Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato di recente che avrebbe terminare la sperimentazione di fase 2b del suo farmaco AMX0035 per il trattamento della paralisi sopranucleare progressiva (PSP). Lo studio non passerà alla fase 3 a causa della mancanza di impatto del farmaco sugli esiti clinici dei partecipanti dopo 24 settimane, ma il lavoro svolto contribuisce comunque a far progredire la comprensione della biologia della PSP.

Nessuna differenza tra i gruppi di test e placebo

Secondo l'azienda, il gruppo trattato con AMX0035 non ha mostrato differenze rispetto al gruppo placebo nei risultati progettati per testare l'efficacia del farmaco. La misura principale utilizzata per analizzare i partecipanti è stata la Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale, che valuta molteplici aree di gravità della malattia. I dati di sicurezza sono risultati coerenti con il precedente studio di fase 1, con il farmaco generalmente ben tollerato dai partecipanti. A causa della mancanza di risultati significativi, Amylyx sta terminando lo studio in corso e non proseguirà con uno studio di fase 3 e un estensione open-label.

Il processo fa ancora progredire la comprensione della biologia della PSP

PSP è uno dei tre disturbi FTD caratterizzati principalmente da sintomi basati sul movimento, e come sindrome corticobasale e il morbo di Alzheimer, è associato alla disfunzione del proteina tau. Sebbene gli scienziati sappiano che la formazione di accumuli anomali di tau disfunzionale è un fattore chiave della PSP, altri elementi che potrebbero contribuire al disturbo non sono ancora ben compresi.

Farmaco sperimentale di Amylyx. Sebbene non produca l'effetto desiderato, i dati della sperimentazione forniscono preziose informazioni sulla biologia alla base della PSP. Limitare le potenziali cause di un disturbo e individuare i bersagli efficaci può aiutare gli scienziati a dare priorità agli approcci con maggiori probabilità di successo.

Analogamente allo studio FOCUS-C9, che conclusosi in circostanze simili, i ricercatori possono anche acquisire conoscenze sui progetti di sperimentazione fattibili, sulle formulazioni di farmaci fattibili e i dati possono anche fornire maggiori informazioni sul comportamento di specifici biomarcatori inclusi nella sperimentazione.

Partecipa alla ricerca FTD

Sei interessato a partecipare ad altri studi sulla FTD? Iscriviti a Registro dei disturbi FTD Per scoprire gli studi che reclutano partecipanti quando corrispondono ai tuoi interessi. Potresti anche essere idoneo a partecipare allo studio di ricerca online Registry Research Study per condividere approfondimenti su diagnosi, storia familiare, esperienza vissuta, test genetici, cartelle cliniche e altro ancora. I numeri hanno potere. Più partecipanti ci sono, più possiamo aiutare i ricercatori a progettare studi per i quali le persone sono pronte e disposte a partecipare.

Ulteriori informazioni su molte altre opzioni per partecipare alla ricerca sul sito web AFTD. Se avete domande o dubbi sulla partecipazione alla ricerca, contattate il Linea di assistenza AFTD A 1-866-507-7222 O info@theaftd.org.