Estudios preclínicos que analizan VERDE Las mutaciones en FTD han descubierto un nuevo enfoque para mejorar la ingesta de progranulina en el cerebro, una proteína comúnmente mutada relacionada con formas genéticas de FTD.

Como se destaca en un reciente estudio publicado en Célula, investigadores de Denali Therapeutics han desarrollado el vehículo de transporte de proteínas (PTV) para aumentar los niveles de progranulina en personas con DFT. El estudio proporcionó nuevos conocimientos sobre el mecanismo molecular y celular que puede contribuir a la FTD. Además, la investigación proporcionó una mayor comprensión de cómo los lisosomas, el "sistema digestivo" de las células, se ven afectados por las deficiencias de progranulina y cómo el proceso de administración periférica de progranulina (PTV:PGRN) podría ser útil en el tratamiento de ciertos tipos de FTD. El enfoque PTV:PGRN podría ser más beneficioso en el tratamiento futuro de FTD-GRN causado por la deficiencia de progranulina, sugiere el estudio.

El Dr. Joseph Lewcock, director científico de Denali, dijo en un presione soltar que la estrategia terapéutica con PTV:PGRN puede ser "la forma más directa y efectiva de aumentar los niveles de progranulina en los lisosomas para el tratamiento potencial de personas con FTD-GRN".

Continuó: “Estos nuevos conocimientos de nuestra investigación preclínica sugieren que FTD-GRN puede ser un trastorno de almacenamiento lisosomal atípico, y que PTV:PGRN puede restaurar la función lisosomal. Nuestro trabajo también identificó biomarcadores clínicos candidatos indicativos de disfunción lisosomal, como BMP y GlcSph, que pueden ayudar a evaluar la futura eficacia terapéutica de PTV:PGRN y otras terapias en personas con FTD-GRN”.

Lea el comunicado de prensa completo de Denali Therapeutics aquí.