Sie wissen vielleicht, dass in einer Reihe von klinischen Studien Behandlungen untersucht werden, die das Fortschreiten der FTD verlangsamen oder sogar stoppen können. (Einige dieser Studien sind derzeit Teilnehmer rekrutieren.) Dies beinhaltet Alectors Studie zu Latozinemab, die Ergebnisse der Phase 3 irgendwann im Jahr 2025 erwartet. Aber was ist eine Phase-3-Studie und was bedeuten ihre Ergebnisse?

Definieren wir zunächst, was in einer klinischen Studie passiert. Klinische Studien dienen dazu, die Sicherheit und Wirksamkeit neuer medizinischer Interventionen, wie beispielsweise Medikamente zur Behandlung von FTD, zu bestimmen. Interventionen durchlaufen in der Regel mehrere klinische Testphasen, von denen jede eine größere Anzahl von Teilnehmern umfasst, die über einen längeren Zeitraum untersucht werden. Klinische Studien werden nur dann in die nächste Phase überführt, wenn sich das Medikament als sicher und wirksam erweist. Ist dies nicht der Fall, wird die Studie beendet.

Phase 3 ist der letzte Schritt des Prozesses: die umfangreichste und kritischste Phase bei der Evaluierung neuer Behandlungen, bevor diese für die öffentliche Anwendung zugelassen werden können. (Auch nach der Zulassung eines Medikaments überwachen Wissenschaftler und medizinisches Personal weiterhin dessen Sicherheit.)

Nach Abschluss einer Phase-3-Studie überprüfen Wissenschaftler die Ergebnisse, um die Wirksamkeit des Medikaments im Vergleich zu den „Endpunkten“ der Studie bzw. den vor der Studie festgelegten Kriterien zur Bewertung der Behandlung zu beurteilen. Zu den Endpunkten kann gehören, ob das Medikament biologische Veränderungen bewirkt oder die Lebensqualität der Teilnehmer verbessert hat. Wissenschaftler ermitteln außerdem, ob das Medikament gesundheitliche Beeinträchtigungen verursacht hat, und notieren gegebenenfalls deren Schweregrad. 

Nach Abschluss der Studie und der vollständigen Analyse der Ergebnisse werden diese häufig veröffentlicht und gepostet auf ClinicalTrials.gov, einer Website des US-Gesundheitsministeriums. Das biopharmazeutische Unternehmen, das die Studie durchgeführt hat, veröffentlicht in der Regel auch eine Pressemitteilung mit den endgültigen Ergebnissen. AFTD veröffentlicht bei Bedarf Aktualisierungen. 

Welche Ergebnisse können auftreten? 

Am Ende einer klinischen Studie stellen die Wissenschaftler möglicherweise fest, dass das Medikament die Endpunkte der Studie nicht signifikant verbessert hat. Das klingt negativ. Doch selbst wenn eine Studie ihre Ziele nicht erreicht, liefert sie dennoch zahlreiche Informationen, beispielsweise darüber, was bei der Behandlung von FTD funktioniert und was nicht.  

Die Ergebnisse können auch nicht eindeutig sein – weder eindeutig positiv noch negativ – und erfordern daher weitere Untersuchungen und/oder zusätzlichen Input aus der Community. 

Die Ergebnisse könnten jedoch gute Nachrichten für Familien mit FTD bringen – positive oder vielversprechende Ergebnisse. In diesem Fall kann das Unternehmen, das die Studie durchgeführt hat, die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) formell um Genehmigung bitten, indem es ein Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels oder ein Antrag auf Zulassung als BiologikumDie FDA wertet dann alle Daten zur Sicherheit und zum therapeutischen Nutzen des Arzneimittels oder der Behandlung aus, bevor sie über die Zulassung entscheidet. 

Im Falle einer Zulassung legt die FDA die Produktbezeichnung fest. Diese enthält Informationen zur Anwendung, zur Zielgruppe und zum Krankheitsstadium. In vielen Fällen bittet die FDA den Sponsor vor der Zulassung um eine erneute Prüfung. Dies kann zusätzliche Studien und/oder Datenerhebungen erfordern. Auf der Website der FDA finden Sie weitere Informationen zum Arzneimittelprüfungs- und Zulassungsverfahren. 

Es gibt ein separates, aber ähnliches Verfahren mit anderen Zulassungsbehörden außerhalb der USA, wenn der Arzneimittelsponsor eine Arzneimittelzulassung in anderen Ländern anstrebt. Nach der Zulassung des Arzneimittels entscheiden die Kostenträger (z. B. die Krankenkassen) über die Kostenübernahme.  

