Passage Bio, una società specializzata nello sviluppo di terapie genetiche, ha somministrato la prima dose in uno studio clinico che valutava un potenziale trattamento per le persone con diagnosi di degenerazione frontotemporale associata a una variazione della GRN gene o FTD-GRN.  

Variazioni nel GRN gene può provocare un'incapacità per il corpo di produrre la proteina progranulina (PGRN). Le insufficienze nella PGRN sono state collegate alla FTD ereditaria. 

La terapia genica PBFT02 è un'iniezione a dose singola che fornisce una copia funzionante e non mutata del gene GRN gene nel corpo della persona diagnosticata attraverso un virus ingegnerizzato noto come vettore.  

Mark Forman, MD, chief medical officer di Passage Bio, ha affermato che questo approccio "fornisce una potenziale opportunità per raggiungere livelli di PGRN superiori al normale nel [sistema nervoso centrale], superando così la carenza di PGRN nel GRN portatori di mutazione con diagnosi di FTD-GRN sintomatico precoce”. 

La prima dose somministrata in questo studio rappresenta "un'importante pietra miliare per il team di Passage Bio e per il programma PBFT02", ha dichiarato Edgar (Chip) Cale, CEO ad interim di Passage Bio, in un comunicato stampa. “Non vediamo l'ora di continuare il nostro importante lavoro per sviluppare PBFT02 come potenziale opzione terapeutica per le migliaia di persone che vivono con FTD-GRN. Siamo grati per il sostegno delle famiglie e dei ricercatori della sperimentazione clinica che hanno scelto di partecipare ai nostri studi”. 

"FTD-GRN è una malattia devastante senza terapie modificanti la malattia approvate e speriamo che questo studio fornisca la prova che PBFT02 potrebbe diventare un'opzione terapeutica significativa per gli adulti che vivono con FTD-GRN", ha aggiunto il dott. Forman. "Non vediamo l'ora di costruire sui nostri dati preclinici con questo studio di fase 1/2". 

Passage Bio sta ancora reclutando partecipanti per la sperimentazione clinica, nota come upliFT-D. Le persone con una diagnosi di FTD-GRN che sono interessate possono trovare maggiori informazioni su Clinicaltrials.gov.  

Un elenco di altri studi clinici che stanno reclutando attivamente può essere trovato qui.