En septembre dernier, a eu lieu la troisième édition annuelle Table ronde sur la recherche sur la DFT organisée par l'AFTD. Cet événement rassemble divers acteurs, notamment des partenaires industriels, qui œuvrent à lever les obstacles à la recherche de traitements modificateurs de la DFT. Chaque année, un nouveau thème est abordé. Cette année, il portait sur “ les mesures des résultats et la puissance statistique dans les essais cliniques sur la DFT ”, des outils essentiels pour déterminer l’efficacité d’un traitement.

La Table ronde, c'est juste une des approches de l'AFTD pour soutenir des essais cliniques efficaces. Parmi les défis rencontrés lors des essais cliniques, on peut citer la difficulté à recruter des populations éligibles limitées, à identifier les critères d'inclusion appropriés, à évaluer la progression de la maladie et l'impact du médicament, et à surmonter les obstacles financiers, logistiques et infrastructurels rencontrés sur les différents sites cliniques.

Cette année, la table ronde réunit 12 entreprises pharmaceutiques, chacune à un stade différent du développement de médicaments contre la DFT, et 4 organisations à but non lucratif, dont l'AFTD. Les 87 participants à l'événement de cette année comprenaient des chercheurs universitaires, des partenaires industriels, des représentants d'organisations à but non lucratif, des autorités réglementaires (la FDA américaine et l'EMA européenne), des personnes atteintes de la maladie, ainsi que des membres du conseil d'administration et du personnel de l'AFTD.

La table ronde de recherche FTD 2025 était dirigée par le coprésident académique Jonathan Rohrer, MD, PhD, de l'University College London, et le coprésident industriel Arthur Simen, MD, PhD, de Johnson & Johnson (anciennement chez Takeda Pharmaceuticals), qui l'agenda prévu au sein du comité de direction élargi. Ce groupe comprend notamment le Dr Michelle Campbell de la FDA et le Dr Steffen Thirstrup de l'EMA.

Voici quelques points saillants des discussions de la réunion :

• L'harmonisation des évaluations des résultats des études ALLFTD et GENFI est en cours et pourrait permettre un meilleur suivi de la progression de la maladie.

• Des protocoles de validation rigoureux peuvent permettre l'utilisation d'outils d'évaluation à distance (c'est-à-dire des outils utilisables à domicile) dans les essais cliniques afin de compléter les évaluations en clinique.

• Une plus grande inclusion de données qualitatives sur l'expérience vécue de la maladie est justifiée pour étayer la compréhension réglementaire de la signification clinique d'une évaluation de résultat donnée.

• Une utilisation appropriée des données longitudinales existantes (telles que les données d'histoire naturelle) offre la possibilité de réduire le nombre de participants aux essais, les visites en personne sur les sites et l'exposition au placebo.

La DFT étant plus rare que d'autres affections apparentées comme la maladie d'Alzheimer, un défi récurrent lors de ces réunions est celui de la collecte de données cliniques et d'échantillons biologiques pour étayer les nouvelles recherches. Plutôt que de laisser chaque organisme de recherche créer ses propres ressources, ce qui imposerait une charge supplémentaire aux participants, comment garantir le partage et l'exploitation optimale des données ?

Les deux plus grandes études d'histoire naturelle consacrées à la DFT sont l'étude nord-américaine ALLFTD, récemment financé à nouveau par les NIH, et l'étude européenne/canadienne GENFI. D'autres sources de données peuvent inclure le groupe placebo des essais cliniques, des études d'histoire naturelle spécifiques à certains sites, d'autres études régionales et les données des participants atteints de DFT issues d'initiatives plus vastes sur la démence, telles que le National Alzheimer's Coordinating Center (NACC). L'accessibilité de ces données aux équipes concevant les essais cliniques varie considérablement.

Les chercheurs sollicitent souvent l'AFTD pour les aider à identifier les ressources disponibles qui correspondent à leurs objectifs de recherche.

Veuillez nous aider à faire l'inventaire des ressources de recherche en remplissant ce sondage de 2 minutes :

• Dites-nous quels ensembles de données cliniques vous utilisez !
• Pour en savoir plus, consultez le tableau de bord de recherche FTD 2025

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