La société biopharmaceutique sud-coréenne GemVax & Kael a annoncé les résultats de son étude Essai clinique de phase 2 d'un médicament potentiel pour le syndrome de Richardson, une paralysie supranucléaire progressive. (PSP-RS, un sous-type de PSP). L'essai a démontré l'innocuité et la bonne tolérance du médicament, et la société indique que ses données justifient le passage à un essai de phase 3.

GV1001 est sûr et bien toléré chez les personnes atteintes de PSP-RS

Sur PSP, un trouble traditionnellement associé à des symptômes liés au mouvement, On pense que les cellules immunitaires du système nerveux central (appelées microglie) contribuent à la progression de la maladie. En plus d'être impliquées dans la neuroinflammation, les microglies peuvent disséminer des protéines tau et β dysfonctionnelles qui s'accumulent en agrégats toxiques. Le médicament expérimental de GemVax & Kael, le GV1001, est conçu pour cibler le dysfonctionnement microglial dans la PSP et d'autres tauopathies comme la maladie d'Alzheimer.

Selon la société, le GV1001 s'est avéré sûr et bien toléré par les participants tout au long des 72 semaines de l'essai. Aucun effet indésirable grave n'a été observé et les effets secondaires constatés étaient mineurs. Aucun risque de mortalité n'a été associé au GV1001.

Bien que l'efficacité du médicament ne constituât pas l'objectif principal (ou “ critère d'évaluation ”) de l'essai, la société a communiqué des données susceptibles d'indiquer un ralentissement de la progression de la maladie. Les participants à l'étude ont été régulièrement évalués à l'aide de l'échelle d'évaluation PSP, un outil clinique largement utilisé où l'augmentation du score reflète une aggravation des symptômes. Les personnes du groupe test ont présenté une progression plus lente de la PSP, avec une aggravation des symptômes de 5,61 points, comparativement aux groupes témoins externes, dont les symptômes ont progressé de 10,66 points. Veuillez consulter ci-dessous les détails importants concernant les groupes comparés.

Les données d'efficacité sont plus prometteuses par rapport aux résultats intermédiaires précédents, qui étaient moins claires. Sur la base des données de l'étude actuelle et des essais précédents, GemVax & Kael prévoit de lancer une étude internationale de phase 3 sur le GV1001.

L'étude a utilisé des groupes témoins externes provenant d'autres essais cliniques sur la PSP.

GemVax et Kael ont utilisé des données externes provenant de trois autres essais pour leur étude de phase 2, une pratique courante à certaines étapes du processus de recherche clinique pour les maladies rares comme la PSP. Cette méthodologie est employée en raison de la difficulté à inclure un groupe placebo dans l'essai (des personnes ne recevant pas le traitement actif).

Le recours à des groupes témoins externes exige une analyse approfondie afin de garantir la conformité des données avec les objectifs de l'étude. Les scientifiques de l'entreprise sud-coréenne ont utilisé des méthodes analytiques spécifiques pour renforcer l'objectivité de leurs résultats. Cependant, les autorités réglementaires exigent généralement des données internes issues d'un groupe placebo pour les essais de phase 3.

Grâce à la disponibilité de données externes, l'essai a toutefois pu générer des résultats prometteurs qui soutiennent la progression de l'entreprise vers la prochaine étape du processus d'essais cliniques.

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