Baanbrekend medicijn dat de progressie van de ziekte van Alzheimer vertraagt, krijgt volledige FDA-goedkeuring

Alzheimer’s Drug Receives Full FDA Approval - FB LI TW

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft voor het eerst een medicijn volledig goedgekeurd dat de progressie van de ziekte van Alzheimer vertraagt.

Het medicijn, lecanemab, zal op de markt worden gebracht onder de naam Leqembi. Het is ontwikkeld door Biogen en Eisai, farmaceutische bedrijven gevestigd in respectievelijk de VS en Japan, en zal, na goedkeuring op 6 juli, beschikbaar komen voor mensen met een diagnose van milde cognitieve stoornissen (MCI) of milde dementie als gevolg van de ziekte van Alzheimer (de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium).

Hoewel personen met de diagnose FTD niet in aanmerking komen voor een Leqembi-recept, beschouwt AFTD de goedkeuring van het medicijn als een positief teken voor de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen. "Elke door de FDA goedgekeurde behandeling voor dementie trekt meer industriële investeringen aan in onderzoek naar dementie in het algemeen - en mogelijk specifiek naar FTD-onderzoek", aldus Bradford C. Dickerson, MD, voorzitter van de AFTD Medical Advisory Council.

"Hoewel dit medicijn niet nuttig zal zijn als behandeling voor FTD, biedt het feit dat volledige wettelijke goedkeuring is verleend aan een behandeling die de progressie van een neurodegeneratieve ziekte vertraagt, enorme hoop op toekomstige doorbraken in FTD," vervolgde Dr. Dickerson.

Versnelde goedkeuring ontvangen in januari

Leqembi kreeg aanvankelijk versnelde goedkeuring van de FDA in januari op basis van bewijs dat het medicijn bèta-amyloïde verwijdert, een biomarker voor de ziekte van Alzheimer. In een fase 3 klinische studie, uitgevoerd bij bijna 1.800 deelnemers, vertraagde de ziekteprogressie met 27 procent bij mensen met Alzheimer die werden geïnjecteerd met de Leqembi, vergeleken met een controlegroep die een placebo kreeg.

Een federale wet uit 2012 staat de FDA toe om "versnelde goedkeuring" te verlenen op basis van surrogaateindpunten voor geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen waarbij er een significante onvervulde medische behoefte is. Surrogaateindpunten, of biomarkers, zijn meetbare tekenen van een ziekte waarvan wordt aangenomen dat ze de impact van een geneesmiddel op de tekenen, symptomen, het functioneren of de overleving van een persoon voorspellen, maar het zijn geen directe metingen van klinisch functioneren.

Het gebruik van surrogaateindpunten betekent dat een geneesmiddel veel sneller kan worden goedgekeurd dan dat moet worden gewacht op een duidelijk klinisch voordeel, zoals een vermindering van de symptomen. Na versnelde goedkeuring zijn farmaceutische bedrijven verplicht om het medicijn verder te bestuderen door middel van klinische onderzoeken, en als bevestigende onderzoeken geen klinisch voordeel aantonen, kan de goedkeuring worden ingetrokken.

Vorige week kreeg Leqembi volledige FDA-goedkeuring, op basis van verdere gegevens die een klinisch voordeel suggereren.

"Een betere kwaliteit van leven" - maar mogelijke risico's

Leqembi geneest de ziekte van Alzheimer niet, maar kan ervoor zorgen dat mensen met de ziekte de dagelijkse bezigheden enkele maanden langer kunnen volhouden dan anders het geval zou zijn. "In de praktijk betekent dit waarschijnlijk meer tijd voor de patiënt om zelfstandig te leven, te genieten van hun hobby's, hun vrienden en een betere levenskwaliteit te hebben", zegt Donna Wilcock, assistent-decaan biogeneeskunde aan de Universiteit van Kentucky, vertelde NBC News.

Het gebruik van Leqembi brengt risico's met zich mee. Uit dezelfde fase 3-studie bleek dat bijna 13 procent van de deelnemers die Leqembi kregen hersenzwelling ervoer (vergeleken met minder dan 2 procent van de controlegroep), en 17 procent leed aan hersenbloedingen (vergeleken met 9 procent van de controlegroep).

Tijdens het proces werden drie sterfgevallen van deelnemers gemeld, hoewel het niet duidelijk is of Leqembi direct verantwoordelijk was. Desalniettemin zal de FDA Leqembi verplichten een "black box"-label te dragen - het meest ernstige waarschuwingslabel - waarin onder andere wordt vermeld dat "ernstige intracerebrale bloedingen, waarvan sommige fataal zijn, zijn waargenomen."

Leqembi vergelijken met Adulhelm

In 2021 werd een medicijn tegen de ziekte van Alzheimer, Aduhelm genaamd, ook geproduceerd door Biogen en Eisai, - controversieel vanwege vragen over de werkzaamheid, bijwerkingen en kosten - versnelde goedkeuring verleend door de FDA. De vereiste bevestigende studie om het potentiële klinische voordeel van Aduhelm verder te onderzoeken, begon in juni 2022; resultaten worden verwacht in 2026.

Zowel Leqembi als Aduhelm zijn ontwikkeld door Biogen en Eisai en zijn behandelingen met monoklonale antilichamen die de pathologie van beta-amyloïde afzettingen verminderen. Beide hebben een risico op bijwerkingen, waaronder amyloïde-gerelateerde beeldvormingsafwijkingen (ARIA) - hersenzwelling of hersenbloedingen - hoewel er aanwijzingen zijn dat Leqembi mogelijk veiliger is. Leqembi is echter iets goedkoper ($26.500 per jaar in vergelijking met Aduhelm's $28.000).

Terwijl Medicare Aduhlem alleen zal dekken voor mensen die het krijgen als onderdeel van een klinische proef, hebben de Centers for Medicare & Medicaid Services ermee ingestemd om de dekking uit te breiden, dus Leqembi zal naar verwachting gedekt zijn voor de meeste in aanmerking komende Medicare-ontvangers in de VS.

Blijf geïnformeerd

color-icon-laptop

Meld u nu aan en blijf op de hoogte van het laatste nieuws met onze nieuwsbrief, evenementwaarschuwingen en meer...