2024 a été une année pleine d'espoir pour FTD Research, et ce fut également une année passionnante pour l'équipe de recherche d'AFTD. Il n'est pas facile de résumer tout ce qui a été accompli en un an, mais nous avons fourni quelques points saillants intéressants !

Cette année, l'équipe de l'AFTD a accueilli deux nouveaux membres, le Dr Nicole Bjorklund en tant que directrice de la recherche et des subventions et le Dr Kate Still en tant que première responsable de la sensibilisation à la recherche de l'AFTD. Après près d'une décennie et un travail considérable en faveur de l'innovation dans la science de la FTD, le Dr Debra Niehoff a pris sa retraite en tant que directrice de la recherche et des subventions de l'AFTD.

L'équipe de recherche de l'AFTD et le reste de l'AFTD sont guidés par notre plan stratégique actuelLe financement que nous offrons est essentiel, mais il ne constitue qu’un élément de notre stratégie. Nous souhaitons attirer et retenir les talents et les financements dans le domaine de la FTD, donner du pouvoir à une communauté informée et active de participants et de partenaires de recherche, faciliter l’application des ressources des innovateurs et des entreprises aux besoins de la FTD, créer une communauté de chercheurs en FTD et développer des outils pour permettre la recherche sur la FTD.

Le premier objectif stratégique de recherche est de favoriser une communauté mondiale diversifiée de chercheurs scientifiques axés sur la FTD. L'AFTD a plusieurs initiatives visant à galvaniser la communauté de base des chercheurs, des défenseurs et d'autres personnes engagées dans le progrès scientifique pour la DFT. En plus de créer des opportunités de mentorat de recherche sur la DFT et de connexion entre les chercheurs sur la DFT, l'AFTD a parrainé, présenté et organisé des réunions dans le cadre de la Conférence internationale sur la DFT de 2024. L'une de ces réunions a consisté à réunir des chercheurs chevronnés sur la DFT avec le Bourses d'études Holloway de l'AFTD, une bourse rendue possible grâce au soutien du Holloway Family Fund. En 2024, l'AFTD a également parrainé et participé à des conférences pour des organisations qui travaillent dans le domaine de la FTD et des troubles connexes, notamment le Genetic ALS and FTD Community Summit d'End the Legacy et le Cure PSP International Research Symposium.

Le deuxième objectif est de développer, informer et responsabiliser une communauté prête à la rechercheL'équipe de recherche de l'AFTD s'efforce de garantir que les gens puissent prendre des décisions éclairées concernant la science de la DFT. En 2024, ces initiatives comprenaient des webinaires présentés en collaboration avec le registre des troubles de la DFT. Les ressources scientifiques comprenaient également des sessions scientifiques au Conférence annuelle de l'AFTD sur l'éducation en mai 2024En partenariat avec le centre FTD de l'Université de Pennsylvanie, l'AFTD a collaboré au tout premier Institut d'apprentissage de recherche clinique FTD, un atelier virtuel d'une journée conçu pour donner aux personnes touchées par la FTD des connaissances sur la recherche clinique. L'équipe de recherche a également développé plusieurs ressources liées à la génétique FTD, y compris une nouvelle ressource sur Thérapie génique et DFT.

L'équipe de recherche de l'AFTD veille à ce que les valeurs, les priorités et les préoccupations des personnes touchées par la DFT soient comprises par les acteurs de la recherche. En 2024, l'AFTD a organisé le premier panel consultatif de l'industrie, où les membres de la communauté ont partagé leurs expériences avec les entreprises travaillant sur des essais cliniques sur la DFT. En 2024, l'AFTD a également fait part de ses expériences personnelles avec la DFT à des publics professionnels en participant à des groupes de travail, en présentant des exposés lors de conférences scientifiques et en publiant un article sur la nécessité d'une plus grande diversité dans la recherche sur la FTD.

