Tavola rotonda di ricerca FTD

Misure di esito e potenza statistica negli studi clinici sulla FTD

15-17 settembre 2025

Marriott di Crystal Gateway, Arlington, VA

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Benvenuti alla tavola rotonda sulla ricerca FTD del 2025.

AFTD ha riunito una coalizione eterogenea di stakeholder provenienti da aziende farmaceutiche, università, enti regolatori, istituzioni governative, organizzazioni non profit e altri gruppi partner. È una rara opportunità per scambiare opinioni, creare partnership innovative e creare approcci strategici per guidare i progressi verso il primo trattamento per la degenerazione frontotemporale.

La ricerca sulla FTD ha registrato un'esplosione di progressi scientifici, che ha creato opportunità per il settore di riunirsi per garantire che gli studi clinici siano condotti con efficienza e rigore. In questo incontro, le discussioni si concentreranno sull'evoluzione delle valutazioni degli esiti clinici, evidenziando le considerazioni chiave per la loro implementazione negli studi clinici e identificando quali cambiamenti nella valutazione siano significativi per le persone con esperienza vissuta della malattia. Inoltre, discuteremo di approcci e risorse che possono aiutarci a comprendere il decorso naturale della malattia, comprese le misure biologiche per l'efficacia del trattamento e gli approcci statistici per supportare accuratamente gli studi clinici. Ci auguriamo che il nostro programma dia il via a una discussione solida che contribuisca ad accelerare il ritmo dello sviluppo di farmaci per la FTD.

La visione guida dell'AFTD è quella di promuovere un mondo in cui i pazienti affetti da FTD ricevano cure compassionevoli e un supporto significativo, lavorando al contempo per un futuro libero da questa malattia. Qui alla Tavola Rotonda della Ricerca, abbiamo riunito persone che abbracciano questa stessa missione. Apprezziamo profondamente la vostra presenza qui oggi, il vostro impegno attivo e, soprattutto, la vostra continua dedizione nel trasformare la nostra visione condivisa in realtà.

Susan LJ Dickinson, MSGC
Amministratore delegato dell'AFTD

Titolo vuoto

Rita Choula
Presidente del consiglio dell'AFTD

Un ringraziamento speciale al nostro Comitato Direttivo 2025

Dott. Jonathan Rohrer, dottore in medicina e chirurgia
Università della California
Co-presidente accademico

Dott. Arthur Simen, dottore in medicina e chirurgia
Johnson & Johnson
Co-presidente dell'industria

Gary Romano, dottore in medicina e chirurgia
Università del Tempio
Presidente eletto dell'industria

Dott. Howard (Howie) Rosen
UCSF
Presidente accademico eletto

Dott.ssa Michelle Campbell
Divisione di neuroscienze della FDA

Dott. Steffen Thirstrup, dottore in medicina e specializzazione
EMA

Penny Dack, dottore di ricerca
AFTD

Dott.ssa Laura Mitic
Il progetto Bluefield per curare la FTD

Dott. Joseph Marquez
Difensore della famiglia FTD

Un ringraziamento speciale ai membri della tavola rotonda sulla ricerca del 2025

Ordine del giorno

15 settembre 2025

16 settembre 2025

7:00-8:00 AM
Colazione e ritiro badge

8:00-8:20 AM
Discorso di apertura

Copresidenti: Jonathan Rohrer, MD, PhD (UCL) e Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson
Dott.ssa Teresa Buracchio, FDA
Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA
Joseph Marquez, MD, difensore della famiglia FTD

8:20-9:40
Sessione 1: Valutazioni dei risultati clinici
Moderatore: Gary Romano, MD, PhD, Temple University

8:20-8:30
introduzione (Gary Romano, MD, PhD, Temple University)

8:30-8:50
Endpoint clinici – panoramica del panorama (Harro Seelaar, PhD, MC dell'Università Erasmus)

8:50-9:05
Armonizzazione del MIR e del CDR-NM (Jonathan Rohrer, dottore in medicina e specializzazione, UCL)

9:05-9:20
Evoluzione degli endpoint clinici gold standard: lezioni apprese dall'UMSARS (Arthur Simen, dottore in medicina, PhD, Johnson & Johnson)

9:20-9:40
Tavola rotonda

9:40-10:00
Pausa caffè

10:00-11:15
Sessione 2: Considerazioni per l'implementazione della sperimentazione
Moderatore: Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA

10:00-10:05
introduzione (Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA)

10:05-10:20 del mattino
Valutazioni cognitive negli studi sulla FTD (Adam Staffaroni, PhD, UCSF)

10:20-10:35
Variabilità dell'endpoint influenzata dal partner dello studio (Carmela Tartaglia, MD, Università di Toronto)

10:35-10:50
Iniziativa ALSFRS remota sponsorizzata dalla FDA (Carla Romano, MS, RTI Health Solutions)

10:50-11:15
Tavola rotonda

11:15-11:55
Sessione 3: Definire un cambiamento significativo nella persona
Moderatore: Michelle Campbell, PhD, FDA

11:15-11:20
introduzione (Michelle Campbell, PhD, FDA)

Riflessioni di persone con esperienza vissuta

11:20-11:35 AM
Dati dell'indagine sul registro dei disturbi FTD (Carrie Milliard, MS, CGC, Registro dei disturbi FTD)

11:35-11:55
Tavola rotonda

- Moderatore: Michelle Campbell, PhD, FDA
- Relatori: Joseph M, MD (Difensore della famiglia FTD), Julia P (Difensore della famiglia FTD), Carrie Milliard, MS, CGC (Registro dei disturbi FTD)

11:55-12:55
Pranzo

12:55-15:05
Sessione 4: Biomarcatori prognostici e di risposta
Moderatori: Richard Tsai, MD, MBA, Denali Therapeutics

12:55-13:00
Introduzione alla sessione (Richard Tsai, dottore in medicina, MBA, Denali Therapeutics)

13:00-13:15
Lezioni apprese dalla malattia di Alzheimer: uso di biomarcatori per aumentare l'accuratezza prognostica e la potenza della sperimentazione (Eric McDade, DO, Washington University (DIAN-TU)

13:15-13:30
Progettazione dello studio ATLAS nella SLA (Steve Garafalo, PhD, Biogen)

13:30-13:45
Fisiopatologia nei disturbi FTD (David Irwin, MD, Università della Pennsylvania)

13:45-14:05
Biomarcatori prognostici: lacune nella nostra capacità di predire la progressione e l'insorgenza della malattia nella FTD-GRN (Giacomo Salvadore, MD, Aector)

14:05-14:20
Biomarcatori di risposta (Adam Boxer, MD, PhD, UCSF

14:20-15:05
Tavola rotonda

15:05-15:25
Pausa caffè

15:25-15:45
Sessione 5: Risorse emergenti dal panorama non profit
Moderatore: Shana Dodge, PhD, AFTD

15:25-15:30
Introduzione alla sessione (Shana Dodge, PhD, AFTD)

15:30-15:45
Riepilogo della sessione di ascolto del paziente MAPT-FTD (Linde Jacobs, infermiera professionista, Cure MAPT FTD)

