La société danoise de biotechnologie Vesper Bio a annoncé en janvier que son essai clinique pour un médicament potentiellement modificateur de la maladie pour la FTD-GRN passe à la phase Ib/IIa.

Dans FTD causée par une maladie héréditaire NRG mutation, la production de la protéine neuroprotectrice progranuline est supprimée. La protéine sortiline contribue à la perte de progranuline en se liant à elle et en la ciblant pour la dégradation. De faibles taux de progranuline sont associés à un dysfonctionnement neuronal et à l'accumulation anormale de la protéine TDP-43, un facteur clé de la pathologie FTD.

Vesper Bio évalue VES001 chez les personnes atteintes de FTD-GRN

VES001 est un nouveau médicament administré par voie orale qui inhibe sélectivement la sortiline, l'empêchant de se lier à la progranuline. VES001 peut augmenter les niveaux de progranuline chez les personnes atteintes d'une NRG mutation à travers ce processus.

En septembre 2024, Vesper Bio a annoncé avoir terminé les études de phase 1 L'étude a montré que le médicament était sûr et bien toléré par les participants. L'étude a révélé une normalisation substantielle des taux de progranuline chez les participants ayant reçu une ou deux doses par jour.

« La progranuline est essentielle au maintien de la santé neuronale ; cependant, les niveaux de progranuline chez les personnes asymptomatiques atteintes NRG « Les mutations sont généralement deux fois moins fréquentes que chez les personnes sans ces mutations », a déclaré le cofondateur et directeur médical par intérim de Vesper Bio, Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. « Sur la base des données de notre premier essai sur l'homme, nous pensons que VES001 normalisera les niveaux de progranuline et a donc un grand potentiel pour ralentir, voire arrêter, la progression de la maladie FTD-GRN. »

Dans la phase suivante de l’essai, une cohorte plus restreinte de personnes atteintes de DFT-GRN recevra le médicament expérimental. Bien que des données sur l’innocuité et la tolérance soient encore recueillies au cours de cette phase, l’objectif principal est de confirmer si VES001 augmente les taux de progranuline dans le liquide céphalorachidien et la circulation sanguine. Ce type d’essai, appelé « étude de preuve de concept », aide les scientifiques à déterminer s’il faut poursuivre avec un composé spécifique ou orienter leurs efforts vers un autre domaine.

« C’est une incroyable réussite de la part de l’équipe Vesper d’avoir pu faire progresser si rapidement le VES001 vers cette nouvelle phase d’essai clinique », a déclaré le PDG de Vesper Bio, Paul Little, PhD. « Nous nous engageons à proposer cette nouvelle option de traitement oral importante aux familles atteintes de DFT pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. Nous nous efforçons tous de créer un avenir sans DFT pour les patients et leurs familles. »

Les essais cliniques sur la DFT sont lancés à un rythme croissant à mesure que des entreprises comme Vesper Bio développent des interventions expérimentales et des outils de diagnostic. Si vous souhaitez participer à la recherche, le Page Trouver une étude du registre des troubles FTD peut vous aider à trouver un essai qui vous convient.