Este septiembre se cumplió el tercer aniversario Mesa Redonda de Investigación FTD Organizado por AFTD, este evento reúne a diversos actores clave, especialmente socios de la industria, que trabajan para superar las barreras que dificultan la búsqueda de terapias modificadoras de la enfermedad para la DFT. Cada año se centra en un tema diferente. El tema de este año fue “Medidas de resultados y potencia estadística en los ensayos clínicos de DFT”, herramientas fundamentales para determinar la eficacia de un tratamiento.

La Mesa Redonda es simplemente uno de los enfoques de AFTD para apoyar ensayos clínicos eficaces. Algunos ejemplos de desafíos en los ensayos clínicos incluyen la dificultad para reclutar poblaciones elegibles limitadas, la identificación de las medidas adecuadas para los criterios de inclusión, la progresión de la enfermedad, el impacto del fármaco y la superación de cualquier barrera financiera, logística y de infraestructura en los distintos centros clínicos.

Este año, la Mesa Redonda está compuesta por 12 compañías farmacéuticas, cada una en diferentes etapas del desarrollo de fármacos para la DFT, y 4 organizaciones sin fines de lucro, entre ellas la AFTD. Los 87 asistentes al evento de este año incluyeron investigadores académicos, socios de la industria, organizaciones sin fines de lucro, organismos reguladores (la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. [FDA] y la Agencia Europea de Medicamentos [EMA]), personas con experiencia vivida y miembros de la junta directiva y personal de la AFTD.

La Mesa Redonda de Investigación FTD de 2025 estuvo dirigida por el copresidente académico Jonathan Rohrer, MD, PhD, del University College London, y el copresidente industrial Arthur Simen, MD, PhD, de Johnson & Johnson (anteriormente en Takeda Pharmaceuticals), quienes planificó la agenda como parte del comité directivo más amplio. Ese grupo incluye a la Dra. Michelle Campbell de la FDA y al Dr. Steffen Thirstrup de la EMA.

Algunos de los puntos más destacados de las discusiones de la reunión fueron:

• Se está trabajando en la armonización de las evaluaciones de resultados de ALLFTD y GENFI, lo que podría ofrecer un mejor seguimiento de la progresión de la enfermedad.

• Los protocolos de validación cuidadosos pueden permitir el uso de herramientas de evaluación remota (es decir, herramientas que se pueden usar en casa) en ensayos clínicos para apoyar las evaluaciones en la clínica.

• Se justifica una mayor inclusión de datos cualitativos sobre la experiencia vivida de la enfermedad para respaldar la comprensión regulatoria de la relevancia clínica de una evaluación de resultados determinada.

• La correcta utilización de los datos longitudinales existentes (como los datos de historia natural) ofrece la posibilidad de reducir el número de participantes en los ensayos, las visitas presenciales a los centros y la exposición al placebo.

Dado que la DFT es menos frecuente que otros trastornos relacionados, como el Alzheimer, un desafío recurrente en estas reuniones es dónde encontrar datos clínicos y muestras biológicas para respaldar nuevas investigaciones. En lugar de que cada entidad investigadora cree sus propios recursos, lo que supone una carga adicional para los participantes, ¿cómo garantizamos que los datos se compartan y se utilicen al máximo?

La AFTD trabaja para encontrar respuestas a estas preguntas y agradece a todas las personas afectadas por la DFT que han participado en investigaciones, ya sea en un estudio de historia natural a gran escala o en estudios individuales. La participación en la investigación proporciona a los investigadores los datos necesarios para el progreso científico.

Para obtener más información sobre cómo participar en la investigación, consulte la Registro de trastornos de FTD.

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