15:45-16:45
Sessione 6: Argomento di attualità: sviluppo del biomarcatore TDP-43
Moderatore: Glenn Harris, PhD, Rainwater Charitable Foundation

15:45-15:50
Introduzione alla sessione (Glenn Harris, PhD, Fondazione benefica Rainwater)

15:50-16:05
Sviluppo del biomarcatore TDP-43 nella SLA e sua applicabilità alla FTD (Tania Gendron, PhD, Mayo Clinic))

16:05-16:20
Stato attuale dei biomarcatori basati sui biofluidi per la patologia e la disfunzione del TDP-43 (Henrik Zetterberg, MD, PhD, Università di Göteborg)

16:20-16:45
Tavola rotonda

16:45-17:00
Osservazioni conclusive e foto di gruppo

17:30-19:30
Ricezione

17 settembre 2025

7:00-8:00 AM
Colazione

8:00-8:10 AM
Discorso di apertura

8:10-9:40
Sessione 7: Approcci statistici agli studi clinici sulla FTD
Moderatori: Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson

8:10-8:20
introduzione (Arthur Simen, dottore in medicina, PhD, Johnson & Johnson)

8:20-8:35 AM
Approcci statistici per ridurre la dimensione del campione (Melanie Quintana, PhD, Berry Consultants)

8:35-8:55 AM
Presupposto di proporzionalità (Max Tolkoff, PhD, Takeda Pharmaceutical)

8:55-9:10 AM
Prospettive sull'uso dei dati esterni per il processo decisionale normativo (Cynthia Girman, Dott.ssa in Medicina e Chirurgia, CERobs Consulting)

9:10-9:40
Tavola rotonda

9:40-10:00
Pausa caffè

10:00 - 12:20
Sessione 8: Disponibilità di dati longitudinali
Moderatore: Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, Critical Path Institute

10:00-10:05
introduzione (Collin Hovinga, dottore in farmacia, MS, FCCP, Critical Path Institute)

10:05-10:20 del mattino
Centro nazionale di coordinamento per l'Alzheimer - Disponibilità dei dati FTD (Dott.ssa Sarah Biber, NACC)

10:20-10:30
Aggiornamento dello studio NSP (Laura Mitic, PhD, Il progetto Bluefield per la cura della FTD)

10:30-10:40
Protocollo ALLFTD2 (Dott. Howie Rosen, UCSF)

10:40-10:50
GENFI4ALL (Jonathan Rohrer, MD, PhD, UCL)

10:50-11:00
Aggiornamento FPI (Dott.ssa Hilary Heuer, USCF)

11:00-11:25
Tavola rotonda

11:25-11:40
Condivisione dei dati in Tau PET – Dall’armonizzazione alla maternità surrogata in CPAD (Alexis Moscoso Rial, PhD, ZRO Imaging)

11:40-11:50
Risorse e approcci per rafforzare l'uso dei dati longitudinali (Collin Hovinga, dottore in farmacia, MS, FCCP, Critical Path Institute, Mads Kjølby, dottore in medicina, PhD, VesperBio e Richard Tsai, dottore in medicina, MBA, Denali Therapeutics)

11:50-12:20
Tavola rotonda

12:20-13:20
Pranzo

13:20-14:20
Sessione 9: Discussione conclusiva: comitato direttivo al completo

14:20-14:30
Commenti finali

Altoparlanti

Dott.ssa Sarah Biber | NACC

Biografia del Dott. Biber

La Dott.ssa Sarah Biber è Direttrice Esecutiva del NACC e ne ha guidato la modernizzazione e l'espansione da novembre 2021. Ha una vasta esperienza nella gestione di team scientifici e nella gestione di centri complessi focalizzati sul progresso della ricerca e dell'innovazione nel campo dell'informatica e della scienza traslazionale. È co-mPI con il Dott. Walter Kukull e co-guida la direzione scientifica e strategica del NACC e il portafoglio di progetti $58M. In questo ruolo, rappresenta il NACC presso partner nazionali e internazionali, guida iniziative nazionali, guida lo sviluppo di importanti domande di finanziamento, gestisce partnership accademiche e industriali e supervisiona i team tecnologici, operativi, di ricerca, di comunicazione, di finanziamento e finanziari del NACC.

Dott. Adam L. Boxer, PhD | UCSF

Biografia del Dott. Boxer

Adam L. Boxer, MD, PhD, è Professore Associato di Memoria e Invecchiamento presso il Dipartimento di Neurologia del Weill Institute of Neuroscience dell'Università della California, San Francisco (UCSF). Il Dott. Boxer dirige l'Unità di Ricerca Clinica in Neuroscienze e il Programma di Sperimentazioni Cliniche sulla Malattia di Alzheimer e la Degenerazione Frontotemporale (FTD) presso l'UCSF Memory and Aging Center. È stato PI di diversi studi clinici multicentrici, randomizzati e controllati con placebo su malattie neurodegenerative, tra cui AD, FTD e Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP). Attualmente è co-Principal Investigator della Piattaforma Tau per la Malattia di Alzheimer (ATP) e della Piattaforma di Sperimentazione PSP (PTP), entrambe condotte con l'Alzheimer's Disease Clinical Trials Consortium (ACTC) del NIH. È co-ricercatore principale del progetto ARTFL/LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD), una rete di ricerca di 28 siti focalizzata sulla preparazione di studi clinici sulla FTLD, e della FTD Prevention Initiative (FPI), una collaborazione globale focalizzata sulla preparazione di studi di prevenzione nella FTLD autosomica dominante. È PI del Neurofilament Surveillance Project (NSP), che sta sviluppando biomarcatori ematici da utilizzare negli studi clinici sulla FTLD. È co-PI di Biomarker Evaluation in Young Onset Dementia for Early Detection (BEYONDD), uno studio sui biomarcatori finanziato dal NIH che mira a comprendere le eziologie della demenza a esordio precoce in individui pienamente rappresentativi della popolazione statunitense.

Dott.ssa Teresa Buracchio | Food and Drug Administration (FDA)

Biografia del Dott. Buracchio

La Dott.ssa Teresa Buracchio è Direttrice ad interim dell'Ufficio di Neuroscienze presso l'Ufficio Nuovi Farmaci del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci della Food and Drug Administration (FDA). Supervisiona la revisione dei programmi di nuovi farmaci per una varietà di malattie neurologiche e psichiatriche, tra cui il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson, la SLA, le malattie neuromuscolari, i disturbi neurogenetici, il disturbo depressivo maggiore e la schizofrenia. La Dott.ssa Buracchio è entrata a far parte della FDA nel 2013, dove ha lavorato come revisore clinico e team leader per diverse aree patologiche, tra cui il morbo di Alzheimer e la demenza, l'epilessia e le malattie neuromuscolari e neurogenetiche. Prima di entrare in FDA, la Dott.ssa Buracchio ha lavorato presso AbbVie come Direttore Medico Associato per lo Sviluppo Clinico delle Neuroscienze. La Dott.ssa Buracchio ha conseguito la laurea in medicina presso il Rush Medical College e ha completato una specializzazione in neurologia presso il Rush University Medical Center di Chicago, Illinois. Il dott. Buracchio ha completato la formazione specialistica in neurologia geriatrica presso l'Oregon Health & Science University e il Portland Veterans Affairs Medical Center di Portland, Oregon.

