Vous savez peut-être qu'un certain nombre d'essais cliniques en cours évaluent des traitements susceptibles de ralentir, voire d'arrêter, la progression de la DFT. (Certains de ces essais sont recrute actuellement des participants.) Cela comprend Essai d'Alector pour le latozinemab, qui attend les résultats de la phase 3 dans le courant de 2025. Mais qu'est-ce qu'un essai de phase 3 et que signifient ses résultats ?

Commençons par définir le déroulement d'un essai clinique. Les essais cliniques visent à déterminer l'innocuité et l'efficacité de nouvelles interventions médicales, telles que les médicaments pour traiter la DFT. Les interventions passent généralement par plusieurs phases d'essais cliniques, chacune incluant un plus grand nombre de participants évalués sur une période plus longue. Les essais cliniques ne passent à la phase suivante que si le médicament est démontré comme sûr et efficace. Dans le cas contraire, l'essai est terminé.

La phase 3 est la dernière étape du processus : la phase la plus importante et la plus critique de l’évaluation des nouveaux traitements avant leur homologation publique. (Même après l’approbation d’un médicament, les scientifiques et les professionnels de santé continuent de surveiller son innocuité.)

Après la fin d'un essai de phase 3, les scientifiques analysent les résultats afin d'évaluer l'efficacité du médicament par rapport aux critères d'évaluation de l'essai, c'est-à-dire les critères choisis avant l'essai pour évaluer le traitement. Ces critères peuvent inclure l'induction de changements biologiques ou l'amélioration de la qualité de vie des participants. Les scientifiques déterminent également si le médicament a entraîné des effets indésirables sur la santé et, le cas échéant, leur gravité. 

Une fois l’essai terminé et les résultats entièrement analysés, ils sont souvent publié et publié sur ClinicalTrials.gov, un site web géré par le ministère américain de la Santé et des Services sociaux. La société biopharmaceutique ayant mené l'essai publie généralement un communiqué de presse contenant ses résultats finaux ; l'AFTD communiquera les mises à jour le cas échéant. 

Quels types de résultats peuvent survenir ? 

À la fin d'un essai clinique, les scientifiques peuvent constater que le médicament n'a pas amélioré significativement les critères d'évaluation. Cela peut paraître négatif. Mais même lorsqu'un essai n'atteint pas ses objectifs, il fournit néanmoins de nombreuses informations, notamment sur les traitements efficaces et inefficaces de la DFT.  

Les résultats peuvent également être peu concluants – ni clairement positifs ni clairement négatifs – et nécessiter par conséquent une étude plus approfondie et/ou une contribution supplémentaire de la communauté. 

Mais les résultats pourraient être une bonne nouvelle pour les familles confrontées à la DFT : des résultats positifs ou prometteurs. Dans ce cas, l'entreprise ayant mené l'essai peut demander officiellement l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en soumettant un dossier. Demande de nouveau médicament ou un Demande de licence de produits biologiquesLa FDA évalue ensuite toutes les données sur la sécurité et le bénéfice thérapeutique du médicament ou du traitement avant de décider d’accorder ou non son approbation. 

En cas d'approbation, la FDA détermine l'étiquette du médicament, qui comprend des informations telles que le mode d'emploi, le public visé et le stade de la maladie pour lequel il est approuvé. Dans de nombreux cas, la FDA demandera au promoteur de réexaminer le médicament avant de donner son approbation, ce qui peut nécessiter des études et/ou une collecte de données supplémentaires. Le site web de la FDA contient plus d'informations sur le sujet. processus d'examen et d'approbation des médicaments. 

Un processus distinct, mais similaire, est en place auprès d'autres organismes de réglementation hors des États-Unis si le promoteur du médicament sollicite une autorisation de mise sur le marché dans d'autres pays. Si le médicament est approuvé, des étapes ultérieures sont nécessaires au cours desquelles les organismes payeurs (par exemple, les assureurs) décident de leur couverture.  

Plusieurs voies facilitent la recherche sur des maladies comme la DFT, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. Parmi celles-ci, on peut citer : Voie rapide , Thérapie révolutionnaire, et Examen prioritaire aussi bien que Programme d’approbation accélérée. Toutes ces initiatives visent à accélérer la mise sur le marché des médicaments tout en préservant la sécurité et la rigueur scientifique des essais cliniques.  

Décider de participer ou non à un essai 

Il peut être difficile de suivre l'évolution constante des essais cliniques sur la DFT. L'AFTD recommande à toutes les personnes touchées par la DFT – personnes diagnostiquées, membres de leur famille, proches aidants, amis et professionnels de santé – de s'inscrire. Registre des troubles FTDLe Registre peut vous tenir informé(e) des nouveaux essais cliniques (et autres types d'études de recherche) dès leur publication et permet à certaines personnes de participer à des enquêtes cruciales depuis chez elles. L'un des principaux obstacles à la recherche sur la DFT est de trouver des participants disponibles ; chaque volontaire intéressé compte donc ! Vous pouvez en apprendre davantage sur les essais cliniques et les éléments à prendre en compte pour déterminer si un essai clinique est adapté à votre famille. sur la page Web des essais cliniques de l'AFTD.  

Si vous souhaitez en savoir plus sur la génétique de la DFT et savoir si vous ou les membres de votre famille pourriez être admissibles à participer à l'un des essais génétiques en cours sur la DFT, pensez à consulter un conseiller en génétique. Vous trouverez plus d'informations sur la façon de trouver un conseiller en génétique sur le site Conseil génétique page sur le site Web de l'AFTD.  

Les personnes touchées par la DFT sont un élément essentiel du puzzle scientifique. Que vous soyez admissible ou intéressé à participer à un essai clinique, il existe plusieurs façons de contribuer à la recherche d'un traitement. Pour en savoir plus sur la participation à la recherche, consultez notre site. façons de participer à la page Web. Apprenez-en davantage sur le rôle de la communauté dans le développement de médicaments en regarder le webinaire AFTD et vous : partenaires dans le développement de médicaments. 

Pourquoi se concentrer sur la DFT génétique ? 

Les études les plus avancées en matière de développement se concentrent sur FTD génétiqueDans ces cas, les scientifiques sont plus confiants dans l’exactitude du diagnostic de DFT, ils comprennent mieux les causes sous-jacentes et disposent des outils nécessaires pour intervenir dans le processus de la maladie.  

Bon nombre de ces essais, y compris celui d'Alector, se concentrent spécifiquement sur la DFT causée par NRG gène (FTD-NRG). FTD-NRG est causée par des variantes dans le NRG gène qui l'empêche de produire de la progranuline, une protéine nécessaire à la santé cérébrale. Les chercheurs testent des traitements pour augmenter la quantité de progranuline dans le cerveau. en utilisant différentes méthodes, comme le remplacement des protéines et la thérapie génique, ou en réduisant les processus qui éliminent la progranuline des cellules.  

Des essais cliniques actifs supplémentaires portent sur les variantes responsables de la DFT dans d'autres gènes, tels que C9orf72. L'AFTD travaille également à déterminer comment les interventions testées dans des maladies apparentées, comme la maladie d'Alzheimer et la SLA, peuvent être appliquées aux gènes responsables de la DFT.  

Des recherches actives sont menées en amont du développement de médicaments pour les gènes de DFT plus rares et pour les DFT sporadiques. Les enseignements tirés de ces essais plus avancés, notamment sur les moyens efficaces d'éliminer les agrégations protéiques nocives, auront des implications pour tous les types de DFT, qu'ils soient génétiques ou apparemment sporadiques.

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