La société pharmaceutique Ferrer a annoncé qu'elle avait dosé le premier participant dans l'essai clinique de phase 2 PROSPER pour un traitement expérimental de la paralysie supranucléaire progressive.

La procès en cours vise à évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament FNP-223, conçu pour ralentir la progression de la maladie. Le médicament agit pour prévenir les accumulations anormales de Protéine Tau, qui est un facteur déterminant des « tauopathies » comme PSP.

« Nous sommes ravis de pouvoir avancer dans cette phase cruciale de nos recherches sur le FNP-223 », a déclaré Óscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer. « L’inclusion du premier participant à l’essai clinique PROSPER marque une étape importante dans notre engagement à trouver des solutions transformatrices pour les personnes atteintes de PSP. »

FNP-223 vise à protéger la protéine tau de l'altération

La protéine tau joue un rôle crucial dans le maintien de la stabilité, de la structure et de la fonction des neurones. Cependant, elle peut mal fonctionner en raison d’un processus appelé « phosphorylation ». Au cours de ce processus, les molécules de phosphate se fixent aux protéines, ce qui peut altérer leur comportement ou provoquer leur activation ou leur désactivation anormales. Dans les tauopathies comme la PSP, la protéine devient si fortement phosphorylée qu’elle s’agglutine et crée des enchevêtrements.

La protéine tau est normalement protégée contre la phosphorylation par l'enzyme OGT, qui forme une couche protectrice autour de la protéine. Cependant, une autre enzyme, l'OGA, peut supprimer cette barrière protectrice, augmentant ainsi le risque de phosphorylation et de formation d'enchevêtrements. inhibant l'enzyme OGA avec FNP-223, Ferrer espère protéger Tau de la phosphorylation.

Selon Pérez, « l’effet du FNP-223 sur la protéine Tau pourrait représenter un traitement thérapeutique capable de ralentir le développement de cette maladie neurodégénérative rare ».

L'essai clinique de phase 2 PROSPER devrait inclure la participation de 220 participants sur 46 sites d'essai aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans sept États membres de l'Union européenne. PROSPER recrute actuellement aux États-Unis – si vous avez des questions sur la participation à un essai clinique, contactez Assistance téléphonique de l'AFTD à 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.

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