Dott.ssa Michelle Campbell | FDA

Biografia del Dott. Campbell

La Dott.ssa Michelle Campbell è Direttrice Associata per il Coinvolgimento degli Stakeholder e gli Esiti Clinici presso l'Ufficio di Neuroscienze, Ufficio Nuovi Farmaci (OND) del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci della FDA. La Dott.ssa Campbell è entrata a far parte della FDA nel 2014 e in precedenza è stata revisore dello staff di Valutazione degli Esiti Clinici (COA) e Coordinatrice Scientifica del Programma di Qualificazione COA presso l'OND. La Dott.ssa Campbell si concentra sullo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente e sull'utilizzo dei dati sull'esperienza del paziente in ambito normativo. Nel suo attuale ruolo, si occupa di discussioni e analisi delle considerazioni sull'utilizzo di nuovi endpoint, incluso l'utilizzo di dati provenienti dalle tecnologie sanitarie digitali. Prima di entrare in FDA, la Dott.ssa Campbell ha trascorso oltre 10 anni a condurre ricerche in ambito accademico-clinico, di cui cinque anni in un dipartimento di neurologia e medicina dello sviluppo. La Dott.ssa Campbell ha conseguito la laurea triennale in Biologia presso il College of Notre Dame, la laurea magistrale in Scienze della Salute presso la Towson University e il dottorato di ricerca in Ricerca sui Servizi Sanitari Farmaceutici presso la Facoltà di Farmacia dell'Università del Maryland.

Dott.ssa Penny Dacks | AFTD

Biografia del Dott. Dacks

Penny Dacks, Ph.D., è Direttrice Senior delle Iniziative Scientifiche presso l'AFTD, responsabile della strategia di ricerca e della supervisione dei programmi relativi al finanziamento della ricerca, alle partnership, alla convocazione, alla preparazione alla sperimentazione clinica e alla creazione di una comunità attiva e informata di potenziali partecipanti alla ricerca. Per conto dell'AFTD, la Dott.ssa Dacks è Presidente del Registro dei Disturbi FTD, con responsabilità per le partnership, la sostenibilità e il successo complessivo del Registro diretto ai partecipanti. In precedenza, la Dott.ssa Dacks ha lavorato presso l'American Epilepsy Society e l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation. Ha al suo attivo oltre 40 pubblicazioni e si è formata in neuroscienze presso la Queen's University, l'Università dell'Arizona e la Icahn School of Medicine del Mount Sinai.

Dott.ssa Shana Dodge | AFTD

Biografia del Dr. Dodge

Shana Dodge, PhD, è Direttrice del Research Engagement presso l'Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD). Psicologa clinica abilitata, ha conseguito un dottorato di ricerca in psicologia clinica presso l'Università delle Hawaii, un master in psicologia presso la New School e una laurea triennale in psicologia presso la George Washington University. Shana si impegna a garantire che i ricercatori clinici e gli enti regolatori comprendano i bisogni, le priorità e i valori delle persone direttamente colpite dalla DFT, e che le persone affette da DFT e i loro cari possano prendere decisioni informate sulla partecipazione alla ricerca.

Steve Garafalo, PhD | Biogen

Biografia del Dott. Garafalo

Steve è Direttore Medico presso l'Unità di Sviluppo Neuromuscolare di Biogen, dove lavora dal 2014. Durante questo periodo, Steve ha ricoperto numerosi ruoli nello Sviluppo Clinico e nella Direzione Medica Globale, principalmente nell'ambito delle malattie neuromuscolari, tra cui SMA e SLA. Prima di entrare in Biogen, Steve ha conseguito un dottorato di ricerca in Biologia Cellulare e Molecolare e un post-doc limitato presso la Tufts School of Medicine.

Tania Gendron, PhD | Clinica Mayo

Biografia del Dott. Gendron

La Dott.ssa Tania Gendron è una Professionista Associata presso il Dipartimento di Neuroscienze della Mayo Clinic di Jacksonville, in Florida. La ricerca condotta dal suo Laboratorio di Neurobiologia Traslazionale della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e della Demenza Frontotemporale (FTD) si concentra sulla decifrazione delle cause molecolari e sull'identificazione di biomarcatori per la SLA, la FTD e altri disturbi neurologici, con l'obiettivo finale di accelerare la scoperta di trattamenti efficaci. Utilizzando i fluidi biologici e i tessuti cerebrali dei pazienti, insieme a modelli preclinici, la Dott.ssa Gendron e il suo team mirano a scoprire marcatori proteici che faciliteranno la diagnosi precoce di SLA e FTD, miglioreranno la prognosi della malattia, aiuteranno nello screening dei candidati terapeutici e confermeranno l'efficacia dei farmaci sperimentali negli studi clinici.

Cynthia J Girman, Dott.ssa in Medicina e Chirurgia, FISPE | Consulenza CERobs

Biografia del Dott. Girman

Con 44 anni di esperienza in epidemiologia e biostatistica nel settore farmaceutico, il dott. Girman è fondatore e CEO di CERobs Consulting, LLC (www.cerobs.com), che fornisce consulenza sulla progettazione e la metodologia degli studi per le evidenze del mondo reale (RWE), studi osservazionali non interventistici e bracci di controllo esterni per gli studi clinici. CERobs fornisce anche servizi per le strategie di endpoint per gli studi clinici, tra cui valutazioni degli esiti clinici e degli esiti riportati dai pazienti e la loro giustificazione agli enti regolatori. In precedenza, Cindy ha ricoperto il ruolo di Direttore Esecutivo e Responsabile dell'Analisi dei Dati e dei Metodi Osservazionali presso il Center for Observational & Real World Evidence presso Merck Research Laboratories, presso il quale ha fondato il Center of Excellence for Comparative & Outcomes Evidence, focalizzato sui metodi negli studi comparativi RWE, e uno per lo Sviluppo, la Validazione, la Standardizzazione e l'Implementazione degli Endpoint (DEVISE) per gli studi clinici. Ha lavorato intensamente dalla fine degli anni '90 nella progettazione e implementazione di studi epidemiologici e metodi nelle richieste di rimborso amministrative e dall'inizio degli anni '90 nello sviluppo e nella validazione degli endpoint degli studi. In questi ambiti, ha sviluppato pacchetti informativi, ha partecipato a discussioni normative e ha redatto la documentazione per giustificare l'idoneità delle prove per le richieste di autorizzazione. È professoressa associata di Epidemiologia presso la Gillings School of Global Public Health dell'Università della Carolina del Nord (UNC). Nel 2014, è diventata la prima rappresentante del settore a far parte del Comitato Metodologico del PCORI, ruolo nel quale continua a svolgere un ruolo attivo, oltre a collaborare con il Comitato Consultivo per gli Studi Clinici del PCORI. È membro attivo dell'International Society for Pharmacoepidemiology, avendo fatto parte del Consiglio di Amministrazione e co-responsabile del gruppo di lavoro RWE e Regulatory Decisions della task force RWE. La Dott.ssa Girman ha conseguito il Dottorato di Ricerca in Biostatistica con specializzazione in Epidemiologia presso l'UNC Chapel Hill e il Master in Statistica Applicata/Informatica presso la Villanova University.

