AviadoBio ogłoszono 15 kwietnia że pierwszy uczestnik był leczony w badaniu fazy 1/2 ASPIRE-FTD oceniającym terapię genową AVB-101 jako interwencję w leczeniu FTD-GRN.

„Istnieje ogromne zapotrzebowanie na nowe metody leczenia osób cierpiących na FTD-GRN” – powiedział David Cooper, dyrektor medyczny AviadoBio. „Brak skutecznych metod leczenia modyfikujących przebieg choroby sprawia, że postawienie diagnozy jest szczególnie trudne dla pacjentów i ich rodzin, które obecnie nie mają żadnych dostępnych opcji leczenia tej wyniszczającej i postępującej choroby. Leczenie pierwszego pacjenta w ASPIRE-FTD stanowi ważny krok naprzód w zrozumieniu potencjału AVB-101, który okazał się już obiecujący w badaniach przedklinicznych.”

The GRN gen zawiera instrukcje wytwarzania białka zwanego progranuliną, które odgrywa kluczową rolę w przeżyciu komórek i regulacji stanu zapalnego. Dziedziczone odmiany w tym genie może prowadzić do zmniejszonej produkcji progranuliny, co ostatecznie prowadzi do nieprawidłowej akumulacji białka, zazwyczaj TDP-43, w mózgu, co jest powiązane z rozwojem FTD.

AVB-101 to terapia genowa, której celem jest dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN gen przywracający produkcję progranuliny w dotkniętych obszarach mózgu. Leczenie polega na pojedynczym, małoinwazyjnym zabiegu polegającym na podaniu kopii genu bezpośrednio do wzgórza mózgu, które odgrywa kluczową rolę w różnych funkcjach mózgu i ma liczne połączenia z innymi obszarami mózgu. AviadoBio zauważa, że tę metodę zastosowano w celu bezpieczniejszego i skuteczniejszego przekraczania bariery krew-mózg przy minimalizacji niezbędnej dawki.

„AviadoBio angażuje się w opracowanie innowacyjnej terapii genowej w leczeniu FTD-GRN, a ten moment stanowi ważny kamień milowy dla społeczności FTD i naszej firmy” – powiedziała Lisa Deschamps, dyrektor generalna AviadoBio. „Jesteśmy wdzięczni za poświęcenie badaczy klinicznych ASPIRE-FTD badających AVB-101 i niezmiernie wdzięczni rodzinom, które biorą udział w badaniach klinicznych nad nowymi opcjami leczenia, które mogą zmienić przyszłość pokoleń rodzin żyjących z FTD-GRN.”
FDA zatwierdził AVB-101 do badań klinicznych w USA w listopadzie 2023 r. i w tym samym miesiącu uzyskała oznaczenie Fast Track. Proces Fast Track pomaga w opracowywaniu i przyspiesza proces przeglądu nowych leków, które leczą poważne schorzenia i zaspokajają niezaspokojoną potrzebę – w tym przypadku potrzebę leczenia FTD. Placówki są obecnie otwarte w Polsce, Hiszpanii i Holandii, a wkrótce spodziewane są placówki w USA i kolejnych krajach.

Kilka firm prowadzi obecnie badania kliniczne oceniające interwencje w przypadku różnych postaci FTD, niektóre przykłady obejmują Biografia przejścia ogłoszenie obiecujących danych z własnego badania fazy 1/2 dotyczącego terapii genowej ukierunkowanej na FTD-GRN oraz ogłoszenie przez Transpozon tymczasowych wyników badania fazy 2 dotyczącego leku ukierunkowanego na określoną genetyczną postać FTD-ALS. Dodatkowe badania dotyczące genetycznego FTD można znaleźć na stronie Strona Studia poszukujące uczestników strony internetowej AFTD.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach? Oprócz badań klinicznych istnieją wiele sposobów, aby wziąć udział, takie jak badania podłużne, Rejestr Zaburzeń FTDi dawstwo mózgu.