Amylyx Pharmaceuticals anunció recientemente que lo haría. finalizar su ensayo de fase 2b de su fármaco AMX0035 para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva (PSP). El ensayo no pasará a la fase 3 debido a la falta de efecto del fármaco en los resultados de los participantes tras 24 semanas, pero el trabajo realizado contribuye al avance del conocimiento sobre la biología de la PSP.

No se observaron diferencias entre los grupos de prueba y placebo.

Según la compañía, el grupo tratado con AMX0035 no mostró diferencias con respecto al grupo placebo en los resultados diseñados para evaluar la eficacia del fármaco. La medida principal utilizada para analizar a los participantes fue la Escala de Valoración de la Parálisis Supranuclear Progresiva (PSRP), que evalúa múltiples aspectos de la gravedad de la enfermedad. Los datos de seguridad fueron consistentes con el estudio previo de fase 1, y el fármaco fue generalmente bien tolerado por los participantes. Debido a la falta de resultados significativos, Amylyx finaliza el ensayo actual y no continuará con un ensayo de fase 3. extensión de etiqueta abierta.

El ensayo sigue contribuyendo a comprender mejor la biología de la PSP.

PSP es Uno de los tres trastornos de DFT que se caracterizan principalmente por síntomas relacionados con el movimiento., y como síndrome corticobasal y la enfermedad de Alzheimer, está asociada con la disfunción de proteína tau. Aunque los científicos saben que la formación de acumulaciones anormales de tau disfuncional es un factor clave de la PSP, otros elementos que pueden contribuir al trastorno no se comprenden bien.

El fármaco experimental de Amylyx, si bien no produjo el efecto deseado, aportó datos valiosos sobre la biología subyacente de la PSP. Identificar las posibles causas de un trastorno y determinar qué dianas terapéuticas son efectivas puede ayudar a los científicos a priorizar los enfoques con mayor probabilidad de éxito.

De forma similar al ensayo FOCUS-C9, que terminó en circunstancias similares, Los investigadores también pueden comprender mejor los diseños de ensayos que son viables, las formulaciones de medicamentos que son viables, y los datos también pueden proporcionar más información sobre el comportamiento de biomarcadores específicos que se incluyeron en el ensayo.

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