Glenn Harris, PhD | Fondazione benefica per l'acqua piovana

Biografia del Dott. Harris

Glenn Harris, PhD, è Direttore delle Partnership di Ricerca, dello Sviluppo Commerciale e Responsabile della Scoperta di Farmaci presso la Rainwater Charitable Foundation. Le sue responsabilità includono la direzione dei programmi di ricerca medica della fondazione, focalizzati sull'accelerazione dello sviluppo di nuove diagnosi e terapie per i disturbi primari correlati alla tau, come PSP, FTD e CBD. Nel suo ruolo, il Dott. Harris supervisiona le partnership strategiche con organizzazioni accademiche e aziendali per promuovere le scoperte scientifiche verso l'applicazione clinica. Contribuisce a gestire programmi come il Tau Consortium e il Tauopathy Challenge Workshop, che hanno fornito finanziamenti significativi per far progredire la ricerca di base e traslazionale sulla taupatia.

Dott.ssa Hilary Heuer | UCSF

Biografia del Dott. Heuer

La Dott.ssa Hilary Heuer, ricercatrice presso l'Università della California, San Francisco, è co-responsabile amministrativa dello studio ARTFL-LEFFTDS sulla degenerazione lobare frontotemporale longitudinale (ALLFTD), che valuta pazienti con FTLD sia familiari che sporadiche in 27 centri negli Stati Uniti e in Canada. È stata una leader attiva nella ricerca osservazionale sulla FTLD e sui disturbi correlati per oltre un decennio, dopo aver lasciato una carriera in neurofisiologia sistemica, dove si è specializzata nel controllo oculomotorio, nella percezione visiva e nell'integrazione sensomotoria. È stata membro del Comitato Esecutivo della FTD Prevention Initiative (FPI) globale per armonizzare la ricerca sulla FTLD genetica fin dal suo inizio nel 2018 e fa parte del Comitato per la Governance dei Dati della FPI.

Collin Hovinga, dottore in farmacia, MS, FCCP | Critical Path Institute

Biografia del Dott. Hovinga

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, è Vicepresidente dei Programmi per le Malattie Rare e Orfane presso il Critical Path Institute, supervisionando la piattaforma di dati e analisi Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics di C-Path e il partenariato pubblico-privato Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases. Il Dott. Hovinga ha conseguito la laurea triennale in Biologia e il Dottorato in Farmacia presso la Creighton University di Omaha, Nebraska. Successivamente ha conseguito una specializzazione e una borsa di studio in Farmacoterapia Pediatrica con specializzazione in Neuroscienze Pediatriche presso l'Università del Tennessee, Memphis, LeBonheur Children's Medical Center. Ha conseguito un Master in Epidemiologia presso l'Università del Tennessee Health Science Center. Il Dott. Hovinga è stato attivo nello studio dei fattori che influenzano l'efficacia e la sicurezza dei farmaci nei bambini e nelle malattie rare/orfane. Il dott. Hovinga è riconosciuto come esperto in neurofarmacologia e ha svolto il ruolo di consulente per NIH/NINDS e FDA SGE (CNS/PNS e DSRM).

Dott. David Irwin | Università della Pennsylvania

Biografia del Dott. Irwin

Il Dott. David Irwin è direttore clinico del Penn Frontotemporal Degeneration Center e PI del Penn Digital Neuropathology Lab presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania. Ha una doppia formazione in neurologia cognitiva e neuropatologia e il suo laboratorio si concentra sull'integrazione di istopatologia cerebrale umana e tecniche molecolari con dati clinici antemortem, con l'obiettivo generale di identificare bersagli terapeutici e marcatori di progressione della malattia che possano fungere da endpoint negli studi clinici per la FTD, la DLB, l'Alzheimer e le patologie neurodegenerative correlate.

Linde Jacobs, BSN | Cure MAPT FTD

Biografia di Linde Jacob

Originaria del Midwest, Linde è un'infermiera professionista, moglie e madre di due splendide bambine. È anche nota per essere una fervente e schietta sostenitrice della ricerca di una cura per la demenza frontotemporale (FTD).

Linde è una badante di seconda generazione, che ha assistito la nonna fin da giovanissima. Dopo la morte della nonna, Linde è diventata presto la badante principale della madre, quando quest'ultima ha successivamente sviluppato i sintomi di quella che si è rivelata essere una forma genetica di demenza frontotemporale (FTD) causata da una mutazione del gene MAPT, che si traduce nella forma più comune di demenza sotto i 65 anni.

A soli 22 anni, Linde ha dovuto conciliare la cura della madre con l'inizio del suo primo impiego infermieristico, la creazione di una famiglia e la successiva maternità. Poco dopo la scomparsa della madre, avvenuta all'età di 62 anni nel 2021, Linde ha scoperto che anche lei avrebbe dovuto affrontare di nuovo il percorso della DFT, dopo che i test genetici avevano rivelato che anche lei era portatrice positiva della mutazione genetica MAPT, così come le sue due sorelle.

Spinta dai fallimenti del passato della sua famiglia e dalla paura per gli anni a venire, Linde iniziò a prendere in mano il suo futuro. Co-fondò un'organizzazione no-profit, Cura MAPT FTD, è un membro del consiglio di amministrazione di Fine dell'eredità, impegnata in studi di ricerca negli Stati Uniti, ha offerto spunti di riflessione ai funzionari governativi sulle attuali questioni sistemiche presso l'NIH e l'FNIH, ed è stata ospite di numerosi articoli, conferenze, podcast, notiziari e istituti di ricerca. Di recente è stata al centro di un articolo di copertina su Il New York Times, e apparirà in un prossimo documentario della PBS sulla demenza. Ha parlato in numerose università, strutture sanitarie, aziende farmaceutiche, conferenze di organizzazioni no-profit e ha tenuto discorsi principali a convegni scientifici.

Tutti questi sforzi sono fatti in onore di sua madre e di sua nonna e per garantire un futuro migliore alle sue due giovani figlie, che rischiano di ereditare da lei la stessa mutazione genetica.

Puoi contattare Linde all'indirizzo lindejlee@gmail.com

Mads Kjolby, MD, PhD | Vespro Bio

Biografia del Dott. Kjolby

Carrie Milliard | Registro dei disturbi FTD

Biografia di Carrie Milliard

Carrie Milliard È entrata a far parte del Registro dei Disturbi FTD nel luglio 2023 come Direttrice. Ha conseguito un Master in Consulenza Genetica presso l'Università di Cincinnati ed è una Consulente Genetica certificata, nonché Coordinatrice della Ricerca Clinica. Carrie vanta oltre 20 anni di esperienza nella ricerca clinica in ambito accademico, normativo e industriale. Gran parte della sua carriera si è concentrata sul progresso dello sviluppo terapeutico per le malattie genetiche rare. Prima di entrare a far parte del Registro, ha diretto le operazioni di ricerca clinica presso un laboratorio di analisi genetiche, dove ha supportato collaborazioni di ricerca interne ed esterne, la condivisione dei dati e lo sviluppo di nuovi prodotti.

