AviadoBio aprirà presto siti di sperimentazione clinica negli Stati Uniti per una terapia genica sperimentale che potrebbe arrestare la progressione della FTD quando causata da una variante nel GRN gene, la società ha annunciato il 6 novembre.

La terapia, nota come AVB-101, fornisce una copia del GRN gene direttamente al cervello attraverso una procedura chirurgica minimamente invasiva.

Quando funziona correttamente, GRN ordina al corpo di produrre un'importante proteina chiamata progranulina. Se GRN non funziona correttamente a causa di una variante, la produzione di progranulina viene soppressa; bassi livelli di progranulina nel cervello sono stati collegati allo sviluppo di FTD.

“Il nostro programma preclinico mostra una solida biodistribuzione nelle aree cerebrali dove è necessario ripristinare i livelli di progranulina, potenzialmente rallentando o arrestando la progressione della FTD-GRN, con poca o nessuna progranulina nel resto del corpo dove potrebbe avere effetti avversi, " David Cooper, MD, Direttore medico di AviadoBio, detto in un comunicato stampa.

La Food and Drug Administration statunitense ha recentemente approvato la richiesta di sperimentazione di un nuovo farmaco di AviadoBio per l'AVB-101, aprendo la strada all'inizio di una sperimentazione clinica, nota come ASPIRE-FTD, negli Stati Uniti. Secondo la società di terapia genica con sede a Londra, ASPIRE- I siti FTD negli Stati Uniti apriranno le iscrizioni nel 2024 (i siti ASPIRE-FTD hanno già aperto le iscrizioni in Spagna e Polonia).

Visita ClinicalTrials.gov per saperne di più.

"L'impegno di AviadoBio nello sviluppo, nella sperimentazione e nell'immissione sul mercato di terapie per arrestare la FTD dà speranza a così tante famiglie colpite da questa malattia", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO di AFTD. “L’AFTD applaude i numerosi ricercatori innovativi in tutto il mondo che attualmente lavorano su questi interventi critici”.

Il 27 ottobre l'azienda biotecnologica statunitense Alector Therapeutics ha annunciato di aver completato la registrazione per INFRONT-3, uno studio clinico di Fase 3 che testa la sicurezza e l'efficacia del farmaco latozinemab, che negli studi ha dimostrato di aumentare i livelli di progranulina inibendo un recettore che degrada naturalmente la proteina.