Lisa Deschamps, CEO di AviadoBio, e Richard Wilson, vicepresidente senior di Astellas, hanno discusso della sperimentazione clinica ASPIRE-FTD per FTD-GRN, delle sfide legate allo sviluppo e alla potenziale distribuzione della terapia genica AVB-101 e delle motivazioni del loro lavoro. in un'intervista con Cell & Gene.

La collaborazione aiuta a superare le sfide nello sviluppo della terapia genica

Pur riconoscendo che le terapie geniche possono avere tempi di sviluppo lunghi, pieni di sfide impreviste e complesse, Deschamps ha dichiarato all'intervistatrice Erin Harris che ciò che spinge AviadoBio è la speranza di fare una differenza fondamentale nella vita delle famiglie che affrontano la FTD-GRN.

"Ho visto in prima persona l'effetto trasformativo che la terapia genica può avere nelle malattie rare, cambiando interi paradigmi di trattamento", ha affermato Deschamps. "Siamo motivati dalla sfida di trovare una strada per le persone con FTD, una delle forme di demenza più comuni sotto i 65 anni. La FTD è spesso diagnosticata erroneamente e sotto-riconosciuta, e non esistono trattamenti approvati che modifichino la malattia".

Nell'ottobre 2024, AviadoBio ha annunciato l'accordo esclusivo con Astellas, in cui quest'ultima, la società più grande, fornisce risorse significative per promuovere lo sviluppo di AVB-101. Astellas possiede l'infrastruttura per produrre e distribuire AVB-101 a livello globale e ha esperienza nella navigazione dei processi normativi di diversi paesi, che saranno essenziali come la sperimentazione apre nuovi siti in vari paesi.

"In AviadoBio, affermiamo di essere alla ricerca incessante di cure. È essenziale farlo insieme a un partner che crede nella stessa missione", ha affermato Deschamps. "Dal nostro punto di vista, non si tratta solo di scienza; ciò che ci ha uniti è stata la convinzione condivisa di offrire innovazioni per i pazienti che non hanno altre opzioni".

Wilson, che è anche il principale responsabile di Astellas per la regolamentazione genetica, ha aggiunto: "Sappiamo che il lavoro svolto da AviadoBio è molto utile, poiché amplia il nostro impegno nella terapia genica in linea con la nostra visione strategica a lungo termine e in un'area in cui AviadoBio apporta competenza e capacità con il suo approccio altamente differenziato in uno spazio sempre più competitivo".

AviadoBio e Astellas motivati dalle esperienze vissute dalle famiglie colpite da DFT

Le persone affette da FTD hanno bisogno che le aziende biofarmaceutiche continuino a impegnarsi nella ricerca di trattamenti efficaci, ha affermato Wilson. Ha evidenziato le esperienze che le persone colpite da FTD hanno condiviso con lui: "Qualche mese fa, ho avuto il privilegio di unirmi ad AviadoBio per Beneficio Hope Rising dell'Associazione per la degenerazione frontotemporaleÈ stato emozionante ascoltare così tante storie di vite cambiate dalla diagnosi di DFT, nonché la resilienza e il coraggio che ne sono seguiti."

Durante gli studi clinici possono verificarsi battute d'arresto, che allungano i tempi di sviluppo anche di interventi promettenti. Alla domanda su quali lezioni AviadoBio abbia imparato durante lo sviluppo di AVB-101, Deschamps ha sottolineato l'importanza di rimanere fedeli alla missione aziendale di sviluppare farmaci in grado di cambiare la vita delle persone affette da disturbi neurologici.

Wilson ha espresso un parere analogo. "È entusiasmante che abbiamo assistito a un cambiamento radicale in questa direzione, a livello di settore, e a un'azione concreta nella pratica", ha affermato. "Tuttavia, permangono ancora delle sfide su come mettere al meglio i pazienti al centro degli studi clinici, dalla lentezza nell'arruolamento ai tassi di abbandono, fino alla complessità dei protocolli che non sempre soddisfano le esigenze dei pazienti. Un coinvolgimento maggiore e più precoce dei pazienti attraverso un approccio di "feedback loop" continuo potrebbe contribuire ad affrontare queste sfide".

Eventi come Speranza crescente e il Tavola rotonda di ricerca Questi sono solo alcuni dei modi in cui AFTD supporta la collaborazione e il networking tra le aziende che ricercano trattamenti e strumenti diagnostici per la FTD. Scopri di più sul supporto di AFTD alla ricerca sulla FTD. sulla nostra pagina Per i ricercatori.

Vuoi saperne di più sugli studi clinici in corso per la FTD? La sperimentazione di Vesper Bio per un inibitore della sortilina, un potenziale trattamento modificante la malattia per la FTD-GRN, ha raggiunto un traguardo di iscrizioni all'inizio di quest'annoCoya Therapeutics ha riportato dati provvisori positivi per il suo processo per una coppia di farmaci che affrontano la disfunzione delle cellule T regolatrici nella FTD e in altre demenze.