Empresa de biotecnología Passage Bio proporcionó recientemente datos provisionales actualizados de su ensayo clínico de fase 1/2 para su terapia de reemplazo genético dirigida a FTD-GRN.

La terapia experimental continúa mostrando niveles mejorados de progranulina

En la FTD causada por una heredado VERDE variante genética, se suprime la producción de la proteína neuroprotectora progranulina, lo que contribuye a la acumulación de TDP-43, un factor clave de la patología y los síntomas de la DFT. La terapia experimental PBFT02 de Passage Bio busca remediar la supresión de la producción de progranulina reintroduciendo una copia funcional de la VERDE gen utilizando un virus diseñado conocido como “vector”.

Passage Bio anunció que PBFT02 continúa demostrando una elevación robusta y duradera de los niveles de progranulina en el líquido cefalorraquídeo. Los datos preliminares del primer participante de la segunda cohorte, que no estaban disponibles cuando la compañía publicó los datos provisionales en enero, también están disponibles.

El ensayo clínico de Passage Bio incluye múltiples grupos de personas o cohortesCada uno recibió diferentes dosis de PBFT02 para determinar la dosis óptima. Los participantes de las cohortes 1 y 2 experimentaron aumentos sustanciales en sus niveles de progranulina. Además, los datos de la cohorte 1 demostraron una tasa de cambio reducida de NfL, en comparación con lo observado en estudios de evolución natural sin intervención.Obtenga más información sobre los datos de historia natural y la NFL en el canal de YouTube de AFTD).

Si bien los resultados son prometedores, reacciones adversas graves (EAG) Se presentaron en tres de las ocho personas tratadas en el estudio. Los eventos adversos graves se relacionaron con la formación de coágulos sanguíneos y se evaluaron como posiblemente relacionados con el tratamiento. Los eventos se abordaron con un tratamiento anticoagulante; las tres personas respondieron positivamente al tratamiento.

El protocolo del ensayo se actualizará antes de la tercera y cuarta cohorte

Passage Bio planea presentar un protocolo de ensayo modificado a las autoridades sanitarias con varios cambios, entre ellos la adición de un tratamiento con anticoagulantes profilácticos, una medida preventiva comúnmente utilizada para reducir el riesgo de formación de coágulos sanguíneos en personas con mayor riesgo. El nuevo protocolo también permitiría la inclusión de personas en etapas más tempranas de la enfermedad de DFT, incluyendo a quienes presentan prodrómica o deterioro cognitivo leve.

El protocolo de prueba actualizado se implementará para las cohortes 3 y 4; esta última se centrará en la DFT causada por C9orf72 variantes. Pasaje Bio recibido Comentarios positivos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. el año pasado con respecto a su expansión a C9orf72.

“Seguimos perfeccionando nuestra comprensión del perfil de seguridad de PBFT02 y creemos que los cambios planificados en el protocolo del estudio optimizarán aún más la relación beneficio-riesgo del programa”, afirmó el Dr. Will Chou, presidente y director ejecutivo de Passage Bio. “Seguimos trabajando con las autoridades reguladoras para diseñar un futuro ensayo clínico de registro en el primer semestre de 2026”.

El ensayo clínico upliFT-D recluta a personas con una mutación patogénica confirmada de VERDE o C9orf72 con diagnóstico clínico de DFT. Para obtener más información sobre cómo participar en upliFT-D, visite Página del estudio en clinicaltrials.gov o Página web de prueba de Passage BioSi tiene preguntas o inquietudes sobre la participación, comuníquese con la línea de ayuda de AFTD al 1-866-507-7222 o info@theaftd.org.

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