La FTD está clasificada como una enfermedad rara, con una prevalencia estimada en los EE. UU. de 60,000. Pero la investigación exitosa de FTD podría tener efectos dominó que se extiendan mucho más allá de sí misma. Muchos científicos ahora creen que una comprensión más profunda de la FTD podría tener un impacto enorme en nuestra comprensión de otras enfermedades que causan demencia, como el Alzheimer, así como otras enfermedades neurodegenerativas, como la ELA y el Parkinson.

Entender completamente la FTD podría dar a los investigadores una imagen más clara de cómo “funcionan” tales enfermedades y, por lo tanto, cómo se pueden tratar y tal vez curar. Esto se debe a varias razones. Por ejemplo, debido a que los síntomas de FTD comienzan a una edad más temprana, los investigadores que buscan comprenderlo no se enfrentan a cambios confusos en el cerebro relacionados con la edad. Además, hasta el 40 por ciento de la FTD es hereditaria, un porcentaje mucho más alto que el de la enfermedad de Alzheimer y la mayoría de las otras formas de demencia. Los genes responsables proporcionan información clave sobre el mecanismo de la enfermedad, así como herramientas manejables para la investigación.

Finalmente, debido a que la FTD está categorizada como una “enfermedad rara”, califica bajo la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 para consideraciones especiales en la FDA cuando se busca la aprobación de nuevos medicamentos. Estas consideraciones, que incluyen ensayos clínicos más pequeños, más cortos y, por lo tanto, menos costosos, sirven como incentivo para la inversión de la industria.