Astellas Pharma i AviadoBio ogłosiły wyłączna umowa licencyjna dla AVB-101, eksperymentalnej terapii genowej dla FTD-GRN obecnie przechodzi fazę 1/2 badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych i Europie.

FTD spowodowane dziedziczną GRN mutacja genetyczna hamuje produkcję niezbędnego białka progranuliny, co prowadzi do gromadzenia się białek takich jak: TDP-43 w mózgu. AVB-101 działa poprzez wprowadzenie funkcjonalnej kopii GRN gen do mózgu w celu przywrócenia produkcji progranuliny.

„W miarę jak kończymy dawkowanie pierwszej kohorty pacjentów w naszym badaniu fazy 1/2 ASPIRE-FTD AVB-101, jesteśmy podekscytowani potencjałem tej współpracy, która pomoże rozwiązać niezaspokojone potrzeby, które istnieją obecnie w otępieniu czołowo-skroniowym” — powiedziała dyrektor generalna AviadoBio, Lisa Deschamps. „Ta strategiczna współpraca połączy naszego obiecującego kandydata na terapię genową dla FTD-GRN i doświadczenie w jej dostarczaniu z globalnymi możliwościami Astellas w zakresie rozwoju i komercjalizacji terapii genowych”.

Na mocy postanowień umowy Astellas ma możliwość otrzymania światowej wyłącznej licencji na prawa do rozwoju i komercjalizacji AVB-101 w FTD-GRN, jak również inne potencjalne zastosowania. Astellas zainwestuje $20 mln w AviadoBio oprócz do $30 mln w płatnościach z góry i do $2,18 mld, jeśli Astellas skorzysta ze swojej opcji. Umowa odzwierciedla potencjał AVB-101 i stanowi precedens dla dalszych inwestycji w podobne interwencje dla FTD.

Więcej zasobów dotyczących badań i potencjalnej produkcji AVB-101

Kluczowym aspektem umowy między Astellas i AviadoBio jest znaczące zwiększenie środków na badania i rozwój AVB-101.

W miarę jak terapie przechodzą przez proces badań klinicznych, koszty badań i rozwoju znacznie wzrastają. Firmy nie tylko muszą zmagać się z większą złożonością badań na późniejszym etapie, ale także muszą poruszać się po procesach regulacyjnych dla każdego kraju, w którym prowadzone jest badanie, i przeznaczać znaczne zasoby na rekrutację i wsparcie uczestników. Nawet jeśli badanie zakończy się sukcesem, istnieją dalsze przeszkody regulacyjne i logistyczne do pokonania, zanim firma będzie mogła rozpocząć produkcję i dystrybucję terapii.

Astellas, międzynarodowa firma farmaceutyczna z siedzibą w Tokio, dysponuje zasobami i infrastrukturą, aby wspierać badania na większą skalę i potencjalnie wprowadzić AVB-101 na rynek. Ponadto Astellas ma pewne doświadczenie kliniczne w terapiach genowych, wraz z możliwościami produkcyjnymi, aby wspierać produkcję AVB-101. Dzięki współpracy AviadoBio zyskuje znaczne wsparcie w dalszym rozwoju swojej terapii genowej, podczas gdy Astellas może wykorzystać swoje doświadczenie i zasoby, aby zapewnić, że terapia dotrze do osób dotkniętych FTD.

Czy chcesz dowiedzieć się więcej o etapach procesu badań klinicznych, które AVB-101 do tej pory zatwierdził? Terapia genowa była pierwsza zatwierdzony do badań klinicznych w USA w listopadzie 2023 r., z pierwsza osoba otrzymująca dawkę terapii w Europie pod koniec 2024 r. W lipcu 2024 r. w USA rozpoczęły się badania kliniczne Uniwersytet Stanowy Ohio.