Eine Reihe von Ansätzen erleichtern die Forschung zu Krankheiten wie FTD, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt. Dazu gehören Fast Track , Bahnbrechende Therapie, und Vorrangprüfung ebenso wie Programm zur beschleunigten Zulassung. Ziel all dieser Initiativen ist es, Medikamente schneller auf den Markt zu bringen und gleichzeitig die Sicherheit und wissenschaftliche Genauigkeit der klinischen Studien zu gewährleisten.  

Entscheidung über die Teilnahme an einer Studie 

Es kann schwierig sein, den Überblick über die sich ständig verändernde Landschaft klinischer FTD-Studien zu behalten. AFTD empfiehlt allen von FTD betroffenen Personen – diagnostizierten Personen, Familienmitgliedern, Pflegepartnern, Freunden und medizinischem Fachpersonal –, sich für die FTD-KrankheitsregisterDas Register informiert Sie über neue klinische Studien (und andere Forschungsstudien) und ermöglicht es Ihnen, bequem von zu Hause aus an wichtigen Umfragen teilzunehmen. Eines der größten Hindernisse für die Forschung im Bereich FTD ist die Suche nach geeigneten Teilnehmern. Daher zählt jeder interessierte Freiwillige! Erfahren Sie mehr über klinische Studien und was Sie bei der Entscheidung, ob eine klinische Studie für Ihre Familie geeignet ist, beachten sollten. auf der Webseite zu klinischen Studien von AFTD.  

Wenn Sie mehr über die Genetik von FTD erfahren möchten und wissen möchten, ob Sie oder Ihre Familienmitglieder für die Teilnahme an einer der laufenden genetischen FTD-Studien geeignet sind, sollten Sie mit einem genetischen Berater sprechen. Weitere Informationen zur Suche nach einem genetischen Berater finden Sie auf der Genetische Beratung Seite auf der AFTD-Website.  

Menschen mit FTD sind ein wichtiger Teil des wissenschaftlichen Puzzles. Unabhängig davon, ob Sie für die Teilnahme an einer klinischen Studie geeignet oder interessiert sind, gibt es eine Reihe weiterer Möglichkeiten, wie Sie dazu beitragen können, die Entwicklung einer Behandlung voranzutreiben. Erfahren Sie mehr darüber, wie Sie an der Forschung teilnehmen können auf unserer Möglichkeiten zur Teilnahme Webseite. Erfahren Sie mehr über die Rolle der Gemeinschaft in der Arzneimittelentwicklung durch Sehen Sie sich das Webinar „AFTD und Sie: Partner in der Arzneimittelentwicklung“ an.. 

Warum der Fokus auf genetisch bedingter FTD? 

Die in der Entwicklung am weitesten fortgeschrittenen Studien konzentrieren sich auf genetische FTDIn diesen Fällen sind sich die Wissenschaftler sicherer, dass die FTD-Diagnose richtig ist, sie verstehen die zugrunde liegenden Ursachen besser und verfügen über die Mittel, um in den Krankheitsverlauf einzugreifen.  

Viele dieser Studien, darunter auch die von Alector, konzentrieren sich speziell auf FTD, verursacht durch GRÜN Gen (FTD-GRÜN). FTD-GRÜN wird durch Varianten in der GRÜN Gen, das die Produktion von Progranulin verhindert, einem für die Gesundheit des Gehirns wichtigen Protein. Forscher testen Behandlungen, um die Menge an Progranulin im Gehirn zu erhöhen mit verschiedenen Methoden, wie etwa Proteinersatz und Gentherapie, oder durch die Reduzierung von Prozessen, die Progranulin aus Zellen entfernen.  

Weitere aktive klinische Studien befassen sich mit FTD-verursachenden Varianten in anderen Genen, wie z. B. C9orf72. AFTD arbeitet auch daran, herauszufinden, wie Interventionen, die bei verwandten Erkrankungen wie Alzheimer und ALS getestet werden, auf FTD-verursachende Gene angewendet werden können.  

Zu selteneren FTD-Genen und zur sporadischen FTD wird bereits in der frühen Phase der Arzneimittelentwicklung aktiv geforscht. Die Erkenntnisse aus diesen am weitesten fortgeschrittenen Studien, beispielsweise über wirksame Methoden zur Beseitigung schädlicher Proteinaggregationen, werden Auswirkungen auf alle Arten von FTD haben, sowohl auf genetisch bedingte als auch auf scheinbar sporadische Fälle.

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