Des études précliniques analysant NRG des mutations dans la FTD ont découvert une nouvelle approche pour améliorer l'apport cérébral de progranuline, une protéine couramment mutée liée aux formes génétiques de la FTD.

Comme souligné dans un récent étude publiée dans Cellule, des chercheurs de Denali Therapeutics ont développé le véhicule de transport de protéines (PTV) pour augmenter les niveaux de progranuline chez les personnes atteintes de DFT. L'étude a fourni de nouvelles informations sur le mécanisme moléculaire et cellulaire qui peut contribuer à la FTD. De plus, la recherche a permis de mieux comprendre comment les lysosomes - le "système digestif" des cellules - sont impactés par les carences en progranuline et comment le processus de progranuline administrée par voie périphérique (PTV:PGRN) pourrait être utile dans le traitement de certains types de DFT. L'approche PTV:PGRN pourrait être la plus bénéfique dans le traitement futur du FTD-GRN causé par une carence en progranuline, suggère l'étude.

Le Dr Joseph Lewcock, directeur scientifique de Denali, a déclaré dans un communiqué de presse que la stratégie thérapeutique avec PTV:PGRN peut être "le moyen le plus direct et le plus efficace d'augmenter les niveaux de progranuline dans les lysosomes pour le traitement potentiel des personnes atteintes de FTD-GRN".

Il a poursuivi : « Ces nouvelles connaissances issues de nos recherches précliniques suggèrent que le FTD-GRN pourrait être un trouble atypique du stockage lysosomal et que la fonction lysosomale peut être restaurée par PTV:PGRN. Notre travail a également identifié des biomarqueurs cliniques candidats indicatifs d'un dysfonctionnement lysosomal, tels que BMP et GlcSph, qui pourraient aider à évaluer l'efficacité thérapeutique future de PTV:PGRN et d'autres thérapeutiques chez les personnes atteintes de FTD-GRN.

Lire le communiqué de presse complet de Denali Therapeutics ici.