Południowokoreańska firma biofarmaceutyczna GemVax & Kael ogłosiła wyniki swoich badań Badanie kliniczne fazy 2 potencjalnego leku na postępujące porażenie nadjądrowe w zespole Richardsona (PSP-RS, podtyp PSP). Badanie wykazało bezpieczeństwo i tolerancję leku, a firma zaznaczyła, że jej dane uzasadniają przejście do badania fazy 3.

GV1001 jest bezpieczny i tolerowany u osób z PSP-RS

W PSP, zaburzenie tradycyjnie kojarzone z objawami związanymi z ruchem, Uważa się, że komórki układu odpornościowego ośrodkowego układu nerwowego (zwane mikroglejem) przyczyniają się do postępu choroby. Oprócz udziału w neurozapaleniu, mikroglej może rozprzestrzeniać dysfunkcyjne białka tau i α-betta, które gromadzą się w toksycznych skupiskach. Eksperymentalny lek GemVax & Kael, GV1001, jest… przeznaczony do leczenia dysfunkcji mikrogleju w PSP i innych tauopatiach jak choroba Alzheimera.

Według firmy, GV1001 był bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników przez cały 72-tygodniowy okres badania. Uczestnicy nie doświadczyli żadnych poważnych skutków ubocznych, a wszelkie skutki uboczne były nieznaczne. Nie stwierdzono ryzyka zgonu związanego ze stosowaniem GV1001.

Chociaż skuteczność leku nie była głównym celem (ani “punktem końcowym”) badania, firma udostępniła dane, które mogą wskazywać na spowolnienie postępu choroby. Uczestnicy badania byli regularnie oceniani za pomocą skali punktacji PSP, powszechnie stosowanej miary klinicznej, w której rosnące wyniki odzwierciedlają nasilenie objawów. U osób z grupy testowej postęp PSP był wolniejszy, a objawy nasiliły się o 5,61 punktu w porównaniu z osobami z zewnętrznych grup kontrolnych, u których objawy nasiliły się o 10,66 punktu. Poniżej znajdują się ważne informacje na temat porównywanych grup.

Dane dotyczące skuteczności są bardziej obiecujące w porównaniu do wcześniejszych wyników okresowych, które były mniej jasne. W oparciu o dane z obecnego badania i wcześniejszych badań, firma GemVax & Kael planuje kontynuować międzynarodowe badanie fazy 3 szczepionki GV1001.

W badaniu wykorzystano zewnętrzne grupy kontrolne z innych prób PSP

Firma GemVax & Kael wykorzystała dane zewnętrzne z trzech innych badań w badaniu fazy 2, co jest praktyką stosowaną na niektórych etapach badań klinicznych nad rzadkimi chorobami, takimi jak PSP. Metodologia ta została zastosowana ze względu na trudności związane z koniecznością utworzenia grupy placebo w badaniu (osoby, które nie otrzymują aktywnego leczenia).

Wykorzystanie zewnętrznych grup kontrolnych wymaga starannego rozważenia, aby upewnić się, że dane są zgodne z celami badania. Naukowcy z południowokoreańskiej firmy zastosowali specjalne metody analityczne, aby zwiększyć obiektywność wyników. Organy regulacyjne zazwyczaj wymagają jednak wewnętrznych danych z grupy placebo w badaniach fazy 3.

Jednak dzięki dostępności danych zewnętrznych badanie dało obiecujące wyniki, które pozwalają firmie przejść do następnego etapu procesu badań klinicznych.

Dowiedz się więcej o udziale w badaniach w Rejestrze zaburzeń FTD

Czy jest Pan/Pani zainteresowany/a udziałem w innych badaniach nad FTD? Zarejestruj się w Rejestrze Zaburzeń FTD, aby dowiedzieć się o rekrutacji do badań Jeśli pasują do Twoich zainteresowań. Możesz również kwalifikować się do udziału w internetowym badaniu Registry Research Study, aby podzielić się wiedzą na temat diagnozy, historii rodziny, doświadczeń życiowych, badań genetycznych, dokumentacji medycznej i nie tylko. Liczby mają moc. Im więcej uczestników, tym lepiej możemy pomóc badaczom w projektowaniu badań, w których ludzie będą gotowi i chętni wziąć udział.

Masz pytania dotyczące udziału w badaniu klinicznym? Infolinia AFTD przeprowadzi Cię przez proces badania klinicznego i udzieli wskazówek dotyczących wyboru odpowiedniego badania. Skontaktuj się z infolinią pod adresem 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.