La société de biotechnologie Prevail Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation Fast Track à son programme expérimental de thérapie génique ralentir la progression de la DFT chez les personnes NRG mutation.

Le programme, PR006, est développé par Prevail en tant que thérapie génique ponctuelle potentielle pour les personnes atteintes de DFT causée par des mutations dans le NRG gène, qui régule un type de protéine appelée progranuline. La désignation Fast Track de la FDA, conçue pour faciliter le développement et accélérer l'examen de produits candidats pour traiter des affections graves et répondre à un besoin médical non satisfait, marque une avancée importante dans le développement de thérapies pour ralentir la progression de la DFT.

Plus tôt ce mois-ci, Prevail a annoncé que le La FDA a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour le programme PR006, et que la société peut procéder au lancement des premières phases d'essais cliniques.

« La décision de la FDA d'accorder la désignation Fast Track pour le PR006 est une étape importante dans notre mission de fournir une thérapie génique potentiellement modificatrice de la maladie aux personnes atteintes de FTD-NRG le plus rapidement possible », a déclaré Asa Abeliovich, MD, Ph.D., fondateur et PDG de Prevail, dans un communiqué de presse. "FTD-NRG progresse rapidement et il n'existe actuellement aucune option thérapeutique disponible. Nous pensons que le PR006 a le potentiel de répondre à ce besoin médical non satisfait et d'avoir un impact significatif sur les patients.

Cliquez ici pour lire le communiqué de presse, publié le 24 mars.