Le troisième objectif stratégique est de développer ou renforcer les outils et les ressources nécessaires à la réussite de la recherche sur la FTD. De nouveaux projets ont été lancés en janvier avec le soutien des nouvelles subventions de l'AFTD pour les outils d'évaluation numérique pour la DFT et la SLA. Ce programme unique fait progresser le développement d'outils numériques avec une large applicabilité dans tout le spectre de la DFT et de la SLA. En 2024, le Registre des troubles FTD, cofondée par l'AFTD et le projet Bluefield pour guérir la démence frontotemporale, a annoncé le lancement officiel d'une plateforme améliorée. Cette base de données complète facilitera le recrutement mondial nécessaire aux essais cliniques sur les maladies rares et servira de portail à une communauté mondiale de chercheurs.

L'un des principaux défis du développement de traitements est l'expertise, le consensus et la validation des outils permettant de mener les essais cliniques pour vérifier si un traitement est sûr et efficace. En 2024, l'AFTD a organisé la deuxième édition annuelle Table ronde de recherche FTD pour aider le domaine à surmonter les défis communs dans le développement de médicaments et les essais cliniques. Guidée par les priorités communes de 15 membres de sociétés biopharmaceutiques, d'experts réglementaires de la FDA et de l'EMA, de chefs de file de la recherche universitaire, d'organismes à but non lucratif, de défenseurs et de personnes directement touchées par la DFT, la table ronde 2024 s'est concentrée sur la disponibilité de biomarqueurs validés pour les essais cliniques, ainsi que sur les stratégies permettant d'identifier les participants et de quantifier si un traitement a connu un changement significatif. Cette conférence s'est appuyée sur les connaissances acquises sur les biomarqueurs de la DFT grâce à la Sommet Holloway de novembre 2023.

L'AFTD a également organisé un atelier sur la manière dont un essai clinique pourrait être conçu pour tester un traitement préventif de la FTD et/ou de la SLA causée par la variante génétique C9orf72, avec un leadership collaboratif d'experts de la FTD et de la SLA, le soutien de l'ALS Association et la participation des deux domaines de recherche clinique, des experts réglementaires de la FDA et des personnes ayant une expérience vécue de la C9-FTD et de la C9-ALS.

L’objectif stratégique final de la recherche est de accélérer et élargir les approches de recherche pour répondre aux besoins non satisfaits dans la recherche sur la DFTL'équipe de recherche de l'AFTD a consacré du temps en 2024 à travailler sur des projets visant à aligner les experts de la DFT sur les principaux défis du diagnostic et du traitement. Dans l'ensemble du portefeuille de subventions de l'AFTD, 31 projets de recherche sont en cours et sont activement dirigés. Ces études vont de la recherche fondamentale aux essais cliniques en passant par l'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes de DFT. De nombreux cycles de subventions de recherche sont en cours et nous prévoyons d'attribuer plusieurs nouvelles études prometteuses au cours de l'année à venir. La DFT se situant à l'intersection de la SLA, de la maladie d'Alzheimer et de la maladie de Parkinson, l'AFTD s'efforce d'influencer les priorités de la recherche neurodégénérative, notamment en collaborant avec d'autres groupes de défense, en participant et en présentant des conférences sur les troubles connexes et en s'adressant au gouvernement et aux organismes de financement sur les besoins de la DFT. Par exemple, le Dr Penny Dacks a été invité au nom de l'AFTD en tant que l'un des quatre experts à fournir des informations sur les formes de démence non liées à la maladie d'Alzheimer à un comité mandaté par le Congrès Examen des priorités de recherche sur la démence. L'AFTD s'est également associée au NIH, à des sociétés biopharmaceutiques et à d'autres organisations à but non lucratif pour soutenir le programme Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS) afin de garantir que les solutions scientifiques pour la SLA soient développées en tenant compte des besoins des personnes. conjointement à risque et/ou souffrant de DFT.

En 2025, alors que l’AFTD travaille sur un nouveau plan stratégique qui guidera les priorités organisationnelles pour l’avenir, nous prévoyons d’approfondir notre attention sur les facteurs qui ralentissent le développement des solutions dont les familles ont besoin. Alors que l’AFTD se tourne vers l’avenir, nous continuerons à travailler pour attirer des esprits brillants, des entreprises et des bailleurs de fonds pour se concentrer sur cet espace afin de garantir que les personnes touchées par la DFT reçoivent des diagnostics rapides et précis et que l’infrastructure existe pour soutenir les essais cliniques sur la DFT, la clé pour débloquer des traitements efficaces.