In qualità di Direttrice del Registro dei Disturbi FTD, Carrie si occupa di leadership, direzione strategica e gestione complessiva del Registro. Lavora a stretto contatto con il Presidente e lo staff del Registro per garantire che il Registro coinvolga e rafforzi la comunità FTD, i ricercatori e i partner, contribuendo in ultima analisi ad accelerare la ricerca sull'intero spettro dei disturbi FTD.

Laura Mitic, PhD | Progetto Bluefield per la cura della FTD

Biografia del Dott. Mitic

Laura Mitic, PhD è la presidente del Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, un'organizzazione no-profit 501c3 con sede a San Francisco, dedicata ad accelerare lo sviluppo di terapie per la demenza frontotemporale causata da mutazioni nella progranulina (GRN-FTD). Bluefield finanzia un consorzio di ricercatori presso istituzioni accademiche negli Stati Uniti, in Europa e in Sud America per far progredire la nostra comprensione di GRN-FTD. La Dott.ssa Mitic supervisiona il Neurofilament Surveillance Project, uno studio ausiliario ALLFTD e una collaborazione pre-competitiva pluriennale finanziata da biotecnologie, aziende farmaceutiche e organizzazioni non profit per comprendere meglio l'utilità clinica della misurazione della catena leggera dei neurofilamenti plasmatici nella FTD genetica. Lavora anche su diverse iniziative collaborative per contribuire a promuovere il successo degli studi clinici sulla FTD con deficit di progranulina, compresi gli sforzi per identificare più partecipanti agli studi e ridurre gli ostacoli alla partecipazione agli studi clinici, come il Progranulin Information Navigator (www.progranulininformationnavigator.org). Il dott. Mitic ha conseguito una laurea triennale presso la Northwestern University, un dottorato di ricerca in biologia cellulare presso la Yale University e ha completato studi post-dottorato sulla genetica dell'invecchiamento presso l'UCSF.

Joseph Marquez, MD | Difensore della famiglia FTD e Consiglio di amministrazione AFTD

Biografia del Dott. Marquez

Eric McDade, DO | Università di Washington

Biografia del Dott. McDade

Eric McDade, DO, è Professore di Neurologia presso la Washington University School of Medicine di St. Louis. I suoi interessi di ricerca includono l'applicazione di tecniche di analisi del liquido cerebrospinale e di neuroimaging per identificare la patologia precoce della malattia di Alzheimer, con l'obiettivo finale di identificare marcatori precoci della progressione della malattia che possano essere utilizzati per testare terapie modificatrici della malattia.

Il Dott. McDade è co-direttore dell'Unità di Sperimentazione sulla Malattia di Alzheimer a Ereditarietà Dominante e responsabile clinico dello Studio Osservazionale della Rete sulla Malattia di Alzheimer a Ereditarietà Dominante, dove lui e i suoi colleghi stanno utilizzando uno studio globale di storia naturale per sviluppare studi di prevenzione nella Malattia di Alzheimer a Ereditarietà Dominante. Nell'ambito di questo lavoro, ha co-diretto un'iniziativa per studiare in modo completo le variazioni dei biomarcatori solubili correlati alla proteina tau ed è il ricercatore principale del primo studio di prevenzione primaria nella malattia di Alzheimer familiare, che valuterà se prevenire lo sviluppo di placche amiloidi possa prevenire lo sviluppo di demenza nei pazienti affetti da una forma genetica della malattia di Alzheimer che porta a demenza a esordio precoce.

Alexis Moscoso, PhD | Imaging ZRO

Biografia del Dott. Moscoso

Alexis Moscoso, PhD, è Direttore Scientifico di ZRO Imaging, dove guida la strategia di imaging e lo sviluppo di biomarcatori per le malattie neurodegenerative. Attraverso ZRO, collabora strettamente con il Critical Path Institute (CPAD), supportando sia l'armonizzazione della PET per la tau sia la sua valutazione come potenziale endpoint surrogato negli studi clinici.

Con una formazione in fisica e ricerca clinica, Alexis è specializzato in imaging molecolare, quantificazione PET e validazione di biomarcatori per la malattia di Alzheimer e disturbi correlati. È autore di oltre 50 pubblicazioni peer-reviewed, ha contribuito alla stesura di linee guida internazionali e ha guidato numerose iniziative di ricerca sull'imaging PET della proteina tau. Collabora inoltre con l'Università di Santiago de Compostela e l'Università di Göteborg per la ricerca.

Julia Pierrat | Ambasciatore dell'AFTD

Biografia di Julia Pierrat

Julia ha scoperto l'AFTD poco dopo la diagnosi di suo marito nel 2022. Non aveva mai sentito parlare di FTD prima che la malattia le fosse spiegata nello studio del neurologo e non sapeva che potesse causare così tanti sintomi e sottotipi diversi. Vuole che tutti capiscano che, sebbene possano esserci somiglianze tra i pazienti, il percorso di ogni persona con la malattia è unico e la diagnosi può essere un'esperienza lunga e dolorosa. Ha iniziato a impegnarsi nell'AFTD fin da subito, contribuendo ad articoli, partecipando alla conferenza annuale, prendendo parte a focus group e al programma di sensibilizzazione per i fornitori. Ha anche corso la mezza maratona di Los Angeles sia nel 2024 che nel 2025. Nel 2025 ha deciso di diventare ambasciatrice dell'AFTD nel tentativo di promuovere il progresso della scienza per portare trattamenti e cure alla comunità il più rapidamente possibile.

Melanie Quintana, PhD | Berry Consultants

Biografia di Melanie Quintana

Melanie Quintana, Ph.D., è Direttrice e Senior Statistical Scientist presso Berry Consultants, dove è specializzata nell'applicazione della statistica bayesiana alla progettazione di studi clinici innovativi in un'ampia gamma di aree terapeutiche. Ha contribuito alla progettazione di oltre 100 studi clinici, tra cui studi di piattaforma e studi su malattie rare. Il suo lavoro integra spesso modelli di progressione della malattia per supportare le simulazioni degli studi, consentendo analisi più efficienti e robuste.
Prima di entrare a far parte di Berry Consultants, la Dott.ssa Quintana ha conseguito il dottorato di ricerca in Statistica presso la Duke University e ha completato una borsa di studio post-dottorato in Biostatistica presso la University of Southern California. Durante la sua carriera accademica, ha collaborato a diversi importanti studi nazionali, sviluppando strategie analitiche per valutare i fattori di rischio genetici per malattie complesse, un lavoro che continua a ispirare il suo attuale interesse per i metodi bayesiani per la risoluzione di complesse sfide cliniche.

