Das hat das Biotechnologieunternehmen Prevail Therapeutics, Inc. der US-amerikanischen Food and Drug Administration mitgeteilt seinem experimentellen Gentherapieprogramm den Fast-Track-Status verliehen zur Verlangsamung des Fortschreitens der FTD bei Personen mit a GRÜN Mutation.

Das Programm PR006 wird von Prevail als potenzielle einmalige Gentherapie für Personen mit FTD entwickelt, die durch Mutationen im GRÜN Gen, das eine Art von Protein namens Progranulin reguliert. Der Fast-Track-Status der FDA, der die Entwicklung erleichtern und die Überprüfung von Produktkandidaten beschleunigen soll, um schwere Erkrankungen zu behandeln und einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, markiert einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung von Therapeutika, um den Fortschritt von FTD zu verlangsamen.

Anfang dieses Monats gab Prevail bekannt, dass die Die FDA genehmigte ihren Investigational New Drug (IND)-Antrag für das PR006-Programm, und dass das Unternehmen mit der Einleitung der ersten Phasen klinischer Studien fortfahren kann.

„Die Entscheidung der FDA, PR006 den Fast-Track-Status zu erteilen, ist ein wichtiger Schritt in unserer Mission, eine potenziell krankheitsmodifizierende Gentherapie für Personen mit FTD bereitzustellen.GRÜN so schnell wie möglich“, sagte Asa Abeliovich, MD, Ph.D., Gründer und CEO von Prevail, in einer Pressemitteilung. „FTD-GRÜN schreitet schnell voran und es stehen derzeit keine therapeutischen Optionen zur Verfügung. Wir glauben, dass PR006 das Potenzial hat, diesen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken und einen erheblichen Einfluss auf die Patienten zu haben.“

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