Amylyx Pharmaceuticals a récemment annoncé qu'elle allait mettre fin à son essai de phase 2b de son médicament AMX0035 Pour le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP). L'essai ne passera pas en phase 3 en raison de l'absence d'effet du médicament sur l'état des participants après 24 semaines, mais les travaux réalisés contribuent néanmoins à faire progresser la compréhension de la biologie de la PSP.

Aucune différence entre les groupes test et placebo

Selon la société, le groupe traité par AMX0035 n'a présenté aucune différence par rapport au groupe placebo quant aux critères d'évaluation de l'efficacité du médicament. Le principal critère d'évaluation utilisé pour analyser les participants était l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPR), qui évalue la gravité de la maladie selon plusieurs aspects. Les données de sécurité étaient conformes à celles de l'étude de phase 1 précédente, le médicament étant généralement bien toléré par les participants. En raison de l'absence de résultats significatifs, Amylyx met fin à l'essai en cours et ne poursuivra pas avec un essai de phase 3. extension en marque blanche.

L'essai clinique contribue néanmoins à faire progresser la compréhension de la biologie de la PSP.

La PSP est l'un des trois troubles FTD caractérisés principalement par des symptômes liés au mouvement, et comme syndrome corticobasal et la maladie d'Alzheimer, est associée à un dysfonctionnement de la protéine tau. Bien que les scientifiques sachent que la formation d'accumulations anormales de protéine tau dysfonctionnelle est un facteur clé de la PSP, d'autres éléments pouvant contribuer à ce trouble sont encore mal compris.

Bien que l'effet escompté ne soit pas atteint, les données de l'essai clinique mené par Amylyx apportent des informations précieuses sur les mécanismes biologiques sous-jacents à la PSP. Identifier les causes potentielles d'une maladie et les cibles thérapeutiques efficaces peut aider les scientifiques à privilégier les approches ayant de meilleures chances de succès.

De même que l'essai FOCUS-C9, qui s'est terminée dans des circonstances similaires, Les chercheurs peuvent également mieux comprendre les protocoles d'essais cliniques réalisables, les formulations de médicaments réalisables, et les données peuvent également fournir davantage d'informations sur le comportement de biomarqueurs spécifiques inclus dans l'essai.

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