Un médicament révolutionnaire qui ralentit la progression de la maladie d'Alzheimer reçoit l'approbation complète de la FDA

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a, pour la première fois, entièrement approuvé un médicament qui ralentit la progression de la maladie d'Alzheimer.
Le médicament, le lecanemab, sera commercialisé sous le nom de Leqembi. Il a été développé par Biogen et Eisai, des sociétés pharmaceutiques basées aux États-Unis et au Japon, respectivement, et, après son approbation le 6 juillet, sera disponible pour les personnes vivant avec un diagnostic de trouble cognitif léger (MCI) ou de démence légère due à la maladie d'Alzheimer. (maladie d'Alzheimer à un stade précoce).
Alors que les personnes diagnostiquées avec FTD ne sont pas éligibles pour une prescription de Leqembi, l'AFTD considère l'approbation du médicament comme un signe positif pour le développement de médicaments FTD. "Tout traitement approuvé par la FDA pour la démence attire davantage d'investissements de l'industrie dans la recherche sur la démence en général - et éventuellement la recherche sur la FTD en particulier", a déclaré le président du conseil consultatif médical de l'AFTD, Bradford C. Dickerson, MD.
"Bien que ce médicament ne soit pas utile en tant que traitement de la FTD, le fait qu'une approbation réglementaire complète ait été accordée à un traitement qui ralentit la progression d'une maladie neurodégénérative offre un immense espoir pour de futures percées dans la FTD", a poursuivi le Dr Dickerson.
Approbation accélérée reçue en janvier
Leqembi a initialement obtenu une approbation accélérée de la FDA en janvier sur la base de preuves que le médicament élimine la bêta-amyloïde, un biomarqueur de la maladie d'Alzheimer. Dans un essai clinique de phase 3, menée sur près de 1 800 participants, la progression de la maladie a ralenti de 27% chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer qui ont reçu une injection de Leqembi, par rapport à un groupe témoin qui a reçu un placebo.
Une loi fédérale de 2012 permet à la FDA d'accorder une "approbation accélérée" basée sur des critères de substitution pour les médicaments qui traitent des affections graves lorsqu'il existe un besoin médical non satisfait important. Les paramètres de substitution, ou biomarqueurs, sont des signes mesurables d'une maladie qui sont censés prédire l'impact d'un médicament sur les signes, les symptômes, le fonctionnement ou la survie d'une personne, mais ne sont pas des mesures directes du fonctionnement clinique.
L'utilisation de paramètres de substitution signifie qu'un médicament peut être approuvé beaucoup plus rapidement qu'il n'est nécessaire d'attendre un bénéfice clinique clair, tel qu'une réduction des symptômes. Après une approbation accélérée, les sociétés pharmaceutiques sont tenues de poursuivre l'étude du médicament par le biais d'essais cliniques, et si les essais de confirmation ne démontrent pas de bénéfice clinique, l'approbation peut être annulée.
La semaine dernière, Leqembi a obtenu l'approbation complète de la FDA, sur la base de données supplémentaires suggérant un bénéfice clinique.
« Une meilleure qualité de vie » – mais des risques possibles
Leqembi n'est pas un remède contre la maladie d'Alzheimer, mais peut permettre aux personnes atteintes de la maladie de maintenir les activités de la vie quotidienne pendant plusieurs mois de plus qu'elles ne le pourraient autrement. "En termes réels, cela signifie probablement plus de temps pour que le patient vive de manière indépendante, profite de ses passe-temps, de ses amis et ait une meilleure qualité de vie", a déclaré Donna Wilcock, doyenne adjointe de la biomédecine à l'Université du Kentucky, a déclaré à NBC News.
L'utilisation de Leqembi comporte des risques. Le même essai de phase 3 a montré que près de 13 % des participants recevant Leqembi avaient un gonflement cérébral (contre moins de 2 % du groupe témoin) et 17 % souffraient d'hémorragies cérébrales (contre 9 % du groupe témoin).
Trois décès de participants ont été signalés au cours de l'essai, bien qu'il ne soit pas clair si Leqembi était directement responsable. Néanmoins, la FDA exigera que Leqembi porte une étiquette "boîte noire" - son étiquette d'avertissement la plus grave - indiquant, entre autres, que "des hémorragies intracérébrales graves, dont certaines ont été mortelles, ont été observées".
Comparaison de Leqembi avec Adulhelm
En 2021, un médicament contre la maladie d'Alzheimer appelé Aduhelm, également produit par Biogen et Eisai, était - de manière controversée, en raison de questions concernant son efficacité, ses effets secondaires et son coût - accordé une approbation accélérée par la FDA. L'essai de confirmation requis pour explorer plus avant le bénéfice clinique potentiel d'Aduhelm a commencé en juin 2022 ; les résultats sont attendus en 2026.
Leqembi et Aduhelm ont tous deux été développés par Biogen et Eisai et sont des traitements par anticorps monoclonaux qui réduisent la pathologie des dépôts bêta-amyloïdes. Les deux comportent un risque d'effets secondaires, y compris des anomalies d'imagerie liées à l'amyloïde (ARIA) - gonflement cérébral ou saignements cérébraux - bien que certaines preuves suggèrent que Leqembi pourrait être plus sûr. Leqembi est cependant un peu moins cher ($26 500 par an contre $28 000 pour Aduhelm).
Alors que Medicare ne couvrira Aduhlem que pour les personnes qui le reçoivent dans le cadre d'un essai clinique, les Centers for Medicare & Medicaid Services ont accepté d'étendre sa couverture, de sorte que Leqembi devrait être couvert pour la plupart des bénéficiaires éligibles de Medicare aux États-Unis.
Par catégorie
Nos bulletins
Rester informé

Inscrivez-vous maintenant et restez au courant des dernières nouvelles avec notre newsletter, des alertes d'événements, et plus encore…