Azienda di terapia genica AviadoBio ha annunciato il completamento della seconda coorte del suo studio clinico di fase 1/2 di un potenziale trattamento genetico per la FTD alla Conferenza Annuale di Formazione AFTD 2025 a maggio. La sperimentazione sta attualmente reclutando partecipanti negli Stati Uniti e in Europa per una terza coorte.

Studi precedenti dimostrano che AVB-101 è ben tollerato nelle persone con FTD-GRN

Nella FTD causata da mutazioni ereditarie del GRN gene, la produzione della proteina neuroprotettiva progranulina è compromessa. Tra le altre cose, ciò può portare alla accumulo anomalo della proteina TDP-43 e, successivamente, neurodegenerazione.

Come spiegato dal direttore medico di AviadoBio, David Cooper, MD, in un Intervista del 2024 con Neurology LiveL'obiettivo dello studio clinico ASPIRE-FTD è ripristinare la produzione di progranulina nel cervello, con la speranza di rallentare o addirittura bloccare la FTD-GRN. Somministrata tramite un intervento chirurgico una tantum, la terapia genica sperimentale AVB-101 reintroduce una copia funzionante di GRN Per dare il via alla produzione di progranulina. L'intervento chirurgico trasporta il gene funzionante direttamente al talamo, bypassando la barriera emato-encefalica protettiva che altrimenti potrebbe bloccare la progressione di AVB-101.

Nella prima coorte dell'attuale sperimentazione, i ricercatori hanno scoperto che AVB-101 è stato generalmente ben tollerato, senza gravi eventi avversi.

Alla Conferenza Annuale sulla Formazione dell'AFTD del 2025 in Colorado, AviadoBio ha annunciato che la seconda coorte era stata sottoposta a somministrazione. L'azienda ha inoltre dichiarato di prevedere la pubblicazione dei primi dati sui biomarcatori nel 2026.

"La somministrazione di AVB-101 al nostro sesto paziente segna un passo avanti importante e incoraggiante nel nostro percorso di ricerca", ha affermato il Dott. Cooper. "Nella prima coorte, non abbiamo riscontrato alcun effetto clinicamente significativo sulla sicurezza durante il follow-up fino a 52 settimane e non abbiamo richiesto alcuna immunosoppressione, né a scopo profilattico né reattivo".

AviadoBio ha inoltre annunciato l'intenzione di iniziare la somministrazione di una terza coorte entro la fine dell'anno, con il reclutamento in corso per i centri di sperimentazione negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Spagna, in Polonia, in Svezia e nei Paesi Bassi. La sperimentazione sta reclutando persone di età compresa tra 30 e 75 anni portatrici di un agente patogeno. GRN mutazione e che mostrano segni di FTD variante comportamentale o di afasia primaria progressiva.

Per maggiori informazioni su ASPIRE-FTD, visitare il sito pagina web della sperimentazione clinica O pagina clinicaltrials.gov.

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