Jonathan Rohrer, MD, PhD | University College London

Biografia del Dott. Rohrer

Il Professor Rohrer è Professore di Neurologia presso il Dementia Research Centre del Queen Square UCL Institute of Neurology e Neurologo Consulente presso il National Hospital for Neurology and Neurosurgery. Dopo una laurea in Scienze Naturali presso l'Università di Cambridge, ha studiato Medicina presso l'Università di Oxford e l'UCL. Ha iniziato a lavorare presso il Dementia Research Centre nel 2005, dove ha iniziato a studiare la demenza frontotemporale (FTD), lavorando sulla neuroimmagine della demenza frontotemporale genetica. Questo lavoro lo ha portato ad avviare la Genetic FTD Initiative, GENFI, uno studio di coorte multicentrico internazionale sulla demenza frontotemporale genetica presintomatica nel 2011. La ricerca del suo team si concentra sullo sviluppo di nuovi biomarcatori nella demenza frontotemporale (FTD), inclusi biomarcatori digitali, di imaging e fluidi. Si concentrano anche sulla progettazione di nuovi studi clinici e sulla conduzione di studi clinici su nuove terapie. A livello nazionale, dirige FTD Regno Unito, un incontro scientifico annuale di ricercatori del Regno Unito che lavorano nel campo della FTD e gruppi di supporto per la FTD attraverso Supporto per la demenza rara. A livello internazionale, oltre a dirigere GENFI, è co-direttore dell'FTD Prevention Initiative (FPI).

Carla Romano, MS | RTI Health Solutions

Biografia di Carla Romano

Carla Romano è Vicepresidente del Patient-Centered Outcomes Assessment Team di RTI Health Solutions. Carla guida un team di ricercatori che si occupano di metodi misti e lavora in diverse aree terapeutiche, con particolare attenzione alle malattie neurodegenerative. La formazione formale di Carla è in epidemiologia; tuttavia, ha concentrato i suoi oltre 25 anni di carriera sullo sviluppo e la valutazione di valutazioni degli esiti clinici da utilizzare in studi clinici e osservazionali. Carla è stata co-PI nello studio finanziato dalla FDA per adattare l'ALSFRS-R al completamento a distanza.

Gary Romano, MD, PhD | Università di Temple

Biografia del Dott. Romano

Dott. Howie Rosen | UCSF

Biografia del Dott. Rosen

Il dott. Rosen è un neurologo comportamentale e detiene la Dorothy Kirsten French Foundation Endowed Professorship for Parkinsonian and Other Neurodegenerative Disorders. Ha conseguito la laurea in medicina presso la Boston University School of Medicine, si è formato in medicina interna presso l'Albert Einstein College of Medicine di New York e ha successivamente completato un tirocinio in neurologia presso l'UCSF. Dopo il tirocinio, il dott. Rosen ha seguito un tirocinio in neuroimaging presso la Washington University School of Medicine e poi è tornato all'UCSF per unirsi al team del Memory and Aging Center (MAC) nel 1999.

Il principale interesse di ricerca del dott. Rosen riguarda gli effetti che le malattie neurodegenerative atipiche, in particolare la demenza frontotemporale, hanno sul cervello, in particolare sui sistemi emozionali. I suoi attuali progetti utilizzano la psicofisiologia e l'imaging per esaminare come queste malattie influenzano l'autoconsapevolezza e per determinare come l'imaging e altri marcatori biologici possano essere utilizzati per tracciare e anticipare come queste malattie influenzano il cervello nel tempo. È anche direttore dell'istruzione e della divulgazione per il nucleo educativo presso l'Alzheimer's Disease Research Center dell'UCSF.

Come parte del Centro per la Memoria e l'Invecchiamento, il Istituto globale per la salute del cervello e il Dipartimento di Neurologia dell'UCSF, partecipa alla formazione di studenti di medicina, specializzandi e borsisti e partecipa alla valutazione dei nuovi pazienti nella clinica MAC, nonché alla gestione continua delle cure per gli individui nella clinica di continuità.

Dott. Giacomo Salvadore | Alettore

Biografia del Dott. Salvadore

Il Dott. Salvadore è uno psichiatra di formazione e attualmente ricopre il ruolo di Vicepresidente Senior e Responsabile dello Sviluppo Clinico presso Alector, Inc., dove supervisiona lo sviluppo di farmaci per disturbi neurodegenerativi come la demenza frontotemporale e il morbo di Alzheimer. Il Dott. Salvadore ha conseguito la laurea in medicina e la specializzazione in psichiatria presso l'Università di Roma Tor Vergata e ha completato una borsa di studio presso l'Istituto Nazionale di Salute Mentale nel programma sui Disturbi dell'Umore e dell'Ansia. Prima di entrare in Alector, il Dott. Salvadore ha trascorso oltre 10 anni presso Janssen come responsabile clinico e di biomarcatori nello sviluppo di farmaci per neurologia e psichiatria, oltre a 2 anni presso Acadia Pharmaceuticals, dove è stato Responsabile della Medicina Traslazionale. Durante la sua carriera nell'industria farmaceutica, il Dott. Salvadore ha guidato lo sviluppo di diversi composti sperimentali, sia in fase iniziale che avanzata, per molteplici indicazioni.

Harro Seelaar, PhD | Erasmo MC

Biografia del Dott. Seelaar

Il Dott. Harro Seelaar è un neurologo cognitivo presso l'Erasmus Medical Center di Rotterdam, Paesi Bassi. È a capo del centro di esperti in FTD Erasmus MC e dello studio locale sulla coorte di rischio genetico FTD (FTD-RisC), nonché responsabile scientifico locale per GENFI. È leader del consorzio dello studio PREDICTFTD, un ampio consorzio europeo sulla FTD incentrato sulla validazione di diversi biomarcatori fluidici e di imaging che saranno utilizzati in uno strumento di intelligenza artificiale basato sul web. La sua ricerca si concentra sui biomarcatori fluidici e di imaging nella FTD e sulla modellazione della malattia. Il Dott. Seelaar è inoltre coinvolto in diversi studi clinici sulla FTD ed è coordinatore del gruppo di malattie FTD all'interno della Rete di Riferimento Europea per le Malattie Neurologiche Rare (ERN-RND).

Dott. Arthur Simen, MD, PhD | Johnson and Johnson

Biografia del Dott. Simen

Adam Staffaroni, PhD | UCSF

Biografia del Dott. Staffaroni

Il Dott. Staffaroni è un neuropsicologo clinico e professore associato presso il Memory and Aging Center dell'UCSF. L'obiettivo della sua ricerca è migliorare la diagnosi precoce, la prognosi e il monitoraggio delle malattie neurodegenerative, in particolare la demenza frontotemporale. È co-ricercatore nel consorzio ALLFTD e ha guidato diverse iniziative per sviluppare endpoint e metodi scalabili di raccolta dati da remoto per studi clinici sulla FTLD. È anche Co-PI del progetto di infrastruttura dati della FTD Prevention Initiative e ha guidato l'armonizzazione dei dati tra i consorzi internazionali sulla FTLD familiare per consentire la modellazione della progressione della malattia e le simulazioni degli studi clinici.

Carmela Tartaglia, MD, FRCPC | Università di Toronto

Biografia del Dott. Tartaglia

La Dott.ssa Tartaglia è professoressa presso l'Università di Toronto e neurologa cognitivo-comportamentale presso la UHN Memory Clinic, dove visita pazienti affetti da malattie neurodegenerative, con particolare attenzione alla degenerazione lobare frontotemporale. La Dott.ssa Tartaglia utilizza un approccio multimodale, integrando imaging e biomarcatori biofluidi con dati genetici e clinici per migliorare la diagnosi e comprendere le cause sottostanti i deficit cognitivi, comportamentali e motori. La sua ricerca mira a sviluppare biomarcatori per promuovere la medicina di precisione e consentire interventi mirati e precoci. È Direttore Esecutivo della Toronto Dementia Research Alliance.

