In un recente articolo pubblicato in Neurologia, esperti di demenza hanno fornito indicazioni sulle migliori pratiche per la progettazione di sperimentazioni farmacologiche precoci per la FTD, l'Alzheimer e altre demenze neurodegenerative.

Il documento, “Sperimentazioni esplorative che generano valore nelle demenze neurodegenerative,” si concentra sulle prime fasi di sperimentazione esplorativa di farmaci 1 e 2, che valutano la sicurezza e gli effetti farmacologici di un farmaco. Il CEO di AFTD Susan LJ Dickinson, MSGC, e il Direttore scientifico Debra Neihoff, PhD, hanno collaborato alla stesura della ricerca che esamina come le sperimentazioni farmacologiche in fase iniziale dovrebbero essere progettate per un successo ottimale nelle fasi successive della sperimentazione farmacologica.

Gli studi esplorativi con progetti di studio ottimizzati, come delineato nel documento, possono eliminare programmi che non avranno probabilità di successo durante il processo di sperimentazione clinica. Il panel di esperti, convocato dall'AFTD e dall'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), ha suggerito quattro raccomandazioni chiave per i progetti di studio di sperimentazione esplorativa, tra cui l'impiego di analisi statistiche rigorose e procedure che coinvolgano gli statistici nella progettazione della sperimentazione il prima possibile. Altre raccomandazioni hanno anche indicato l'incorporazione del biomarcatore appropriato e degli endpoint clinici che riflettono il meccanismo d'azione del farmaco e la popolazione specifica dello studio.

“[Le] quattro raccomandazioni possono portare a sperimentazioni più efficienti, con notevoli risparmi finanziari e un coinvolgimento più strategico ed efficace dei pazienti”, ha affermato Dickinson in un comunicato stampa“Quest’ultima è una preoccupazione fondamentale per una malattia rara come la FTD, in cui il basso numero di pazienti spinge la necessità di una progettazione strategica degli studi, con pazienti arruolati solo in studi che forniranno una lettura chiara e accurata dell’efficacia terapeutica”.

Il dott. Howard Fillit, direttore esecutivo fondatore e responsabile scientifico dell'ADDF, ha affermato nel comunicato stampa che "i risultati degli studi esplorativi di fase 2a rappresentano il punto di svolta critico quando i ricercatori decidono quali farmaci spostare in questi studi più ampi e costosi, quindi è chiaro che questi studi di fase 2a devono essere il più rigorosi e ben progettati possibile".

La maggior parte dei costi di sviluppo clinico deriva dagli studi di fase 2b e fase 3 in fase avanzata, ha osservato Fillit, aggiungendo che questi studi "richiedono lunghi periodi di trattamento e un gran numero di pazienti per rilevare cambiamenti significativi negli endpoint cognitivi, comportamentali e funzionali.

"Abbiamo chiaramente bisogno che gli studi esplorativi siano rigorosi ed efficienti", ha continuato Fillit. "Ma si tratta di lavorare per il successo finale: strategie di trattamento efficaci, che saranno probabilmente un approccio farmacologico combinato che colpisca diversi percorsi biologici coinvolti nel processo neurodegenerativo della demenza. Ciò significa essere in grado di fare più tiri in porta, testando un'ampia varietà di farmaci plausibili per identificare quelli più promettenti".

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