L’Association pour la dégénérescence frontotemporale (AFTD) et la Fondation pour la découverte de médicaments contre la maladie d’Alzheimer (ADDF) ont récemment octroyé 2,5 millions de dollars dans le cadre de leur programme de financement commun intitulé « $2,5 millions de dollars ». Fonds de traitement de la DFT à une entreprise danoise de biotechnologie Vesper Bio pour tester leur drogue VES001 chez les personnes présentant des variants du gène de la progranuline (NRG), lié à la DFT. 

L’octroi d’une subvention pour le traitement de la DFT intervient dans un contexte de nouvelles positives issues de l’essai VES001. 

Le Fonds « Traiter la DFT » soutient les essais cliniques de phase précoce (phases 1 et 2) évaluant de nouveaux traitements ou des traitements réorientés contre la DFT. Ces traitements peuvent concerner la DFT génétique ou sporadique et visent à répondre à de nouvelles questions grâce à des protocoles d'essai novateurs ou à des critères d'évaluation innovants. La part du Fonds « Traiter la DFT » allouée à l'AFTD est généreusement financée par la Fondation Samuel I. Newhouse. 

L'annonce de ce financement intervient alors que Vesper Bio a publié résultats intermédiaires positifs pour son étude de phase Ib/IIa L’évaluation du VES001 chez les personnes porteuses de variants du gène GRN mais asymptomatiques pour la DFT est en cours. Les données de l’étude permettent de poursuivre le développement de ce médicament expérimental en vue de la prochaine phase de recherche clinique. La subvention Treat FTD financera donc une analyse plus approfondie des données de l’étude de phase Ib/IIa, ainsi que la préparation d’une éventuelle phase ultérieure de l’essai. 

“ Le Fonds Treat FTD témoigne de l’engagement de l’AFTD à faire progresser des traitements prometteurs comme le VES001 tout au long du processus complexe de développement de médicaments contre la DFT ”, a déclaré Susan LJ Dickinson, MSGC, PDG de l’AFTD. “ Grâce au soutien de nos donateurs et à notre partenariat avec l’ADDF, nous sommes fiers d’aider les chercheurs à faire avancer ces travaux. ” 

VES001 a entraîné une augmentation des niveaux de progranuline 

Dans FTD-GRN, la production de la protéine neuroprotectrice essentielle La progranuline est altérée en raison d'une variante du gène GRN, La progranuline, qui porte les instructions génétiques nécessaires à la synthèse de la protéine, peut se lier à une autre protéine appelée sortiline, qui la dégrade, réduisant ainsi la production de la protéine. De faibles taux de progranuline sont associés à un dysfonctionnement neuronal et contribuent à l'accumulation anormale de protéines à l'origine de la DFT.  

Le médicament expérimental VES001 de Vesper Bio est une formulation orale conçue pour inhiber sélectivement la sortiline, favorisant ainsi la production de progranuline sans supprimer complètement l'activité de la sortiline. Selon Vesper Bio, Résultats intermédiaires de l'étude SORT-IN-2 L'évaluation du VES001 montre que ce médicament augmente efficacement les taux de progranuline. Chez les participants, les taux moyens de progranuline ont augmenté de plus de 95 % par rapport à la valeur initiale, ce qui reflète une normalisation significative de ces taux. 

“ La progranuline est essentielle au maintien de la santé neuronale. Or, chez les personnes asymptomatiques porteuses de mutations du gène GRN, son taux est généralement deux fois inférieur à celui des personnes non porteuses de telles mutations ”, a déclaré Mads Kjolby, cofondateur et directeur médical de Vesper Bio. “ D’après ces premiers résultats de phase Ib/IIa, nous pensons que le VES001 pourrait normaliser les taux de progranuline non seulement chez les personnes asymptomatiques porteuses de mutations du gène GRN, mais aussi chez les personnes symptomatiques, sans affecter les autres fonctions de la sortiline, pourtant cruciales pour la santé neuronale. ”  

L'étude actuelle a inclus six participants du Royaume-Uni et des Pays-Bas porteurs de mutations du gène GRN associées à la DFT. Outre la confirmation de l'efficacité du médicament, l'étude a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable. Les seuls effets indésirables rapportés étaient légers et aucun participant n'a dû interrompre le traitement par VES001 en raison d'effets secondaires.  

Apprenez-en davantage sur cet essai clinique et d'autres essais cliniques. 

L'essai SORT-IN-2 de Vesper Bio est entré en phase Ib/IIa en janvier après avoir précédemment annonçant l'achèvement de ses études cliniques de phase 1 En septembre 2024, des études ont démontré que le médicament était bien toléré. L'essai a atteint son objectif de recrutement en juin, avec six participants recrutés avec succès sur les deux sites d'étude.  

Pour obtenir les informations les plus récentes sur cet essai et d'autres essais cliniques, veuillez consulter le site web suivant : essaiscliniques.gov, (page spécifique SORT-IN-2) et/ou participer à Registre des troubles FTD, qui tient la communauté informée de nouvelles et nouvelles opportunités de recherche.