Steffen Thirstrup, MD, PhD | EMA

Biografia del Dott. Thirstrup

Steffen Thirstrup è medico e specialista certificato in farmacologia clinica e terapeutica. Ha conseguito un dottorato di ricerca in farmacologia e vanta una lunga esperienza in medicina interna clinica, con particolare attenzione alla medicina respiratoria degli adulti. Inoltre, nel 2012, il Dott. Thirstrup è stato nominato professore a contratto di farmacoterapia presso la Facoltà di Scienze della Salute dell'Università di Copenaghen. Dal 2004 al 2009, Steffen Thirstrup ha lavorato presso l'Agenzia Danese per i Medicinali (Dansk Medicines Agency), inizialmente come membro danese del CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per cinque anni, di cui 10 mesi come membro congiunto del CHMP e del CAT, seguito da un breve periodo come direttore dell'Istituto Danese per la Farmacoterapia Razionale, occupandosi di HTA e linee guida di buone pratiche per l'assistenza primaria. Nel 2011, il Prof. Thirstrup è rientrato nella divisione licenze dell'Agenzia Danese per i Medicinali, ricoprendo il ruolo di responsabile della divisione per la valutazione dei medicinali e le sperimentazioni cliniche. Durante questo periodo, il Prof. Thirstrup ha co-presieduto il gruppo di lavoro della Commissione europea sull'accesso al mercato dei medicinali biosimilari e ha svolto il ruolo di contatto scientifico chiave per l'ente gestore dei beneficiari IMI per la collaborazione PROTECT (Pharmacoepidemiological Research on Outcomes of Therapeutics by a European ConsorTium).

Nel marzo 2013, il Prof. Thirstrup è entrato a far parte della società di consulenza farmaceutica NDA Group AB come consulente medico a tempo pieno nel Regulatory Advisory Board della NDA. Nell'aprile 2014, il Prof. Thirstrup è stato nominato direttore del Regulatory Advisory Board presso la NDA Regulatory Services Ltd.

Da giugno 2022 il Prof. Thirstrup è Direttore sanitario presso l'Agenzia europea per i medicinali, Amsterdam, Paesi Bassi

Il Prof. Thirstrup è autore di oltre 40 articoli scientifici, linee guida e capitoli di libri di testo, nonché co-curatore della quinta edizione di Farmacologia basale e clinica (Manuale di farmacologia della facoltà di medicina in danese).

Il Prof. Thirstrup condivide la sua vita tra Amsterdam e la sua famiglia in una piccola comunità (Værløse) appena fuori Copenaghen, Danimarca

Max Tolkoff, PhD | Takeda

Biografia del Dott. Tolkoff

Max ha conseguito un dottorato di ricerca in biostatistica presso l'UCLA e lavora in Takeda dal 2019. Da allora ha contribuito a diversi programmi di neurodegenerazione, tra cui la malattia di Huntington, l'atassia spinocerebellare, la sindrome di Hunter e il morbo di Alzheimer, oltre al portfolio Takeda sulla narcolessia. Il suo lavoro si concentra sull'applicazione di metodologie statistiche avanzate e framework decisionali basati sui dati. Max è attualmente responsabile statistico globale per il programma di Takeda sulla demenza frontotemporale, dove supervisiona la strategia statistica, la progettazione degli studi clinici e l'analisi dei dati.

Dott. Richard Tsai, MBA | Denali Therapeutics

Biografia della Dott.ssa Tsai

Richard Tsai, MD, MBA, è Direttore Medico Esecutivo per lo Sviluppo Clinico Precoce presso Denali Therapeutics. Collabora con team preclinici, traslazionali e di sviluppo per progettare e condurre studi clinici first-in-human, su biomarcatori e in fase iniziale su volontari sani e pazienti. Il suo lavoro si è concentrato sulle malattie neurodegenerative, tra cui il morbo di Alzheimer, la demenza frontotemporale e la sclerosi laterale amiotrofica. Ha fatto parte del comitato per il Summit 2022 sulle Demenze Correlate alla Malattia di Alzheimer del National Institute of Health. Prima di Denali, Richard è stato Professore Associato di Neurologia e Direttore Associato del Programma di Sperimentazioni Cliniche sulla Malattia di Alzheimer e la Demenza Frontotemporale presso il Memory and Aging Center dell'Università della California, San Francisco, dove si è concentrato sui biomarcatori di imaging e sullo sviluppo terapeutico sotto la guida dei Dott.ri Adam Boxer e Gil Rabinovici. Richard ha conseguito la laurea triennale in biochimica presso l'Università della California, Berkeley, e una laurea congiunta in Medicina e Chirurgia e MBA presso la Drexel University. Ha completato la specializzazione in neurologia presso l'Albert Einstein College of Medicine di New York, dove ha ricoperto il ruolo di primario, per poi conseguire una borsa di studio in neurologia comportamentale presso l'Università della California, San Francisco.

Henrik Zetterberg, MD, PhD | Università di Göteborg

Biografia del Dott. Zetterberg

Henrik Zetterberg è professore di neurochimica presso l'Università di Göteborg, Svezia, e l'University College di Londra, Regno Unito, e chimico clinico presso l'Ospedale Universitario Sahlgrenska di Göteborg, Svezia. È a capo del Dipartimento di Psichiatria e Neurochimica dell'Università di Göteborg, dirige il Laboratorio di Biomarcatori Fluidi DRI del Regno Unito presso l'UCL ed è membro chiave dell'Hong Kong Center for Neurodegenerative Diseases e professore ospite presso il Dipartimento di Medicina dell'UW, Facoltà di Medicina e Salute Pubblica, Madison, Wisconsin. Il suo principale focus di ricerca e interesse clinico sono i biomarcatori fluidi per le malattie cerebrali, in particolare le malattie neurodegenerative.

Partecipanti

Anne Alward, BA
Progetto Bluefield per curare l'FTD

Gail Andersen, laureata in scienze
Vicepresidente del Consiglio di Amministrazione dell'AFTD

Deanna Angello, MBA
Ex membro del consiglio di amministrazione dell'AFTD

Mahnaz Asgharnejad, dottore in farmacia
Takeda Farmaceutici

Dott. Michael Benatar, dottore in medicina e chirurgia
Università di Miami

Dott. Akhil Bhalla
Terapie Denali

Dott.ssa Sarah Biber
NACC

Dott.ssa Nicole Bjorklund
AFTD

Adam Boxer, MD, PhD
UCSF

Dott.ssa Sue Browne
Passaggio Biologico

Dott.ssa Teresa Buracchio
FDA

Dott.ssa Michelle Campbell
FDA

Dott.ssa Janice Chin
Prodotti farmaceutici Alexion

Dott. William Chou, MBA
Passaggio Biologico

Rita Choula, MA
Presidente del consiglio dell'AFTD

Penny Dack, dottore di ricerca
AFTD

Dott. Ryan Darby
Università di Vanderbilt

Kuldip Dave, PhD
L'Associazione SLA

Susan Dickinson, MSGC
CEO dell'AFTD

Dott.ssa Shana Dodge
AFTD

Simon Ducharme, MD
Università McGill

John Dwyer, MBA
Fondazione Global Alzheimer's Platform, Inc.

