Bio ogłoszono na początku września że faza 1 badań klinicznych nad potencjalnie modyfikującym przebieg choroby leczeniem FTD-GRN zakończyła się sukcesem. Firma zauważyła, że dane z badań wykazały doskonałe bezpieczeństwo i tolerancję doustnie podawanego leku VES001.

W FTD spowodowane dziedziczną GRN mutacja, produkcja niezbędnego białka progranuliny jest tłumiona. Inne białko, sortilina, wiąże się z progranuliną i kieruje ją do degradacji, dodatkowo zmniejszając ilość progranuliny. Ponieważ progranulina odgrywa rolę neuroprotekcyjną, obniżone poziomy białka są związane z dysfunkcją neuronów i nieprawidłową akumulacją trzeciego białka, TDP-43.

Badania wykazały, że VES001 jest bezpieczny, dobrze tolerowany i zwiększa poziom progranuliny

VES001 to nowy, doustnie podawany lek, który selektywnie hamuje sortylinę, zapobiegając jej wiązaniu z progranuliną. Dzięki temu procesowi VES001 może zwiększyć poziom progranuliny u osób dotkniętych GRN mutacja.

„Vesper Bio jest dumna ze swojego statusu światowego lidera w biologii sortiliny” — powiedział dyrektor medyczny Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. „Dane wygenerowane w naszym badaniu fazy 1 VES001 pokazują potencjał hamowania sortiliny jako podejścia terapeutycznego do leczenia otępienia czołowo-skroniowego i potencjalnie innych chorób neurodegeneracyjnych”.

Badanie fazy 1, w którym wzięło udział 78 ochotników bez FTD-GRN, oceniało bezpieczeństwo i tolerancję leku. Badanie obejmowało również monitorowanie wchłaniania, dystrybucji i metabolizowania leku przez uczestników. Vesper Bio poinformowało, że VES001 spełnił wszystkie cele badania, a dane z etapu wielokrotnej dawki rosnącej potwierdziły wcześniejsze ustalenia z zakończenie fazy pojedynczej dawki rosnącej, które wykazały wysokie bezpieczeństwo i tolerancję. Dane z etapu wielokrotnych dawek rosnących wykazały również znaczną normalizację poziomów progranuliny u uczestników, którym podawano VES001 raz lub dwa razy dziennie.

„W Vesper motywują nas nasi pacjenci i ich krewni, którzy inspirują naszą misję opracowywania innowacyjnych terapii, które mogą pomóc w walce z tą okropną chorobą” — powiedział dyrektor generalny Paul Little, dr CChem FRSC. „Te obiecujące dane kliniczne w połączeniu z przyjaznym dla pacjenta profilem VES001 przybliżają nas o krok do transformacji wyników leczenia pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym”.

Vesper Bio poinformowało, że zakończyło wniosek o badania kliniczne w celu rozpoczęcia fazy 2a badania VES001. Zazwyczaj badania fazy 2a mają na celu ustalenie optymalnej dawki. Ta faza jest prekursorem badań fazy 2b, które oceniają, jak dobrze lek działa na schorzenie medyczne, takie jak FTD.

Uczestnicząc w badaniach, takich jak badanie oceniające VES001, możesz przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia dla rodzin już dziś i przynieść nadzieję na przyszłość wolną od FTD. Jeśli jesteś zainteresowany udziałem, odwiedź stronę AFTD Strona Studia poszukujące uczestników aby dowiedzieć się o dostępnych możliwościach.