1 lipca firma biofarmaceutyczna AviadoBio ogłosiła, że jej badanie kliniczne fazy 1/2 ASPIRE-FTD zakończyło się sukcesem otworzył swój pierwszy ośrodek próbny w Stanach Zjednoczonychw Wexner Medical Center na Uniwersytecie Stanowym Ohio. Firma ocenia eksperymentalną terapię genową AVB-101 jako metodę interwencji w przypadku FTD wywołanej wariantem GRN gen.

The GRN Gen niesie instrukcje dla białka progranuliny, które odgrywa kluczową rolę w przeżyciu komórek i regulacji stanu zapalnego. FTD-GRN jest spowodowane przez wariant genetyczny hamujący wytwarzanie progranuliny, co prowadzi do nieprawidłowej akumulacji białka (Jak na przykład TDP-43) w mózgu. Terapia genowa AVB-101 ma na celu zapewnienie funkcjonalności GRN kopię genu w celu przywrócenia produkcji progranuliny.

J. Bradley Elder, MD, profesor chirurgii neurologicznej w Wexner, omawia znaczenie badania klinicznego:

„Osoby cierpiące na FTD-GRN nie mają dostępnego leczenia modyfikującego przebieg choroby, a wpływ tego zaburzenia jest ogromny zarówno dla pacjentów, jak i ich rodzin. Istnieje pilna potrzeba współpracy między badaczami, klinicystami, pacjentami, zwolennikami i rodzinami, aby odważnie badać nowe podejścia do FTD, w tym innowacyjne i ukierunkowane metody dostarczania. Badanie to pozwoli nam sprawdzić, w jaki sposób wysoce ukierunkowana suplementacja GRN może być potencjalnym przełomowym leczeniem. AVB-101 to jednorazowy zabieg chirurgiczny przeprowadzany w ramach minimalnie inwazyjnej operacji, który umożliwia terapii genowej bezpieczne ominięcie ochronnej bariery krew-mózg. Procedura zapewnia leczenie bezpośrednio we wzgórzu, kluczowej strukturze w centrum mózgu, która ma rozległe połączenia z sąsiednimi obszarami”.

W listopadzie 2023 r Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zezwoliła ASPIRE-FTD na otwieranie witryn w USA, zatwierdzając złożony przez firmę wniosek dotyczący badania nowego leku dla AVB-101. W kwietniu 2024 r. AviadoBio ogłosiło, że pierwszemu europejskiemu uczestnikowi podano AVB-101. Ośrodek ASPIRE-FTD w Wexner Medical Center prowadzi obecnie rekrutację uczestników, którzy stwarzają ryzyko GRN wariant.

Dyrektor naczelna AviadoBio, Lisa Deschamps, jest entuzjastycznie nastawiona do procesu. „Jesteśmy wdzięczni pacjentom i rodzinom z FTD-GRN zaangażowanym w ASPIRE-FTD, a także badaczom z Ohio State University za ich zaangażowanie w badanie ogromnego potencjału AVB-101 w zatrzymywaniu postępu choroby i oferowaniu nadziei pacjentom i ich bliskim ," ona mówi.

Aby dowiedzieć się więcej na temat badania klinicznego, odwiedź stronę stronie internetowej ASPIRE-FTD lub rozprawy Strona ClinicalTrials.gov.

Udział osób z FTD, partnerów opieki i członków rodzin w badaniach takich jak ASPIRE-FTD ma kluczowe znaczenie w kierowaniu badań w kierunku wyleczenia. Dowiedz się więcej o możliwościach uczestnictwa na naszej stronie Strona Studia poszukujące uczestników. Jeśli masz pytania dotyczące przyłączenia się do badania, skontaktuj się z nami Infolinia AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.