Bioteknikföretaget Prevail Therapeutics, Inc. har meddelat att US Food and Drug Administration beviljats Fast Track-beteckning till sitt experimentella genterapiprogram att bromsa utvecklingen av FTD hos personer med a GRN mutation.

Programmet, PR006, utvecklas av Prevail som en potentiell engångsgenterapi för personer med FTD orsakad av mutationer i GRN genen, som reglerar en typ av protein som kallas progranulin. FDA Fast Track-beteckningen, utformad för att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av produktkandidater för att behandla allvarliga tillstånd och fylla ett otillfredsställt medicinskt behov, markerar ett viktigt framsteg i utvecklingen av terapier för att bromsa utvecklingen av FTD.

Tidigare denna månad meddelade Prevail att FDA godkände sin Investigational New Drug (IND) ansökan för PR006-programmet, och att företaget kan fortsätta med initieringen av de första faserna av kliniska prövningar.

"FDA:s beslut att bevilja Fast Track Designation för PR006 är ett viktigt steg framåt i vårt uppdrag att leverera en potentiellt sjukdomsmodifierande genterapi till personer med FTD-GRN så snabbt som möjligt”, säger Asa Abeliovich, MD, Ph.D., grundare och VD för Prevail, i ett pressmeddelande. "FTD-GRN fortskrider snabbt och det finns för närvarande inga tillgängliga terapeutiska alternativ. Vi tror att PR006 har potentialen att fylla detta otillfredsställda medicinska behov och göra en betydande inverkan för patienterna."

Klicka här för att läsa pressmeddelandet, utfärdat 24 mars.