société danoise de biotechnologie Vesper Bio a annoncé avoir atteint une étape importante de participation à son essai clinique de phase Ib/IIa Évaluation d'un traitement pour la DFT-NGR. Six participants ont été recrutés dans l'étude sur deux sites en Europe.

VES001 favorise la production de progranuline en réduisant la dégradation des protéines

Dans DFT causée par des mutations héréditaires du NRG gèneLa production de progranuline, une protéine neuroprotectrice, est inhibée. Une autre protéine, la sortiline, se lie à la progranuline et la cible pour la dégrader, réduisant ainsi encore sa production. Une baisse du taux de progranuline est associée à un dysfonctionnement neuronal et à des accumulations anormales de protéines responsables de la DFT.

L'essai actuel de Vesper Bio évalue le médicament VES001, conçu pour favoriser la production de progranuline en inhibant sélectivement la sortiline. Une étude de phase I portant sur ce médicament chez des personnes sans DFT-GRN, conclue l'année dernière, produit des données encourageantes: VES001 a normalisé les niveaux de progranuline lorsqu'il a été administré une ou deux fois par jour et s'est avéré sûr à administrer et bien toléré par les participants.

La l'essai actuel de phase Ia/IIb impliquera des participants atteints de FTD-GRN, et évaluera l'efficacité de VES001 comme traitement modificateur potentiel de la maladie. Bien que l'essai ait atteint son objectif de recrutement, le recrutement est toujours en cours sur les deux sites d'essai en Europe:Centre médical universitaire Érasme de Rotterdam, aux Pays-Bas, et l'hôpital national de neurologie et de neurochirurgie de Londres.

« Il existe un besoin urgent de disposer d'un traitement sûr, efficace et facile à administrer pour les personnes atteintes de démence frontotemporale, une maladie gravement invalidante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement », a déclaré Paul Little, PDG de Vesper Bio. « L'avancement rapide de notre programme de développement clinique VES001 nous rapproche un peu plus de la satisfaction de ce besoin crucial. »

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