Científicos de la Universidad de Cambridge han desarrollado una forma de estudiar la patología molecular de la FTD con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) mediante el uso de cerebros en miniatura cultivados en laboratorio.

en un estudio reciente publicado en Neurociencia de la naturaleza, los investigadores desarrollaron minimodelos de cerebro humano, u organoides cerebrales, para aprender a tratar a las personas diagnosticadas con FTD y ELA. Estos organoides cerebrales exhiben biológicamente algunos de los mismos rasgos que los cerebros completamente desarrollados y se asemejan a la corteza cerebral humana.

Los investigadores cultivaron los organoides para que tuvieran las mutaciones genéticas más comúnmente asociadas con ALS-FTD. A medida que la enfermedad avanzaba, los científicos pudieron saber qué células cerebrales se vieron afectadas antes. Los hallazgos también determinaron la eficacia del desarrollo de un modelo de organoides corticales humanos a largo plazo que replica fielmente la patología molecular temprana de ALS-FTD. El equipo de Cambridge encontró una forma de mantener vivos los organoides cerebrales durante 240 días, una esperanza de vida poco común para los organoides.

Un fármaco utilizado en el estudio, GSK2606414, demostró ser útil para aliviar el estrés y la muerte celular causados por ALS-FTD. El coautor del estudio, András Lakatos, neurocientífico de la Universidad de Cambridge, dijo en un Artículo del 21 de octubre publicado en el Bestia diaria que los "hallazgos sugieren que se puede requerir una estrategia temprana de objetivos múltiples para una estrategia de tratamiento más óptima [para ALS-FTD]".