Dott.ssa Amy Easton
Obiettivo SLA

Lieza Exalto, MD, PhD
Julius Clinico

Dott. Jacob Falck Hansen
Vesper Bio

Dott. Howard Feldman, MDCM, FRCP(C)
Università della California di San Diego

Dott.ssa Leah Forsberg
Clinica Mayo

Dott. Steve Garafalo
Biogen

Samantha Garner
AFTD

Tania Gendron, dottore di ricerca
Clinica Mayo

Cynthia Girman, Dott.ssa in Salute Pubblica
Consulenza CERobs

Dott.ssa Amanda Gleixner
AFTD

Dott. Michael Gold
Percorsi della bussola

Jill Goldman, laureata in filosofia
Membro del consiglio di amministrazione dell'AFTD/Università della Columbia

Dott. Glenn Harris
Fondazione di beneficenza Rainwaiter

Daniel Hatch, MS Biostatistica
Eli Lilly e Company

Dott.ssa Hilary Heuer
UCSF

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP
Istituto del percorso critico

David Irwin, dottore in medicina
Università della Pennsylvania

Linde Jacobs, laureato in scienze infermieristiche
Cura MAPT FTD

Alec Jones
Capitale dei pugili

Dott. Mads Kjølby, dottore in medicina e chirurgia
Vesper Bio

Jary Larsen, dottore di ricerca
Ex membro del consiglio di amministrazione AFTD/CureGRN

PJ Lepp
AFTD

Dott. Peter Ljubenkov
UCSF

Dott. Roman Loonis, MD, PhD
Takeda Farmaceutici

Dott. Joseph Marquez
Membro del consiglio dell'AFTD

Len Marquez, MA
Membro del consiglio di amministrazione dell'AFTD/AAMC

Dott. AJ Mayorga
Alettore

Stella McCaughey, dottoressa di ricerca
Alettore

Eric McDade, DO
Università di Washington

Hamzeh Migdadi, dottore in medicina
Eli Lilly e Company

Carrie Milliard, MS, CGC
Registro dei disturbi FTD

Dott.ssa Laura Mitic
Progetto Bluefield per curare l'FTD

Alexis Moscoso Rial, PhD
Immagini ZRO

Dott. Weston Nichols
Lynx1 Capital Management

Wendy Niebler, DO, MBA
Prodotti farmaceutici Alexion

Chiadi Onyike, MD, MHS
Università Johns Hopkins

Julia Pierrat, MBA
Ambasciatore AFTD

Olivier Piguet, Dottore di Ricerca
Università di Sidney

Chris Powell, laureato in Scienze
AviadoBio

Melanie Quintana, dottoressa di ricerca
Consulenti Berry

Chiara Recchi. PhD
Terapie del frutteto

Dott. Jonathan Rohrer, dottore in medicina e chirurgia
University College London

Gary Romano, dottore in medicina e chirurgia
Università del Tempio

Carla Romano, MS
Soluzioni sanitarie RTI

Dott. Howie Rosen
UCSF

Dott.ssa Alessandra Rovescalli

Dott. James Rowe, dottore in medicina e chirurgia
Università di Cambridge

Dott. Martin Sabandal
FNIH

Giacomo Salvadore, MD
Alettore

Kristin Schneemann
Membro del consiglio di amministrazione dell'AFTD/Milken Institute

Dott.ssa Nina Schultz
Vesper Bio

Dott. Harro Seelaar, MD, PhD
Erasmus MC

Dott. Frank Shewmaker
NINDI

Dott. Arthur Simen, dottore in medicina e chirurgia
Johnson & Johnson

Dott. Sudhir Sivakumaran
Associazione per la demenza da corpi di Lewy Inc.

Wanda Fabbro
CureGRN

Dott. Adam Staffaroni
UCSF

Aggie Stephens, MSc
Istituto Milken

Dott.ssa Ivonne Suridjan
Terapie Denali

Dott.ssa Carmela Tartaglia
Università di Toronto

Dott.ssa Carol Taylor-Burds
NIH/NINDS

Dott. Steffen Thirstrup, dottore in medicina e specializzazione
Agenzia europea per i medicinali (EMA)

Max Tolkoff, dottore di ricerca
Takeda Farmaceutici

Dott. Richard Tsai, MBA
Terapie Denali

Dott.ssa Tiffini Voss
Passaggio Biologico

Stacie Weninger, dottore di ricerca
F-Prime

Zollie Yavarow, MA, PhD
Cura la malattia da VCP

Dott. Henrik Zetterberg, PhD
Università di Göteborg

L'Associazione per la degenerazione frontotemporale

La degenerazione frontotemporale (FTD) è la demenza più comune per le persone sotto i 60 anni, che colpisce più di 60.000 americani. È molto probabile che tale numero sia sottostimato, poiché questa malattia viene spesso diagnosticata in modo errato. La FTD è caratterizzata da cambiamenti progressivi e irreversibili della personalità, del linguaggio, del comportamento e/o del movimento. Oggi, la FTD è incurabile e non esistono terapie approvate per rallentare o modificare il corso di questa malattia.

Per oltre 20 anni, l'Associazione per la degenerazione frontotemporale (AFTD) ha lavorato con una comunità dedicata di volontari e donatori per dare voce alle famiglie colpite e dare potere a tutti coloro che affrontano questa malattia. La principale organizzazione non-profit focalizzata sulla FTD, la nostra missione è migliorare la qualità della vita delle persone colpite dalla FTD e guidare la ricerca verso una cura. AFTD promuove la ricerca collaborativa; supporta tutti coloro che sono direttamente colpiti dalla FTD; aumenta la consapevolezza e istruisce i professionisti sanitari; e sostiene servizi appropriati e accessibili.

Grazie per il vostro supporto.

Consiglio di amministrazione dell'AFTD

Rita B. Choula, MA
Sedia
Maryland

Gail Andersen
Vicepresidente
Florida

Giulia Kelly
Tesoriere
Pennsylvania

Valerie L. Snow, Esq.
Segretario
Pennsylvania

Dott.ssa Halima Amjad, Ph.D.
Maryland

Kyle Birmingham, CFA
Pennsylvania

Giuseppe Esposito
New York

Jill S. Goldman, MS, MPhil, CGC
New York

Kristin Holloway
Washington DC

Shoshana Derrow Krilow, Esq.
Virginia

Giuseppe Marquez, MD
Washington

Leonard Marquez, MA
Washington DC

Kathy Newhouse Mele
New York

Donald E.Newhouse
New Jersey

Girish Patangay
California

Davide Pfeifer
Colorado

Kristin Schneemann
Connecticut

Dott.ssa Margaret Sutherland
Washington

Abrar Tanveer
New York

Kimberly Pang Torres
New Jersey

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