Il 21 ottobre 2025, Alector Therapeutics ha annunciato i risultati del suo studio clinico di fase 3 INFRONT-3 che valuta il latozinemab (AL001) per le persone con FTD causata da varianti nel gene progranulina (GRN gene). Vedi il comunicato stampa di Alector qui: Alector annuncia i risultati principali della fase 3 dello studio Latozinemab.

Purtroppo, la sperimentazione non ha raggiunto l'endpoint clinico previsto, ovvero i cambiamenti in una scala che misura i sintomi della FTD chiamata Clinical Dementia Rating^® più Centro di coordinamento nazionale per l'Alzheimer Degenerazione lobare frontotemporale Somma delle caselle (CDR)^® più NACC FTLD-SB). Sebbene il latozinemab abbia determinato un aumento dei livelli di progranulina, il trattamento non ha comportato modifiche in questo esito clinico primario, né in altri marcatori di progressione della malattia, come ulteriori biomarcatori e dati di imaging. Per ulteriori informazioni, consultare il comunicato stampa di AFTD qui: Alector annuncia i risultati del suo studio clinico di fase 3 sul potenziale effetto terapeutico FTD-GRN | AFTD.

Sulla base dei risultati, si prevede che l'estensione attiva in aperto e lo studio di continuazione saranno chiusi. I partecipanti allo studio potranno ricevere informazioni direttamente dal loro centro di sperimentazione e dovranno indirizzare eventuali domande al referente del loro centro locale.

Sebbene sia deludente quando una sperimentazione clinica non raggiunge gli obiettivi prefissati, qualsiasi sperimentazione che completi il reclutamento e produca dati significativi, soprattutto in una malattia rara come la demenza frontotemporale (FTD), rappresenta un passo avanti verso trattamenti efficaci. Esprimiamo il nostro apprezzamento alle persone che hanno partecipato alla sperimentazione e alle loro famiglie. Offrirsi volontari come partecipanti alla ricerca è un sacrificio straordinario e l'unico modo in cui la scienza può progredire. AFTD è inoltre grata ai ricercatori e agli investitori che hanno dato priorità alla ricerca sulla demenza frontotemporale (FTD).

Fortunatamente, ci sono molti ricercatori che stanno studiando attivamente altri metodi per affrontare la FTD causata da GRN varianti, ad esempio attraverso la terapia genica. Scopri di più su altre patologie FTD-GRN prove guardando AFTD Panorama degli studi clinici sulla FTD genetica sessione della Conferenza sull'Istruzione ed esplorazione altri studi FTD che stanno attualmente reclutando partecipantiInoltre, i ricercatori stanno cercando modi per comprendere meglio e intervenire nella FTD causata da altri geni, oltre che nella FTD sporadica.

Sappiamo che molte persone nella comunità hanno domande e dubbi su questi risultati. L'AFTD sta lavorando per programmare un incontro virtuale nelle prossime settimane per dare alla comunità l'opportunità di incontrarsi e ottenere risposte alle proprie domande. Restate sintonizzati per ulteriori informazioni su data e ora.

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